Compass Pathways đặt mục tiêu hoàn tất hồ sơ NDA cho COMP360 vào quý 4/2026, ra mắt trong nửa đầu năm 2027

Compass Pathways (NASDAQ: CMPS) cho biết trong bài thuyết trình dành cho nhà đầu tư quý 3/2026 rằng quy trình nộp và xem xét hồ sơ xin cấp phép thuốc mới cuốn chiếu tại Mỹ đối với COMP360 trong điều trị trầm cảm kháng trị đang được tiến hành, với phần hồ sơ cuối cùng dự kiến sẽ hoàn tất trong quý 4/2026. Công ty đang chuẩn bị cho khả năng ra mắt sản phẩm tại Mỹ vào nửa đầu năm 2027, tùy thuộc vào sự phê duyệt của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) và việc xếp loại lại chất psilocybin theo quy định.

Nỗ lực pháp lý này được hỗ trợ bởi hai thử nghiệm Lâm sàng Pha 3 tích cực là COMP005 và COMP006, cả hai đều đạt được các tiêu chí đánh giá chính và cho thấy sự giảm đáng kể có ý nghĩa thống kê đối với các triệu chứng trầm cảm. FDA đã trao cho COMP360 chứng nhận Liệu pháp đột phá, quy trình xem xét cuốn chiếu và Voucher Ưu tiên Quốc gia cho chỉ định trầm cảm kháng trị (TRD). Compass cũng lưu ý rằng quy trình xem xét cuốn chiếu và voucher có thể không giúp quá trình xem xét hoặc phê duyệt diễn ra nhanh hơn.

Kết quả Pha 3 hỗ trợ nộp hồ sơ xin cấp phép

COMP360 là công thức tổng hợp psilocybin đang thử nghiệm của Compass Pathways. Công ty đang phát triển đây như một liệu pháp điều trị tần suất thấp cho các tình trạng sức khỏe tâm thần, trong đó trầm cảm kháng trị (TRD) là chỉ định chính.

Trong thử nghiệm COMP005 với 258 người tham gia, một liều duy nhất 25 milligram đã tạo ra mức chênh lệch trung bình bình phương tối thiểu là 3,6 điểm trên Thang đánh giá trầm cảm Montgomery-Åsberg (MADRS) so với giả dược ở Tuần 6, đạt tiêu chí đánh giá chính với giá trị p dưới 0,001. Sự chênh lệch điều trị có ý nghĩa thống kê bắt đầu từ ngày ngay sau khi sử dụng thuốc.

Trong thử nghiệm COMP006 với 581 người tham gia, ban đầu bệnh nhân nhận hai liều 25 milligram, 10 milligram hoặc 1 milligram, trong đó liều thứ hai được dùng ở Tuần 3. Đến Tuần 6, nhóm dùng liều 25 milligram cho thấy mức cải thiện trung bình bình phương tối thiểu 3,8 điểm trên thang MADRS so với nhóm đối chứng 1 milligram, cũng với giá trị p dưới 0,001. Khác biệt có ý nghĩa thống kê giữa nhóm 25 milligram và 1 milligram được ghi nhận tại mọi thời điểm đo lường sau khi dùng thuốc cho đến tiêu chí đánh giá chính.

Các nghiên cứu đã tuyển chọn những bệnh nhân bị trầm cảm mãn tính và từng trải qua nhiều liệu trình điều trị trước đó. Trong thử nghiệm COMP006, các giai đoạn trầm cảm hiện tại kéo dài trung bình hơn ba năm, trong khi những người tham gia đã trải qua trung bình hơn sáu giai đoạn trầm cảm trong đời.

Compass cho biết sự khác biệt giữa nhóm 25 milligram và nhóm đối chứng được duy trì đến Tuần 26 ở cả hai thử nghiệm. Trong các phân tích sau thử nghiệm (post hoc), 39% người tham gia ở nhóm 25 milligram của COMP006 và 25% ở nhóm 25 milligram của COMP005 đạt mức giảm ít nhất 25% trên thang MADRS ở Tuần 6 và trung bình duy trì mức cải thiện đó đến Tuần 26.

Tái điều trị được thực hiện theo các tiêu chí xác định trước trong thời gian theo dõi, và các thuốc chống trầm cảm được phép theo đề cương có thể được sử dụng trong các giai đoạn sau của nghiên cứu. Trong COMP006, 58% bệnh nhân ở nhóm 25 milligram được tái điều trị sau Tuần 9. Trong COMP005, 70% ở nhóm 25 milligram và 53% ở nhóm giả dược nhận liều thứ hai sau Tuần 6. Bản thuyết trình lưu ý rằng không có phân tích thống kê nào được thực hiện trong COMP005 sau phân tích chính ở Tuần 6.

Dữ liệu mở rộng (open-label) của COMP005 kéo dài đến Tuần 52. Trong số những người ban đầu được phân vào nhóm 25 milligram tiếp tục tham gia Phần C, 80% đã nhận thêm một liều và nhóm này ghi nhận mức giảm trung bình 13 điểm MADRS so với mức cơ sở ở Tuần 52. Những người ban đầu được phân vào nhóm giả dược sau đó nhận liều 25 milligram đầu tiên ở Phần C cho thấy mức giảm trung bình 10 điểm so với mức cơ sở vào cuối giai đoạn đó. Các kết quả ở giai đoạn sau này dựa trên dữ liệu quan sát mở rộng thay vì so sánh ngẫu nhiên ban đầu.

Bảo đảm an toàn và chuẩn bị thương mại hóa

Compass đánh giá hồ sơ an toàn Pha 3 của COMP360 nhìn chung là dung nạp tốt, không ghi nhận tín hiệu an toàn mới nào. Hầu hết các sự cố bất lợi đều mang tính tạm thời và xuất hiện vào những ngày dùng thuốc.

Tính đến Tuần 26 trong COMP006, biến cố bất lợi phát sinh trong điều trị được ghi nhận ở 94,6% bệnh nhân ở nhóm 25 milligram, so với 86,7% ở nhóm 1 milligram. Biến cố bất lợi nghiêm trọng phát sinh trong điều trị xảy ra lần lượt ở 5,7% và 6,3% số bệnh nhân thuộc các nhóm này. Các biến cố phổ biến nhất ở nhóm 25 milligram bao gồm buồn nôn, đau đầu, lo âu, ảo giác thị giác, mệt mỏi, rối loạn tri giác và chóng mặt.

Trong COMP005, 84,8% người tham gia dùng liều 25 milligram gặp phải biến cố bất lợi phát sinh trong điều trị tính đến Tuần 26, so với 59,8% ở nhóm dùng giả dược. Biến cố nghiêm trọng được ghi nhận lần lượt ở mức 4,7% và 2,3%. Đau đầu, buồn nôn, ảo giác thị giác và lo âu là những biến cố phổ biến nhất xảy ra ở hơn 10% người thuộc nhóm 25 milligram.

Hướng tới khả năng ra mắt sản phẩm, Compass cho biết đang tiến hành thảo luận với các đơn vị chi trả thanh toán, hỗ trợ phân phối sản phẩm, thiết lập các cơ chế hỗ trợ bệnh nhân và chuẩn bị lực lượng thương mại hóa tại địa bàn. Công ty dự kiến liệu pháp điều trị sẽ được thực hiện tại các trung tâm đạt chứng nhận, nơi bệnh nhân tự uống viên nang dưới sự giám sát của chuyên gia y tế được cấp phép.

Compass tin rằng COMP360 có thể phù hợp với hạ tầng tâm thần học can thiệp hiện có, nơi đã có sẵn khu vực điều trị chuyên dụng và nhân viên cho các liệu pháp yêu cầu theo dõi trong nhiều giờ. Tuy nhiên, công ty cho biết các thỏa thuận mã hóa và hoàn trả chi phí cho COMP360 vẫn chưa được thiết lập và có thể thay đổi.

Chương trình PTSD mở rộng chuỗi sản phẩm phát triển

Compass cũng đang đánh giá COMP360 đối với rối loạn căng thẳng sau chấn thương (PTSD). Một nghiên cứu mở Pha 2a với 22 người tham gia cho thấy sự cải thiện duy trì ở các chỉ số đánh giá PTSD và mức độ tàn tật đến Tuần 12 sau một liều duy nhất 25 milligram. Tỷ lệ đáp ứng CAPS-5 đạt 81,8% ở Tuần 4 và 77,3% ở Tuần 12, trong khi tỷ lệ thuyên giảm lần lượt là 63,6% và 54,5%. Không có biến cố bất lợi nghiêm trọng phát sinh trong điều trị nào được ghi nhận trong nghiên cứu này.

Một thử nghiệm Pha 2b/3 ngẫu nhiên về PTSD đang được thực hiện trên 300 người trưởng thành. Tiêu chí đánh giá chính sẽ so sánh hai lần sử dụng liều 25 milligram với hai lần sử dụng liều 1 milligram dựa trên sự thay đổi điểm số CAPS-5 ở Tuần 8. Nhóm dùng liều 10 milligram được đưa vào nhằm giúp duy trì phương pháp làm mù và đánh giá liều đó như một kết quả phụ, tiếp theo là giai đoạn mở rộng đến Tuần 52.

Triển vọng của công ty vẫn phụ thuộc vào việc thực thi các hoạt động lâm sàng, pháp lý và thương mại. Kết quả đầy đủ của Pha 3 có thể khác với các phát hiện sơ bộ, và FDA có thể không phê duyệt COMP360 theo quy trình rút ngắn hoặc không phê duyệt hoàn toàn. Ngay cả khi được phê duyệt, liệu pháp điều trị này có chứa các chất kiểm soát Nhóm I và sẽ cần được Cơ quan Quản lý Thực thi Dược phẩm Mỹ (DEA) cùng các bang riêng lẻ xếp loại lại trước khi thương mại hóa. Compass cũng xác định nhu cầu vốn, khả năng chậm trễ lâm sàng, thách thức về hoàn trả chi phí và khả năng tiếp nhận, cũng như khả năng chuyển đổi từ một tổ chức ở giai đoạn lâm sàng sang giai đoạn thương mại là những yếu tố không chắc chắn đáng kể.