Doanh thu sản phẩm Quý 3 của Alnylam tăng vọt 52% nhờ sự tăng trưởng của AMVUTTRA

Alnylam Pharmaceuticals ghi nhận doanh thu sản phẩm thuần quý 3/2026 tăng 52% so với cùng kỳ năm ngoái, nhờ sự mở rộng liên tục của nhóm sản phẩm điều trị bệnh thoái hóa tinh bột transthyretin sau khi ra mắt AMVUTTRA cho chỉ định bệnh cơ tim ATTR. Công ty đã tái khẳng định dự báo doanh thu sản phẩm cả năm, đồng thời mở rộng quy mô tuyển bệnh nhân trong nghiên cứu chốt về liệu pháp TTR thế hệ tiếp theo nucresiran.

Tổng doanh thu sản phẩm thuần đạt 1,29 tỷ USD, tăng từ mức 851 triệu USD của một năm trước đó và tăng 10% so với quý 2. Tính theo tỷ giá cố định, doanh thu sản phẩm tăng 53% so với cùng kỳ năm ngoái. Tổng doanh thu tăng 17% lên 1,46 tỷ USD do doanh thu hợp tác giảm đã bù trừ một phần mức tăng trưởng của mảng sản phẩm.

Nhóm sản phẩm TTR dẫn đầu mức tăng trưởng sản phẩm

Doanh thu sản phẩm TTR toàn cầu từ AMVUTTRA và ONPATTRO tăng 59% so với cùng kỳ năm ngoái và tăng 12% so với quý trước lên 1,15 tỷ USD. Doanh thu TTR tại Mỹ tăng 69% so với cùng kỳ năm trước và tăng 12% so với quý 2, trong khi doanh thu ngoài Mỹ tăng 28% so với cùng kỳ năm ngoái và tăng 10% so với quý trước.

Alnylam cho biết mức tăng trưởng hàng năm tại Mỹ là nhờ nhu cầu mạnh mẽ sau khi ra mắt AMVUTTRA cho chỉ định ATTR-CM, nhưng bị bù trừ một phần bởi giá thuần thấp hơn. So với quý 2, doanh thu TTR tại Mỹ hưởng lợi từ 81 triệu USD tăng trưởng nhu cầu, 17 triệu USD lợi ích từ hàng tồn kho và khoảng 10 triệu USD điều chỉnh giá gộp sang giá thuần một lần có lợi. Mức tồn kho cuối kỳ tại Mỹ đã tăng lên 21 ngày so với 19 ngày trong quý 2.

Ngoài Mỹ, mức tăng trưởng so với cùng kỳ năm ngoái chủ yếu phản ánh việc đưa vào sử dụng thuốc điều trị ATTR-CM tại Nhật Bản và Đức, một phần bị bù trừ bởi giá thuốc điều trị bệnh cơ tim thấp hơn tại các thị trường mới ra mắt. Mức tăng trưởng so với quý trước được hỗ trợ bởi các đợt ra mắt đang diễn ra tại Đức, Ý và Nhật Bản, cũng như thời điểm đặt hàng tại các thị trường đối tác.

Công ty cho biết số lượng đơn thuốc ATTR-CM tại Mỹ đã tăng khoảng 37% so với quý 3/2025 và khoảng 70% kể từ tháng 3/2025. AMVUTTRA chiếm khoảng 24% thị phần tổng số đơn thuốc điều trị bệnh đa dây thần kinh và bệnh cơ tim do ATTR tính đến hết quý 3. Hơn 2.000 bác sĩ kê đơn mới đã sử dụng loại thuốc này kể từ tháng 3/2025, với phạm vi sử dụng trải rộng từ các trung tâm chuyên khoa hàng đầu đến các cơ sở y tế cộng đồng.

Alnylam ước tính khoảng 80% bệnh nhân ATTR-CM vẫn chưa được điều trị. Công ty cũng cho biết AMVUTTRA có khả năng tiếp cận đối với khoảng 99% số người có bảo hiểm, trong đó phần lớn nhận được quyền tiếp cận như liệu pháp hàng đầu, và khoảng 90% bệnh nhân có thể nhận điều trị trong bán kính khoảng 10 dặm tính từ nhà.

Nhóm sản phẩm điều trị bệnh hiếm tạo ra 142 triệu USD doanh thu hàng quý, tăng 12% so với cùng kỳ năm ngoái và không thay đổi so với quý trước. Doanh thu của GIVLAARI tăng 21%, chủ yếu nhờ số lượng bệnh nhân nhận điều trị tăng và thời điểm đặt hàng ở các thị trường đối tác. Doanh thu của OXLUMO giảm 1% do sự gia tăng số lượng bệnh nhân bị bù trừ bởi giá thuần thấp hơn và thời điểm đặt hàng.

Biên lợi nhuận hoạt động thu hẹp do chi phí tăng

Doanh thu thuần từ hợp tác và tiền bản quyền giảm 58% xuống 166 triệu USD. Doanh thu hợp tác giảm 80% xuống 71 triệu USD, trong khi doanh thu tiền bản quyền tăng hơn gấp đôi lên 95 triệu USD.

Biên lợi nhuận gộp từ doanh thu sản phẩm giảm xuống 72% từ mức 77% của một năm trước đó, và biên lợi nhuận gộp trên tổng doanh thu giảm xuống 75% từ 84%. Chi phí nghiên cứu và phát triển (R&D) kết hợp với chi phí bán hàng, quản lý và hành chính (SG&A) phi GAAP tăng 17% lên 671 triệu USD. Chi tiêu R&D tăng 21% lên 376 triệu USD, trong khi chi phí SG&A tăng 13% lên 296 triệu USD.

Lợi nhuận từ hoạt động kinh doanh phi GAAP giảm 11% xuống 425 triệu USD, và biên lợi nhuận hoạt động tương ứng thu hẹp từ 38% xuống 29%. Tiền, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có giá trị thanh khoản cao đạt tổng cộng 3,59 tỷ USD vào cuối quý, so với 2,91 tỷ USD vào cuối năm 2025.

Tái khẳng định dự báo cả năm

Alnylam duy trì dự báo tổng doanh thu sản phẩm thuần năm 2026 từ 4,7 tỷ USD đến 5,1 tỷ USD, tương ứng với mức tăng trưởng báo cáo từ 57% đến 71% so với năm 2025. Công ty dự kiến doanh thu sản phẩm TTR đạt từ 4,2 tỷ USD đến 4,5 tỷ USD và doanh thu sản phẩm điều trị bệnh hiếm đạt từ 500 triệu USD đến 600 triệu USD.

Ban quản lý cũng tái khẳng định dự báo doanh thu hợp tác và tiền bản quyền đạt từ 575 triệu USD đến 625 triệu USD và tổng chi phí R&D và SG&A phi GAAP kết hợp đạt từ 2,7 tỷ USD đến 2,8 tỷ USD. Chỉ số chi phí này loại trừ khoảng 330 triệu USD đến 380 triệu USD chi phí bồi thường bằng cổ phiếu.

Nghiên cứu nucresiran được mở rộng; chương trình điều trị bệnh Huntington đạt tiến triển

Alnylam đã tăng quy mô tuyển bệnh nhân dự kiến cho thử nghiệm Giai đoạn 3 TRITON-CM đối với nucresiran lên khoảng 2.250 bệnh nhân từ mức khoảng 1.750 bệnh nhân. Thử nghiệm dựa trên biến cố này sử dụng tiêu chí đánh giá chính gộp gồm tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân và các biến cố tim mạch tái phát. Theo công ty, quy mô tuyển bệnh nhân lớn hơn nhằm duy trì sức mạnh thống kê dựa trên các giả định thận trọng về biến cố kết quả và tăng cường thêm số bệnh nhân ở giai đoạn bệnh sớm hơn trong nghiên cứu. Alnylam cho biết thời gian ra mắt dự kiến, tùy thuộc vào việc phát triển thành công và phê duyệt của cơ quan quản lý, vẫn là vào năm 2030.

Công ty cũng trình bày các kết quả Giai đoạn 1 ban đầu cho brezosiran, một liệu pháp đang nghiên cứu điều trị bệnh Huntington được hợp tác phát triển với Regeneron. Một liều tiêm tủy sống duy nhất đã tạo ra sự giảm huntingtin đột biến trong dịch não tủy phụ thuộc vào liều lượng, bao gồm mức giảm trung bình lên tới 64% ở tháng thứ ba và mức giảm ở cá thể lên tới khoảng 80%. Alnylam mô tả hồ sơ an toàn và độ dung nạp quan sát được là rất khả quan và đang tiếp tục thử nghiệm mở rộng nhãn mở Giai đoạn 1b với liều lặp lại mỗi sáu tháng.

Tùy thuộc vào sự thống nhất với các cơ quan quản lý, công ty dự kiến bắt đầu thử nghiệm chốt có đối chứng với giả dược đối với brezosiran ở người trưởng thành mắc bệnh Huntington vào năm 2027. Nghiên cứu này nhằm mục đích đánh giá xem liệu pháp này có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh hay không.

Các thay đổi tiềm năng đối với Chương trình Định giá Thuốc 340B tại Mỹ vẫn là một rủi ro về khả năng tiếp cận. Alnylam cho biết một đề xuất quy định có thể làm giảm khoản hoàn trả ngoại trú của bệnh viện đối với các thuốc thuộc Phần B được các cơ sở 340B thu mua bắt đầu từ ngày 1 tháng 1 năm 2027, nếu được thực thi. Công ty đang xem xét ký hợp đồng với các hệ thống y tế và cho phép các địa điểm chăm sóc thay thế nhằm giảm thiểu rủi ro gián đoạn tiếp cận có thể xảy ra.

Các yếu tố không chắc chắn khác được Alnylam xác định bao gồm kết quả lâm sàng và phê duyệt quản lý, giá cả và hoàn trả, sản xuất và cung ứng, bảo hộ sở hữu trí tuệ, sự phụ thuộc vào các đối tác và bên thứ ba, tranh tụng, cũng như khả năng quản lý tăng trưởng và chi phí hoạt động của công ty.