BioMarin hạ triển vọng năm 2026 dù doanh thu quý 3 đạt kỷ lục

BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) đã hạ mức dự báo doanh thu và lợi nhuận non-GAAP cả năm 2026 sau khi báo cáo doanh thu quý kỷ lục, với lý do là tính thiếu chắc chắn về thời điểm thực hiện một số đơn hàng từ một khách hàng quốc tế duy nhất cùng với chi phí liên quan đến các khoản đầu tư gần đây vào danh mục sản phẩm đang phát triển. Doanh thu quý 3 lần đầu tiên vượt 1 tỷ USD, nhờ đóng góp từ các sản phẩm thu mua qua thương vụ với Amicus Therapeutics và sự tăng trưởng tiếp tục của VOXZOGO.

Tổng doanh thu tăng 32% so với cùng kỳ năm ngoái lên 1,025 tỷ USD trong quý kết thúc vào tháng 9/2026. Doanh thu mảng bệnh lý chuyển hóa (Metabolic Conditions) tăng 44% lên 744 triệu USD, trong khi doanh thu VOXZOGO tăng 12% lên 245 triệu USD mặc dù một đơn hàng quốc tế lớn bị chuyển từ quý 3 sang quý 4.

BioMarin báo cáo khoản lỗ pha loãng theo chuẩn GAAP là 0,63 USD/cổ phiếu và biên lợi nhuận hoạt động GAAP ở mức âm 8,0%. Chi phí nghiên cứu và phát triển đang trong quá trình thực hiện thu mua (IPR&D) đạt 288 triệu USD, chủ yếu liên quan đến thương vụ thâu tóm Alesta Therapeutics. Trên cơ sở non-GAAP, lợi nhuận pha loãng tăng 92% lên 0,23 USD/cổ phiếu, trong khi biên lợi nhuận hoạt động mở rộng 10,6 điểm phần trăm lên 13,4% do tốc độ tăng trưởng doanh thu vượt tốc độ tăng chi phí cốt lõi.

Danh mục điều trị các bệnh chuyển hóa thúc đẩy tăng trưởng

Quý đầy đủ đầu tiên có sự đóng góp từ GALAFOLD và POMBILITI + OPFOLDA là động lực chính thúc đẩy sự tăng trưởng của danh mục sản phẩm điều trị bệnh lý chuyển hóa. GALAFOLD tạo ra 152 triệu USD doanh thu, với số lượng bệnh nhân tăng 13% so với một năm trước đó. BioMarin cho biết việc mở rộng chẩn đoán và điều trị, thâm nhập sâu hơn vào các thị trường hiện tại và mới, tăng cường tương tác với các chuyên gia đầu ngành và xét nghiệm di truyền dòng họ (family cascade testing) đã hỗ trợ cho sự tăng trưởng này.

POMBILITI + OPFOLDA ghi nhận doanh thu quý đạt 49 triệu USD, trong khi số lượng bệnh nhân tiếp nhận liệu pháp này tăng 69% so với cùng kỳ năm ngoái. Việc chuyển đổi từ các phương pháp điều trị khác đã đóng góp vào tăng trưởng, được hỗ trợ bởi các bằng chứng lâm sàng và thực tế, bao gồm dữ liệu PROPEL 5 năm. Số lượng bệnh nhân mới bắt đầu điều trị cũng hưởng lợi từ tình trạng hạn chế nguồn cung ảnh hưởng đến các liệu pháp điều trị bệnh Pompe khác.

Số lượng bệnh nhân điều trị tăng lên ở tất cả các sản phẩm điều trị bệnh lý chuyển hóa do BioMarin thương mại hóa. Số lượng bệnh nhân dùng PALYNZIQ tăng 9%, dẫn đầu là nhờ việc ra mắt dành cho đối tượng thanh thiếu niên tại Mỹ. Doanh thu VIMIZIM tăng 18%, trong khi doanh thu NAGLAZYME giảm 11%, cả hai biến động này đều phản ánh thời điểm thực hiện các đơn hàng quốc tế.

BioMarin cho biết quá trình hợp nhất thương mại Amicus vẫn tiếp tục, với tiến độ đạt được hiệu quả tiết kiệm chi phí cộng hưởng trong năm 2026 vượt kỳ vọng. Công ty dự kiến các mức giảm theo kế hoạch — khoảng 280 triệu USD theo cơ sở GAAP và 220 triệu USD theo cơ sở non-GAAP — sẽ được thực hiện đầy đủ vào năm 2028.

VOXZOGO mở rộng ra thị trường quốc tế

Doanh thu VOXZOGO tăng lên 245 triệu USD từ mức 218 triệu USD của một năm trước đó, trong khi số lượng trẻ em được điều trị trên toàn cầu tăng khoảng 17%. Hơn 75% doanh thu đến từ bên ngoài nước Mỹ. Tại Mỹ, trẻ em dưới 2 tuổi chiếm đa số số lượng bệnh nhân mới bắt đầu điều trị.

Công ty cũng đang chuẩn bị cho khả năng ra mắt VOXZOGO đối với bệnh giảm sản sụn (hypochondroplasia), một tình trạng bệnh lý mà công ty ước tính tổng thị trường có thể tiếp cận (TAM) vào khoảng 14.000 bệnh nhân. Hồ sơ bổ sung đã được chấp nhận với ngày hành động theo PDUFA là ngày 30/5/2027. Ngày PDUFA cho việc phê duyệt đầy đủ VOXZOGO trong điều trị bệnh loạn sản sụn (achondroplasia) là vào tháng 2/2027.

Đầu tư vào danh mục sản phẩm đang phát triển gây áp lực lên triển vọng lợi nhuận năm 2026

BioMarin hiện dự báo tổng doanh thu năm 2026 đạt từ 3,80 tỷ USD đến 3,90 tỷ USD, so với khoảng dự báo trước đó là 3,875 tỷ USD đến 3,925 tỷ USD. Mức trung vị tương ứng với tốc độ tăng trưởng khoảng 20% so với cùng kỳ năm ngoái.

Doanh thu mảng bệnh lý chuyển hóa dự kiến đạt từ 2,675 tỷ USD đến 2,75 tỷ USD, giảm so với khoảng 2,725 tỷ USD đến 2,775 tỷ USD trước đó. Doanh thu VOXZOGO dự kiến đạt từ 975 triệu USD đến 1,025 tỷ USD, so với dự báo trước đó là 1,00 tỷ USD đến 1,05 tỷ USD. Doanh thu khác, bao gồm KUVAN, ROCTAVIAN và tiền bản quyền, hiện được dự báo đạt 125 triệu USD đến 150 triệu USD, tăng so với mức 100 triệu USD đến 125 triệu USD.

Công ty đã hạ dự báo EPS pha loãng non-GAAP cả năm xuống còn 2,80 USD đến 3,10 USD từ mức 4,90 USD đến 5,10 USD. BioMarin dự kiến thương vụ thâu tóm Alesta sẽ dẫn đến khoảng 320 triệu USD chi phí IPR&D mua lại trước thuế và chi phí hoạt động liên tục trong năm 2026, làm giảm cả EPS pha loãng GAAP và non-GAAP khoảng 1,55 USD. Thỏa thuận cấp phép BMN 450 dự kiến sẽ phát sinh thêm 83 triệu USD chi phí và khoản phí trước thuế, tương đương tác động khoảng 0,32 USD trên mỗi cổ phiếu.

BioMarin đã bổ sung bốn tài sản tiềm năng vào danh mục phát triển (pipeline) trong năm 2026. Các tài sản này bao gồm BMN 450 điều trị bệnh Fabry, BMN 440 điều trị bệnh giảm phosphatase huyết (hypophosphatasia), BMN 430 điều trị hội chứng ReNU và BMN 820 điều trị xơ hóa cầu thận ổ cục bộ. Báo cáo cập nhật chương trình BMN 351 dự kiến sẽ có vào cuối năm, trong khi dữ liệu cho BMN 333 và BMN 440 dự kiến sẽ có vào năm 2027. Chỉ định điều trị cho thanh thiếu niên đối với POMBILITI + OPFOLDA có ngày hành động PDUFA là ngày 10/1/2027.

Triển vọng vẫn phụ thuộc vào thời điểm thực hiện các đơn hàng của khách hàng quốc tế, việc hợp nhất và triển khai tối ưu hóa chi phí cộng hưởng thành công, các công bố dữ liệu lâm sàng và quyết định từ cơ quan quản lý. BioMarin cũng lưu ý rằng các chỉ số non-GAAP của họ loại trừ các khoản như chi phí khấu hao tài sản vô hình, chi phí bồi thường bằng cổ phiếu và một số khoản phí liên quan đến thâu tóm, và có thể không so sánh trực tiếp được với các chỉ số có tên tương tự do các công ty khác sử dụng.