Doanh thu Q3 của Rhythm Pharmaceuticals tăng 79% nhờ ra mắt IMCIVREE

Rhythm Pharmaceuticals ghi nhận doanh thu sản phẩm ròng trong quý 3 tăng 79% so với cùng kỳ năm ngoái, nhờ hoạt động thương mại hóa IMCIVREE điều trị bệnh béo phì do tổn thương vùng dưới đồi tại Mỹ đạt tiến triển tích cực. Công ty cũng công bố kế hoạch đưa chất chủ vận MC4R dạng uống bivamelagon vào hai thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3, đồng thời mở rộng sự hiện diện thương mại của IMCIVREE trên thị trường quốc tế.

Doanh thu sản phẩm ròng đạt 92,1 triệu USD trong 3 tháng kết thúc vào ngày 30 tháng 9 năm 2026, tăng so với mức 51,3 triệu USD của cùng kỳ năm trước và tăng 29% so với 71,3 triệu USD trong quý 2. Rhythm cho biết 73% doanh thu quý đến từ Mỹ, với đà tăng trưởng chủ yếu nhờ lượng thuốc cấp cho bệnh nhân Mỹ sau khi ra mắt liệu pháp điều trị béo phì do tổn thương vùng dưới đồi.

Số lượng bệnh nhân trên toàn cầu điều trị bằng IMCIVREE được bảo hiểm chi trả đã tăng 20% so với quý trước. Rhythm cũng đề cập đến tác động tồn kho dược phẩm chuyên khoa tại Mỹ trị giá 1,3 triệu USD và khoản lợi ích 4,4 triệu USD ngoài thị trường Mỹ, bao gồm doanh thu tăng và việc chuẩn hóa một khoản phí trong quý 2 tại Pháp.

Hoạt động ra mắt liệu pháp điều trị béo phì do tổn thương vùng dưới đồi tại Mỹ đạt tiến triển tích cực

Từ khi được FDA phê duyệt vào ngày 19 tháng 3 đến ngày 30 tháng 9, Rhythm đã nhận được hơn 700 đơn đăng ký bắt đầu điều trị bằng IMCIVREE đối với bệnh béo phì do tổn thương vùng dưới đồi, bao gồm 71 đơn từ các bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng. Khoảng một nửa số đơn dành cho người trưởng thành trên 22 tuổi, trong khi khoảng 30% thuộc về bệnh nhân từ 12 đến 21 tuổi và 20% thuộc về trẻ em từ 4 đến 11 tuổi.

Công ty báo cáo đã nhận đơn đăng ký điều trị từ hơn 500 bác sĩ kê đơn khác nhau, trong đó các bác sĩ nội tiết chiếm 80% và chia đều giữa chuyên khoa người lớn và nhi khoa. Khoảng 25% nhà cung cấp dịch vụ y tế đã gửi đơn đăng ký cho nhiều hơn một bệnh nhân béo phì do tổn thương vùng dưới đồi.

Rhythm cho biết khả năng tiếp cận thuốc và việc thanh toán bảo hiểm tiếp tục phát triển trong giai đoạn ra mắt. Hai phần ba các khoản chấp thuận thanh toán bảo hiểm diễn ra trong chưa đầy 60 ngày, và 75% được phê duyệt ngay hoặc không cần chấp thuận trước. Tính đến cuối quý, chính sách chi trả tích cực đã bao phủ 75% số người có bảo hiểm thương mại và 60% số người tham gia Medicaid.

Công ty cũng báo cáo sự tăng trưởng liên tục về số lượng bệnh nhân hội chứng Bardet-Biedl đang điều trị và cho biết đã thành lập một lực lượng nhân viên thị trường chuyên trách cho chỉ định này.

Đã bắt đầu ra mắt tại Nhật Bản, công tác chuẩn bị tại Châu Âu tiếp tục được triển khai

Rhythm đã bắt đầu bán IMCIVREE điều trị bệnh béo phì do tổn thương vùng dưới đồi tại Nhật Bản vào ngày 13 tháng 10. Công ty ước tính có khoảng 5.000 đến 8.000 người tại Nhật Bản mắc tình trạng này, dựa trên việc xem xét sổ đăng ký khối u và dữ liệu yêu cầu bồi thường bảo hiểm.

Rhythm có hơn 50 nhân viên tại Nhật Bản, bao gồm 16 trưởng bộ phận quan hệ bệnh viện và 6 quản lý quan hệ khoa học. Chiến lược thương mại của công ty tập trung vào khoảng 350 bệnh viện ưu tiên. Các đội ngũ thị trường đã tiếp cận khoảng 300 cơ sở trong số đó và xác định được hơn 1.000 bệnh nhân được đánh giá là nhiều khả năng đủ điều kiện sử dụng IMCIVREE.

Hoạt động ra mắt tại từng quốc gia Châu Âu dự kiến diễn ra vào năm 2027. Rhythm ước tính tỷ lệ mắc bệnh béo phì do tổn thương vùng dưới đồi vào khoảng 10.000 bệnh nhân trên khắp Đức, Pháp, Tây Ban Nha, Ý, Anh và Hà Lan. Quy trình G-BA tại Đức đã bắt đầu, trong khi hồ sơ xin thanh toán chi phí điều trị đã được nộp tại Pháp, Ý, Anh, Tây Ban Nha và Hà Lan.

Bivamelagon hướng tới hai nghiên cứu Giai đoạn 3

Rhythm có kế hoạch đưa bivamelagon, một chất chủ vận MC4R dạng uống dùng một lần mỗi ngày, vào các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 đối chứng với giả dược trên toàn cầu đối với bệnh béo phì do tổn thương vùng dưới đồi và hội chứng Prader-Willi.

Nghiên cứu về bệnh béo phì do tổn thương vùng dưới đồi được thiết kế kéo dài 52 tuần, với tiêu chí đánh giá chính là sự giảm chỉ số BMI. Thử nghiệm hội chứng Prader-Willi sẽ kéo dài 26 tuần và sử dụng tiêu chí đánh giá chính là sự giảm chứng cuồng ăn, được đo lường bằng bảng câu hỏi HQ-CT. Danh mục sản phẩm MC4R rộng hơn của Rhythm cũng bao gồm ứng viên dạng tiêm hàng tuần RM-718 và setmelanotide, được thương mại hóa dưới tên IMCIVREE.

Công ty đã sửa đổi hợp đồng cấp phép độc quyền bivamelagon với LG Chem, giảm tỷ lệ bản quyền đối với doanh số danh mục MC4R xuống 1% từ mức một chữ số từ thấp đến trung bình. Tỷ lệ bản quyền mới sẽ có hiệu lực từ ngày 1 tháng 1 năm 2029, hoặc từ thời điểm bán hàng thương mại đầu tiên của bivamelagon nếu sự kiện này diễn ra sớm hơn.

Theo thỏa thuận sửa đổi, Rhythm sẽ trả thêm 350 triệu USD trong vòng 4 năm, bắt đầu bằng 70 triệu USD đến hạn trong vòng 15 ngày làm việc kể từ ngày thỏa thuận sửa đổi có hiệu lực. Các đợt thanh toán còn lại bao gồm 100 triệu USD vào tháng 9 năm 2027, 100 triệu USD vào tháng 9 năm 2028 và 80 triệu USD vào tháng 9 năm 2029. Thỏa thuận vẫn giữ nguyên 30 triệu USD cho các mốc phát triển và bổ sung mốc thương mại mới trị giá 200 triệu USD vào mức 175 triệu USD hiện có của các mốc thương mại, với các ngưỡng doanh số được điều chỉnh áp dụng trên toàn bộ danh mục MC4R.

Thua lỗ thu hẹp dù chi phí hoạt động tăng

Lỗ ròng phân bổ cho cổ đông phổ thông trong quý 3 của Rhythm đã thu hẹp xuống còn 42,4 triệu USD, tương đương 0,61 USD trên mỗi cổ phiếu, từ mức 54,3 triệu USD, tương đương 0,82 USD trên mỗi cổ phiếu của cùng kỳ năm trước.

Chi phí nghiên cứu và phát triển tăng lên 52,5 triệu USD từ 46,0 triệu USD, trong khi chi phí bán hàng, quản lý doanh nghiệp tăng lên 66,8 triệu USD từ 52,4 triệu USD. Tổng chi phí hoạt động trong quý 3 là 119,2 triệu USD, bao gồm 25,0 triệu USD chi phí thù lao bằng cổ phiếu.

Đối với cả năm 2026, Rhythm dự báo chi phí hoạt động phi GAAP sẽ ở mức từ 360 triệu USD đến 380 triệu USD. Khoảng chi tiêu này bao gồm từ 165 triệu USD đến 175 triệu USD chi phí R&D và từ 195 triệu USD đến 205 triệu USD chi phí SG&A. Công ty định nghĩa chỉ số này là chi phí hoạt động theo GAAP không bao gồm chi phí thù lao bằng cổ phiếu và khoản thanh toán cố định liên quan đến việc nhận cấp phép và các khoản thanh toán theo mốc đạt được. Công ty không cung cấp bảng đối chiếu với chi phí hoạt động GAAP dự kiến vì chi phí thù lao bằng cổ phiếu trong tương lai chưa thể tính toán một cách đáng tin cậy.

Rhythm kết thúc tháng 9 với 320,9 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và đầu tư ngắn hạn, so với 416,1 triệu USD của một năm trước đó. Số dư đó chưa bao gồm 250 triệu USD giải ngân ban đầu thuộc khoản vay kỳ hạn mới trị giá 750 triệu USD và khoản thanh toán 70 triệu USD tiếp theo gắn liền với hợp đồng sửa đổi cấp phép. Khoản vay kỳ hạn 5 năm này chịu lãi suất bằng SOFR cộng 4,60%, với mức lãi suất sàn SOFR là 1% và không yêu cầu trích nợ gốc định kỳ. Rhythm dự kiến số tiền mặt hiện có sẽ đủ tài trợ cho các hoạt động theo kế hoạch trong ít nhất 24 tháng.

Các yếu tố không chắc chắn chính được công ty chỉ ra bao gồm việc tuyển dụng và kết quả thử nghiệm lâm sàng, các phê duyệt của cơ quan quản lý, việc thực thi thương mại hóa, định giá và thanh toán chi phí điều trị, sự cạnh tranh, các yêu cầu tuân thủ quốc tế, thanh khoản và các điều kiện kinh tế vĩ mô rộng lớn hơn.