Doanh thu sản phẩm tại Mỹ quý 3 của Travere tăng 95% khi FILSPARI đạt 200 triệu USD

Travere Therapeutics đã báo cáo tổng doanh thu bán sản phẩm thuần tại Mỹ đạt khoảng 220 triệu USD trong quý 3 năm 2026, tăng khoảng 95% so với cùng kỳ năm ngoái, khi nhu cầu đối với FILSPARI mở rộng trên các chỉ định bệnh thận IgA và chỉ định xơ hóa cầu thận ổ đoạn mới được phê duyệt. Doanh thu thuần của FILSPARI tại Mỹ đạt 200 triệu USD trong tổng số doanh thu quý, đưa liệu pháp điều trị bệnh thận hiếm gặp này trở thành động lực tăng trưởng thương mại cốt lõi của Travere.

Công ty sinh học dược phẩm có trụ sở tại San Diego, giao dịch dưới mã chứng khoán TVTX, đã ghi nhận 1.932 đơn đăng ký bắt đầu điều trị bằng FILSPARI cho bệnh nhân mới trong quý, tăng 120% so với quý 3 năm 2025. Travere cho biết nhu cầu đến từ cả bác sĩ kê đơn mới và bác sĩ tiếp tục kê đơn, được hỗ trợ bởi mức độ tuân thủ và kiên trì điều trị cao của bệnh nhân cùng cơ sở bác sĩ kê đơn mở rộng hơn.

FILSPARI, hay sparsentan, được phê duyệt tại Mỹ để làm chậm quá trình suy giảm chức năng thận ở người trưởng thành mắc bệnh thận IgA nguyên phát (IgAN) có nguy cơ tiến triển. Vào tháng 4 năm 2026, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cũng đã phê duyệt thuốc này để giảm đạm niệu ở người lớn và trẻ em từ 8 tuổi trở lên mắc xơ hóa cầu thận ổ đoạn (FSGS) không có hội chứng thận hư.

Sự mở rộng của FILSPARI tập trung vào IgAN và FSGS

Travere ước tính có hơn 100.000 bệnh nhân tại Mỹ thuộc tổng thị trường có thể tiếp cận trên cả hai chỉ định, bao gồm hơn 70.000 bệnh nhân IgAN và hơn 30.000 bệnh nhân FSGS. Công ty cho biết FILSPARI đã đạt tỷ lệ thâm nhập khoảng 10% trên tổng thị trường kết hợp này, mở ra dư địa mở rộng mức độ tiếp nhận. Công ty ước tính cơ hội doanh thu tại Mỹ vượt quá 3 tỷ USD vào năm 2033, bao gồm hơn 1 tỷ USD đối với IgAN, mặc dù các con số này vẫn là dự báo của công ty.

Đối với IgAN, Travere định vị FILSPARI là liệu pháp dài hạn, không ức chế miễn dịch có thể thay thế cho phương pháp điều trị bằng chất ức chế hệ renin-angiotensin truyền thống. Công ty nhấn mạnh hướng dẫn KDIGO năm 2025 kêu gọi chẩn đoán sớm hơn, mục tiêu đạm niệu thấp hơn và điều trị đồng thời ở nhiều bệnh nhân. Hồ sơ lâm sàng của FILSPARI bao gồm liều uống một lần mỗi ngày, việc theo dõi gan được đơn giản hóa và dữ liệu hai năm so sánh thuốc với chất so sánh đối chứng irbesartan.

Các chương trình thu thập bằng chứng bổ sung nhằm hỗ trợ việc sử dụng rộng rãi hơn. Trong nghiên cứu SPARTAN trên các bệnh nhân IgAN mới được chẩn đoán và chưa từng điều trị, Travere báo cáo mức giảm đạm niệu khoảng 77% và sự ổn định của tốc độ lọc cầu thận ước tính cho đến tuần 110, với khoảng 75% bệnh nhân đạt thuyên giảm hoàn toàn. Nghiên cứu SPARX đang đánh giá FILSPARI ở các bệnh nhân IgAN và FSGS tái phát sau ghép thận, với các báo cáo dữ liệu dự kiến diễn ra vào năm 2027.

Việc ra mắt cho chỉ định FSGS đang sử dụng cùng một đội ngũ trình dược viên, mối quan hệ với bên thanh toán, kênh phân phối và hạ tầng hỗ trợ bệnh nhân đã được thiết lập cho IgAN. Travere cho biết sự trùng lặp đáng kể giữa các bác sĩ kê đơn cho phép đội ngũ thương mại của họ tiếp cận cả hai chỉ định. Công ty cũng đang khởi động nghiên cứu SPARLIGHT để thu thập bằng chứng ở các bệnh nhân mắc FSGS có nguồn gốc châu Phi.

Bên ngoài nước Mỹ, Travere đã nhượng quyền sparsentan tại nhiều khu vực cho CSL Vifor và Chugai Pharmaceutical. FILSPARI đã nhận được phê duyệt tiêu chuẩn tại Châu Âu và Vương quốc Anh, đồng thời đã ra mắt tại Đức, Áo, Thụy Sĩ, Luxembourg và Vương quốc Anh. Chugai đã nộp đơn xin phê duyệt thuốc mới cho sparsentan tại Nhật Bản. Travere có thể nhận tới 910 triệu USD thanh toán mốc đạt được theo các thỏa thuận nhượng quyền, bao gồm cả IgAN và FSGS, cộng với tiền bản quyền hai chữ số phân tầng trên doanh thu thuần toàn cầu. Tính đến tháng 6 năm 2026, công ty đã nhận được 63,5 triệu USD từ các khoản thanh toán mốc đạt được đã công bố.

Nghiên cứu về Pegtibatinase đi đúng tiến độ để có dữ liệu vào năm 2027

Thuốc tiềm năng tiếp theo được phê duyệt của Travere là pegtibatinase, một liệu pháp thay thế enzyme đang nghiên cứu cho bệnh homocystin niệu cổ điển (HCU). Liệu pháp này được thiết kế để giải quyết nguyên nhân di truyền gốc rễ của bệnh bằng cách đưa enzyme cystathionine beta-synthase vào tuần hoàn và làm giảm nồng độ homocysteine.

Việc tuyển bệnh nhân đang tiếp tục trong nghiên cứu Giai đoạn 3 chốt (HARMONY) sau khi bệnh nhân mới đầu tiên kể từ khi nghiên cứu khởi động lại đã được dùng liều vào tháng 4 năm 2026. Việc kích hoạt các điểm nghiên cứu đã hoàn tất và Travere kỳ vọng có dữ liệu hiệu quả sơ bộ trong nửa sau năm 2027. Nghiên cứu dự kiến tuyển khoảng 70 bệnh nhân và so sánh việc tiêm dưới da pegtibatinase hai lần một tuần với giả dược trong 24 tuần.

Trong nghiên cứu Giai đoạn 1/2 COMPOSE trước đó, nhóm dùng liều cao nhất cho thấy mức giảm tương đối trung bình 67,1% tổng lượng homocysteine so với ban đầu, và pegtibatinase nhìn chung được dung nạp tốt trên các liều đã thử nghiệm. Công ty xem ứng viên này là liệu pháp sửa đổi bệnh tiềm năng đầu tiên cho HCU nếu được phê duyệt.

Civorebrutinib mở rộng danh mục sản phẩm bệnh thận

Travere cũng đang phát triển civorebrutinib, một chất ức chế Bruton tyrosine kinase đường uống, liên kết cộng hóa trị có thể đảo ngược, như một nền tảng tiềm năng cho các bệnh thận hiếm gặp do miễn dịch trung gian. Phát triển ban đầu tập trung vào bệnh thận màng nguyên phát, với khả năng mở rộng sang FSGS do miễn dịch trung gian, bệnh thay đổi tối thiểu và các chỉ định khác.

Dữ liệu Giai đoạn 1b/2a đối với bệnh thận màng nguyên phát cho thấy mức giảm khoảng 90% tự kháng thể anti-PLA2R vào tuần 12 ở nhóm dùng liều cao hơn. Đạm niệu giảm khoảng 80% ở cả hai nhóm vào tuần 36, với mức giảm được duy trì sau khi kết thúc điều trị, theo dữ liệu tính đến thời điểm chốt vào tháng 9 năm 2025.

Trong số 31 bệnh nhân được điều trị, 87,1% gặp biến cố bất lợi xuất hiện trong quá trình điều trị và 19,4% gặp biến cố bất lợi nghiêm trọng xuất hiện trong quá trình điều trị. Các biến cố nghiêm trọng liên quan đến điều trị xảy ra ở 12,9% bệnh nhân, trong khi hai bệnh nhân ngừng điều trị do biến cố bất lợi. Không có trường hợp tử vong nào được ghi nhận. Travere cho biết nghiên cứu không phát hiện các biến cố có ý nghĩa lâm sàng thường liên quan đến chất ức chế BTK, bao gồm giảm bạch cầu trung tính, xuất huyết hoặc rối loạn nhịp tim.

Vị thế tiền mặt hỗ trợ các chương trình thương mại và lâm sàng

Travere kết thúc tháng 9 với khoảng 472 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán kinh doanh. Công ty có khoảng 95 triệu cổ phiếu phổ thông đang lưu hành và số lượng cổ phiếu pha loãng ước tính khoảng 108 triệu cổ phiếu, bao gồm các phần thưởng cổ phần chưa thực hiện nhưng không bao gồm trái phiếu chuyển đổi. Công ty đã báo cáo 95 triệu USD trái phiếu chuyển đổi đáo hạn vào tháng 3 năm 2029 và 525 triệu USD đáo hạn vào tháng 5 năm 2032.

Việc thực thi kế hoạch vẫn đối mặt với nhiều yếu tố không chắc chắn. Travere xác định các rủi ro xung quanh việc ra mắt chỉ định FSGS và việc tiếp tục thương mại hóa chỉ định IgAN, bao gồm sự chấp nhận của thị trường, nhận thức về hiệu quả và độ an toàn, định giá, hoàn trả bảo hiểm và cạnh tranh. Các chương trình phát triển của công ty cũng đối mặt với khả năng chậm trễ trong việc tuyển bệnh nhân, kết quả lâm sàng hoặc pháp lý bất lợi, và sự gián đoạn trong sản xuất hoặc cung ứng. Các rủi ro khác bao gồm sự phụ thuộc vào các nhà thầu, các vấn đề về bằng sáng chế và quyền độc quyền, các thay đổi tiềm ẩn trong ngân sách hoặc ưu tiên của FDA, thuế quan, và khả năng không nhận được các khoản thanh toán mốc đạt được hoặc tiền bản quyền dự kiến. Công ty cũng cảnh báo rằng khoảng thời gian duy trì dòng tiền có thể ngắn hơn dự kiến và có thể cần huy động vốn bổ sung để hoàn tất phát triển các ứng viên sản phẩm.