Kết quả kinh doanh quý 3/2026 của PTC Therapeutics: Sephience thúc đẩy doanh thu trong khi chi phí cho ST-920 đè nặng lên lợi nhuận

PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) đã báo cáo doanh thu quý 3/2026 đạt 357,8 triệu USD, tăng khoảng 69,6% so với mức 211,0 triệu USD của cùng kỳ năm trước, trong khi EPS pha loãng chuyển từ mức lãi 0,20 USD sang lỗ 0,62 USD. Doanh thu từ sản phẩm tăng hơn gấp đôi lên 275,9 triệu USD nhờ Sephience mang về 181,9 triệu USD, nhưng chi phí R&D đang dở dang đã mua lại trị giá 111,0 triệu USD cho ST-920 cùng với chi phí liên quan đến tài trợ vốn cao hơn đã khiến công ty chịu lỗ ròng 51,7 triệu USD. PTC cũng nâng dự báo doanh thu từ sản phẩm cho cả năm.

Kết quả tài chính cốt lõi

Tăng trưởng doanh thu chủ yếu được thúc đẩy bởi danh mục sản phẩm thương mại. Doanh thu sản phẩm thuần tăng khoảng 110,7%, trong khi doanh thu bản quyền tăng từ 70,8 triệu USD lên 81,7 triệu USD; doanh thu hợp tác và cấp phép giảm từ 9,3 triệu USD xuống còn 0,2 triệu USD.

Lợi nhuận từ hoạt động kinh doanh cải thiện lên 25,1 triệu USD bất chấp khoản chi phí mua lại ST-920, nhưng chi phí lãi vay, khoản lỗ do tất toán nợ trước hạn và chi phí thuế thu nhập đã đẩy kết quả kinh doanh sau cùng vào thế thua lỗ.

Kết quả hoạt động kinh doanh và sản phẩm

Sephience là động lực tăng trưởng thương mại chính, mang lại 181,9 triệu USD doanh thu và tăng 20% so với quý 2/2026. Con số này bao gồm 145 triệu USD từ thị trường Mỹ và 37 triệu USD từ các thị trường ngoài Mỹ, với hơn 2.000 bệnh nhân đang điều trị trên toàn thế giới tính đến ngày 30 tháng 9.

Các sản phẩm hiện hữu diễn biến theo chiều hướng ngược lại. Doanh thu từ Translarna giảm nhẹ và bao gồm một đơn đặt hàng của chính phủ Nga, trong khi doanh thu từ Emflaza giảm khoảng 28,7%. Doanh thu bản quyền của Evrysdi tiếp tục tăng.

Sephience chiếm khoảng 66% doanh thu sản phẩm hàng quý và 51% tổng doanh thu, khiến đà tăng trưởng ra mắt của sản phẩm này ngày càng đóng vai trò quan trọng đối với kết quả chung của PTC.

Tăng trưởng của Sephience thúc đẩy hoạt động kinh doanh, nhưng chi phí thâu tóm và tài trợ vốn dẫn đến lỗ ròng

Tổng chi phí hoạt động tăng khoảng 124,7 triệu USD lên 332,7 triệu USD. Khoản chi phí R&D đang dở dang đã mua lại trị giá 111,0 triệu USD liên quan đến ST-920 chiếm phần lớn mức tăng đó. Ngay cả sau khi hấp thụ khoản chi phí này, doanh thu cao hơn vẫn giúp lợi nhuận hoạt động tăng từ 3,0 triệu USD lên 25,1 triệu USD.

Áp lực lớn hơn xuất hiện bên dưới lợi nhuận hoạt động. Chi phí lãi vay thuần tăng từ 32,6 triệu USD lên 45,9 triệu USD, và PTC đã ghi nhận khoản lỗ 19,3 triệu USD do tất toán nợ trước hạn. Chi phí thuế thu nhập 10,6 triệu USD cũng trái ngược với khoản lợi ích thuế 39,0 triệu USD trong quý 3/2025, thời điểm công ty báo cáo thu nhập ròng dù bị lỗ trước thuế.

Chi phí hoạt động cốt lõi ổn định hơn. Chi phí R&D theo GAAP tăng khoảng 5,2% lên 105,4 triệu USD, trong khi chi phí R&D phi GAAP tăng từ 91,0 triệu USD lên 94,9 triệu USD. Chi phí bán hàng, chi phí chung và quản lý doanh nghiệp (SG&A) theo GAAP giảm khoảng 4,7% xuống 80,1 triệu USD, và SG&A phi GAAP giảm từ 73,8 triệu USD xuống 66,7 triệu USD. Các con số phi GAAP không bao gồm chi phí thù lao bằng cổ phiếu.

Bảng cân đối kế toán và các cam kết vốn

Tiền, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán tăng lên 2,128 tỷ USD vào ngày 30 tháng 9 năm 2026, so với mức 1,945 tỷ USD vào cuối năm 2025. Trong cùng kỳ, tổng nợ tăng từ 286,6 triệu USD lên 536,3 triệu USD, trong khi nợ phải trả liên quan đến việc bán tiền bản quyền trong tương lai vẫn ở mức cao là 2,306 tỷ USD.

PTC đã trả trước 111,0 triệu USD để mua lại ST-920. Thỏa thuận này cũng bao gồm khoản thanh toán bổ sung lên tới 100,0 triệu USD gắn liền với các phê duyệt quản lý tại Mỹ, tạo ra cam kết tiền mặt tiềm năng trong tương lai nếu chương trình đạt được các mốc đó.

Danh mục sản phẩm đang phát triển và các cột mốc pháp lý

PTC dự kiến sẽ hoàn thành việc nộp Đơn xin cấp phép sản phẩm sinh học (BLA) cho ST-920 trong quý 4/2026. Công ty coi việc FDA phê duyệt nhanh và kế hoạch thương mại hóa vào năm 2027 là các kết quả tiềm năng, mặc dù cả hai vẫn phụ thuộc vào sự xem xét của cơ quan quản lý.

Đối với votoplam trong điều trị bệnh Huntington, cuộc họp Loại C với FDA để thảo luận về dữ liệu Giai đoạn 2 và lộ trình phê duyệt nhanh tiềm năng hiện được lên lịch vào quý 1/2027 do lịch trình của FDA. Nghiên cứu Giai đoạn 3 toàn cầu INVEST-HD đang tuyển bệnh nhân hướng tới mục tiêu khoảng 770 bệnh nhân có triệu chứng sớm.

PTC cũng đã khởi động nghiên cứu PROVE-FA trên khoảng 120 bệnh nhân đối với vatiquinone trong quý 3 để hỗ trợ việc nộp lại đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho bệnh thất điêu Friedreich. Các hoạt động phát triển khác bao gồm bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 2a của PTC844, tiếp tục tiến hành nghiên cứu Giai đoạn 1 của PTC612 và kế hoạch đưa PTC303 vào thử nghiệm lâm sàng vào năm 2027.

Dự báo cho cả năm 2026

PTC đã nâng dự báo doanh thu sản phẩm cho cả năm lên 960 triệu - 990 triệu USD từ mức 850 triệu - 950 triệu USD. Điểm trung vị tăng 75 triệu USD lên 975 triệu USD, trong khi biên độ dự báo hẹp lại. Công ty cũng nâng triển vọng tổng doanh thu, mặc dù khoảng tổng doanh thu trước đó không được đưa vào thông cáo.

Ban lãnh đạo cho biết đà tăng trưởng tiếp tục của Sephience giúp PTC đi đúng hướng để đạt cột mốc hòa vốn dòng tiền vào năm 2026.

Giao dịch của người nội bộ gần đây

Tóm tắt giao dịch của người nội bộ trong 6 tháng được cung cấp cho thấy 206.017 cổ phiếu đã được mua qua 17 giao dịch và 287.526 cổ phiếu đã được bán qua 21 giao dịch, dẫn đến khối lượng bán ròng 81.509 cổ phiếu. Con số này chiếm 1,30% tổng số cổ phần nắm giữ của người nội bộ. Các giao dịch cá nhân được báo cáo gần đây nhất bao gồm việc chuyển đổi chứng khoán phái sinh và bán ra; các giá trị dưới đây là số tiền giao dịch được báo cáo.

Các công bố thông tin này mô tả các giao dịch nhưng không đưa ra lý do thực hiện giao dịch của người nội bộ.

Các rủi ro nhà đầu tư cần theo dõi

• Sự phụ thuộc vào Sephience: Sephience tạo ra khoảng hai phần ba doanh thu từ sản phẩm. Những thay đổi về mức độ chấp nhận sử dụng, định giá, phạm vi bảo hiểm hoặc hoàn trả chi phí có thể gây ra tác động lớn bất thường đến doanh thu sản phẩm và dự báo đã cập nhật.
• Doanh số sản phẩm hiện hữu sụt giảm: Doanh thu từ Translarna và Emflaza giảm so với cùng kỳ năm trước. Translarna cũng phải đối mặt với sự không chắc chắn về mặt pháp lý, và kết quả hàng quý của sản phẩm này có thể chịu ảnh hưởng từ các đơn đặt hàng của chính phủ.
• Việc thực thi quy trình pháp lý và phát triển: Việc nộp hồ sơ ST-920, các cuộc thảo luận pháp lý về votoplam và nghiên cứu vatiquinone vẫn phụ thuộc vào tiến trình pháp lý và kết quả lâm sàng. Cuộc họp Loại C đối với votoplam đã được chuyển sang quý 1/2027 do lịch trình của FDA.
• Chi phí tài trợ vốn và nghĩa vụ nợ: Mức nợ cao hơn, chi phí lãi vay thuần 45,9 triệu USD hàng quý và nợ phải trả tiền bản quyền trong tương lai trị giá 2,306 tỷ USD có thể hạn chế mức độ chuyển hóa từ tăng trưởng thương mại sang thu nhập ròng và khả năng tạo tiền mặt.
• Các cam kết liên quan đến thâu tóm: ST-920 dẫn đến khoản chi phí trả trước 111,0 triệu USD và có thể yêu cầu thêm 100,0 triệu USD nếu đạt được các mốc pháp lý cụ thể tại Mỹ.

Tóm tắt

Tăng trưởng doanh thu trong quý 3 của PTC Therapeutics được dẫn dắt bởi sự ra mắt của Sephience và doanh thu bản quyền Evrysdi cao hơn, bù đắp nhiều hơn cho sự sụt giảm của Translarna và Emflaza. Tiến trình thương mại hóa đã cải thiện lợi nhuận hoạt động và hỗ trợ việc nâng dự báo doanh thu cho cả năm, nhưng chi phí thâu tóm ST-920, chi phí lãi vay, khoản lỗ tất toán nợ trước hạn và chi phí thuế đã tạo ra khoản lỗ ròng theo GAAP. Các điểm chính tiếp theo cần theo dõi là sự mở rộng quốc tế của Sephience, việc thực hiện theo dự báo đã sửa đổi, việc nộp hồ sơ BLA cho ST-920, và liệu hiệu quả hoạt động mạnh mẽ hơn có chuyển hóa thành mốc hòa vốn dòng tiền như mục tiêu của ban lãnh đạo hay không.