BioMarin rebaja sus perspectivas para 2026 a pesar de los ingresos récord del tercer trimestre

BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) redujo sus rangos de ingresos y de beneficios no GAAP para todo el ejercicio 2026 tras presentar unos ingresos trimestrales récord, citando la incertidumbre sobre la programación de varios pedidos de un único cliente internacional y los costes asociados con las recientes inversiones en su cartera de proyectos. Los ingresos del tercer trimestre superaron los 1.000 millones de dólares por primera vez, impulsados por los productos adquiridos con Amicus Therapeutics y el continuo crecimiento de VOXZOGO.

Los ingresos totales aumentaron un 32% interanual hasta los 1.025 millones de dólares en el trimestre finalizado en septiembre de 2026. Los ingresos de la unidad de Afecciones Metabólicas crecieron un 44% hasta los 744 millones de dólares, mientras que los ingresos de VOXZOGO aumentaron un 12% hasta los 245 millones de dólares, a pesar de que un importante pedido internacional se trasladó del tercer al cuarto trimestre.

BioMarin registró una pérdida diluida GAAP de 0,63 dólares por acción y un margen operativo GAAP del -8,0%. Los gastos de investigación y desarrollo en proceso adquiridos alcanzaron los 288 millones de dólares, relacionados principalmente con la adquisición de Alesta Therapeutics. En términos no GAAP, el beneficio diluido aumentó un 92% hasta los 0,23 dólares por acción, mientras que el margen operativo se amplió 10,6 puntos porcentuales hasta el 13,4%, ya que el crecimiento de los ingresos superó el gasto subyacente.

La cartera de afecciones metabólicas impulsa el crecimiento

El primer trimestre completo de contribución de GALAFOLD y POMBILITI + OPFOLDA fue el principal impulsor del crecimiento de la cartera de afecciones metabólicas. GALAFOLD generó 152 millones de dólares en ingresos, con un incremento del 13% en el número de pacientes en comparación con el año anterior. BioMarin señaló que la expansión del diagnóstico y tratamiento, una mayor penetración en mercados existentes y nuevos, un compromiso más profundo con líderes de opinión clave y las pruebas en cascada familiar respaldaron el crecimiento.

POMBILITI + OPFOLDA registró 49 millones de dólares en ingresos trimestrales, mientras que el número de pacientes que reciben la terapia aumentó un 69% interanual. El cambio desde otros tratamientos contribuyó al crecimiento, respaldado por evidencia clínica y de la práctica médica real, incluidos los datos a cinco años del estudio PROPEL. El inicio de tratamiento en nuevos pacientes también se benefició de las limitaciones de suministro que afectaron a otras terapias para la enfermedad de Pompe.

El número de pacientes en tratamiento aumentó en todos los productos para afecciones metabólicas comercializados por BioMarin. La cifra de pacientes con PALYNZIQ aumentó un 9%, impulsada por su lanzamiento para adolescentes en Estados Unidos. Los ingresos de VIMIZIM avanzaron un 18%, mientras que los de NAGLAZYME cayeron un 11%, reflejando ambos movimientos la programación de los pedidos internacionales.

BioMarin afirmó que la integración comercial de Amicus continuó, avanzando la consecución de sinergias de costes para 2026 por encima de sus expectativas. La compañía prevé que las reducciones planificadas (aproximadamente 280 millones de dólares según GAAP y 220 millones de dólares según criterios no GAAP) se logren plenamente en 2028.

VOXZOGO se expande a nivel internacional

Los ingresos de VOXZOGO aumentaron a 245 millones de dólares en comparación con los 218 millones de dólares del año anterior, mientras que el número de niños tratados a nivel global creció alrededor de un 17%. Más del 75% de los ingresos provinieron de fuera de Estados Unidos. En EE. UU., los niños menores de 2 años representaron la mayoría de las nuevas incorporaciones de pacientes.

La empresa también se está preparando para un posible lanzamiento de VOXZOGO para la hipocondroplasia, una afección para la que calcula una población total direccionable de pacientes de unos 14.000. Se ha aceptado la solicitud suplementaria, fijándose la fecha límite PDUFA para el 30 de mayo de 2027. La fecha PDUFA para la aprobación completa de VOXZOGO en acondroplasia es en febrero de 2027.

La inversión en la cartera de proyectos pesa sobre las perspectivas de beneficio para 2026

BioMarin proyecta ahora unos ingresos totales para 2026 de 3.800 a 3.900 millones de dólares, frente a su rango anterior de 3.875 a 3.925 millones de dólares. El punto medio representa un crecimiento interanual de aproximadamente el 20%.

Se prevé que los ingresos de afecciones metabólicas se sitúen entre 2.675 y 2.750 millones de dólares, por debajo del rango previo de 2.725 a 2.775 millones de dólares. Se espera que los ingresos de VOXZOGO alcancen entre 975 y 1.025 millones de dólares, en comparación con la previsión anterior de 1.000 a 1.050 millones de dólares. Ahora se proyecta que otros ingresos, incluidos KUVAN, ROCTAVIAN y las regalías, se ubiquen entre 125 y 150 millones de dólares, por encima del rango anterior de 100 a 125 millones.

La compañía redujo su previsión de BPA diluido no GAAP para todo el año a un rango de 2,80 a 3,10 dólares, frente a los 4,90 a 5,10 dólares anteriores. BioMarin prevé que la adquisición de Alesta suponga aproximadamente 320 millones de dólares en cargos por I+D en proceso adquirida antes de impuestos y gastos operativos continuos en 2026, lo que reducirá tanto el BPA diluido GAAP como el no GAAP en unos 1,55 dólares. Se espera que el acuerdo de licencia de BMN 450 genere otros 83 millones de dólares en cargos y gastos antes de impuestos, lo que representa un impacto aproximado de 0,32 dólares por acción.

BioMarin añadió cuatro activos a su cartera de proyectos durante 2026. Estos incluyen BMN 450 para la enfermedad de Fabry, BMN 440 para la hipofosfatasia, BMN 430 para el síndrome ReNU y BMN 820 para la glomeruloesclerosis focal y segmentaria. Se espera una actualización del programa BMN 351 para finales de año, mientras que los datos de BMN 333 y BMN 440 se prevén para 2027. La indicación para adolescentes de POMBILITI + OPFOLDA tiene fijada la fecha límite PDUFA para el 10 de enero de 2027.

Las perspectivas siguen sujetas a la programación de los pedidos de clientes internacionales, la integración satisfactoria y la ejecución de sinergias de costes, los resultados de los datos clínicos y las decisiones regulatorias. BioMarin también señaló que sus medidas no GAAP excluyen partidas como amortización, remuneración basada en acciones y ciertos costes vinculados a adquisiciones, por lo que podrían no ser directamente comparables con métricas de denominación similar utilizadas por otras empresas.