Ultragenyx quý 2/2026: Doanh thu kỷ lục, lỗ hoạt động thu hẹp

Kết quả tài chính cốt lõi

Doanh thu tăng 47 triệu USD so với cùng kỳ năm trước, trong khi tổng chi phí hoạt động tăng 14 triệu USD. Chênh lệch này giúp thu hẹp lỗ hoạt động 33 triệu USD, nhưng chi phí lãi vay phi tiền mặt tăng đã hạn chế mức cải thiện của lỗ ròng.

Các số liệu dưới đây áp dụng cho ba tháng kết thúc ngày 30 tháng 6 và được trình bày bằng USD.

Thù lao cổ phiếu phi tiền mặt là 34 triệu USD, so với 39 triệu USD trong cùng quý năm trước. Chi phí nghiên cứu và phát triển (R&D) là 167 triệu USD, tăng từ 165 triệu USD, trong khi chi phí bán hàng, quản lý và hành chính (SG&A) là 88 triệu USD, so với 87 triệu USD.

Hiệu quả danh mục thương mại

Crysvita tạo ra khoảng 73% doanh thu quý và đóng góp 35 triệu USD trong mức tăng doanh thu 47 triệu USD so với cùng kỳ của công ty. Doanh số sản phẩm tăng lên 112 triệu USD từ 81 triệu USD, trong khi doanh thu tiền bản quyền tăng lên 102 triệu USD từ 86 triệu USD.

Cả bốn sản phẩm được báo cáo đều ghi nhận tăng trưởng doanh thu so với cùng kỳ năm trước.

Mức tăng của Crysvita bao gồm doanh số sản phẩm tại Mỹ Latinh và Türkiye đạt 54 triệu USD, tăng từ 35 triệu USD, cùng doanh thu tiền bản quyền tại Mỹ và Canada đạt 94 triệu USD, tăng từ 79 triệu USD. Doanh thu tiền bản quyền tại châu Âu tăng lên 8 triệu USD từ 7 triệu USD. Ban lãnh đạo cho biết kết quả Crysvita trong quý phù hợp với tính thời vụ dự kiến tại Mỹ và Canada cũng như mô hình đặt hàng tại Mỹ Latinh.

Evkeeza có mức tăng trưởng tỷ lệ phần trăm nhanh nhất, được hỗ trợ bởi nhu cầu từ các đợt ra mắt tại quốc gia mới và các chương trình tiếp cận sớm. Dojolvi được bổ sung vào danh mục giá thuốc của Bảo hiểm Y tế Quốc gia Nhật Bản và ra mắt tại đây vào tháng 5/2026, dù Ultragenyx không định lượng đóng góp của Nhật Bản vào doanh thu quý.

Tăng trưởng doanh thu thu hẹp khoản lỗ, nhưng mức sử dụng tiền mặt vẫn đáng kể

Giá vốn hàng bán tăng nhanh hơn doanh thu, lên khoảng 15,9% doanh thu từ 13,8% một năm trước. Tuy nhiên, tổng chi phí R&D và SG&A chỉ tăng 3 triệu USD lên 255 triệu USD, cho phép tăng trưởng doanh thu chuyển thành khoản lỗ hoạt động thấp hơn.

Mức cải thiện ở lợi nhuận ròng ít rõ rệt hơn. Chi phí lãi vay phi tiền mặt đối với các khoản nợ liên quan đến việc bán tiền bản quyền trong tương lai tăng lên 22 triệu USD từ 14 triệu USD, trong khi thu nhập khác giảm xuống 6 triệu USD từ 8 triệu USD.

Ultragenyx kết thúc quý với 436 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán. So sánh bảng cân đối kế toán dưới đây là với ngày 31 tháng 12/2025, thay vì cùng quý năm trước.

Dòng tiền thuần sử dụng cho hoạt động kinh doanh là 97 triệu USD trong quý 2. Bản công bố không đưa ra đối chiếu đầy đủ giải thích thay đổi trong sáu tháng của tiền mặt và chứng khoán có thể bán; do đó, mức giảm này không nên chỉ được quy cho việc sử dụng tiền mặt hoạt động trong quý 2.

Các yếu tố xúc tác về quản lý và lâm sàng

Nửa cuối năm 2026 bao gồm hai ngày FDA đưa ra quyết định và một số đợt công bố dữ liệu lâm sàng. Những sự kiện này có thể mở rộng danh mục của công ty, nhưng việc phê duyệt và kết quả thử nghiệm vẫn chưa chắc chắn.

Nghiên cứu GTX-102 Aspire đã tuyển 129 bệnh nhân có mất đoạn toàn bộ gen UBE3A từ mẹ, được phân bổ ngẫu nhiên đồng đều giữa nhóm GTX-102 và nhóm giả dược. Ban lãnh đạo cũng cho biết công ty đang chuẩn bị cho khả năng ra mắt DTX401 và UX111 nếu các sản phẩm này được FDA phê duyệt.

Dự báo tài chính năm 2026

Ultragenyx tái khẳng định dự báo doanh thu và chi phí hoạt động cả năm. Mức dự báo tổng doanh thu từ 730 triệu USD đến 760 triệu USD không bao gồm doanh thu từ các đợt ra mắt sản phẩm mới tiềm năng, khiến hiệu quả của danh mục thương mại hiện hữu trở thành cơ sở của triển vọng này.

Với doanh thu nửa đầu năm đạt 350 triệu USD, phạm vi cả năm hàm ý doanh thu nửa cuối năm khoảng 380 triệu USD đến 410 triệu USD.

Ban lãnh đạo duy trì lộ trình đã công bố hướng tới có lãi vào năm 2027. Việc đạt được mục tiêu này sẽ phụ thuộc vào tăng trưởng thương mại bền vững và triển khai các biện pháp cắt giảm chi phí theo kế hoạch.

Giao dịch nội bộ gần đây

Dữ liệu giao dịch nội bộ được cung cấp cho thấy 458.630 cổ phiếu được phân loại là giao dịch mua qua 22 giao dịch trong sáu tháng qua, so với 140.038 cổ phiếu được bán qua 16 giao dịch. Điều này tạo ra lượng mua ròng được báo cáo là 318.592 cổ phiếu, tương đương 10,40% trong tổng số 3,39 triệu cổ phiếu do người nội bộ nắm giữ.

Mười hồ sơ được báo cáo gần nhất bao gồm năm giao dịch bán với tổng giá trị được báo cáo là 507.289 USD và năm khoản thưởng cổ phiếu có giá trị giao dịch ghi nhận là 0 USD. Số lượng cổ phiếu riêng lẻ không được nêu trong chi tiết giao dịch được cung cấp, và riêng hoạt động này không xác lập quan điểm của người nội bộ về triển vọng của công ty.

Rủi ro nhà đầu tư cần theo dõi

• Tiếp tục thua lỗ và tiêu thụ tiền mặt: Ultragenyx vẫn chưa có lãi, đã sử dụng 97 triệu USD tiền mặt hoạt động trong quý 2 và ghi nhận mức giảm đáng kể của tiền mặt cùng chứng khoán có thể bán so với cuối năm.
• Tập trung vào Crysvita: Crysvita chiếm khoảng 73% doanh thu quý, khiến kết quả chung nhạy cảm với xu hướng tiền bản quyền, mô hình đặt hàng theo khu vực và các thỏa thuận thương mại hóa của công ty.
• Bất định về quản lý và ra mắt sản phẩm: Hai quyết định theo lịch của FDA có thể không dẫn đến phê duyệt, và dự báo doanh thu năm 2026 hiện tại không bao gồm doanh thu từ các đợt ra mắt tiềm năng.
• Rủi ro từ dữ liệu lâm sàng: Dữ liệu sắp công bố của GTX-102 và UX701 có thể ảnh hưởng đáng kể đến triển vọng phát triển, nhưng thời điểm và kết quả thử nghiệm vẫn chưa chắc chắn.
• Triển khai mục tiêu lợi nhuận: Lộ trình hướng tới có lãi vào năm 2027 phụ thuộc vào việc duy trì tăng trưởng doanh thu trong khi thực hiện mức giảm chi tiêu R&D và SG&A kết hợp theo kế hoạch.

Kết luận

Kết quả quý 2/2026 của Ultragenyx cho thấy tăng trưởng doanh thu thương mại, dẫn đầu bởi Crysvita, đang bắt đầu thu hẹp lỗ hoạt động trong khi R&D và SG&A duy trì tương đối ổn định. Ràng buộc tài chính chính vẫn là mức tiêu thụ tiền mặt, trong khi các thử thách hoạt động lớn tiếp theo là đáp ứng nhu cầu doanh thu nửa cuối năm, hai quyết định của FDA và công bố dữ liệu Giai đoạn 3 của GTX-102.