Las ventas de productos de Travere en EE. UU. en el T3 aumentan un 95 % mientras FILSPARI alcanza los 200 millones de dólares

Travere Therapeutics informó unos 220 millones de dólares en ventas netas totales de productos en Estados Unidos para el tercer trimestre de 2026, lo que representa un aumento de aproximadamente el 95% respecto al año anterior, impulsado por la mayor demanda de FILSPARI tanto en nefropatía por IgA como en la indicación recientemente aprobada para la glomeruloesclerosis focal y segmentaria. Las ventas netas de FILSPARI en Estados Unidos representaron 200 millones de dólares del total trimestral, convirtiendo a esta terapia contra enfermedades renales raras en el motor central del crecimiento comercial de Travere.

La empresa biofarmacéutica con sede en San Diego, que cotiza bajo el ticker TVTX, registró 1.932 nuevos formularios de inicio de tratamiento de pacientes para FILSPARI durante el trimestre, un 120% más que en el tercer trimestre de 2025. Travere señaló que la demanda procedía tanto de médicos prescriptores nuevos como recurrentes, respaldada por un alto nivel de cumplimiento y persistencia de los pacientes, así como por una base de prescriptores más amplia.

FILSPARI, o sparsentán, está aprobado en Estados Unidos para frenar el deterioro de la función renal en adultos con nefropatía por IgA primaria, o NIgA, que corren el riesgo de progresión. En abril de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) también aprobó el fármaco para reducir la proteinuria en adultos y niños de 8 años o más con glomeruloesclerosis focal y segmentaria, o GEFS, sin síndrome nefrótico.

La expansión de FILSPARI se centra en la NIgA y la GEFS

Travere calcula que más de 100.000 pacientes en Estados Unidos son abordables entre ambas indicaciones, incluidos más de 70.000 con NIgA y más de 30.000 con GEFS. La empresa indicó que FILSPARI ha alcanzado una penetración aproximada del 10% en ese mercado combinado, lo que deja espacio para una adopción adicional. Estima una oportunidad de ventas en Estados Unidos superior a los 3.000 millones de dólares para 2033, incluidos más de 1.000 millones de dólares en NIgA, aunque estas cifras siguen siendo proyecciones de la propia compañía.

En la NIgA, Travere está posicionando a FILSPARI como una terapia no inmunosupresora a largo plazo que puede sustituir al tratamiento histórico con inhibidores del sistema renina-angiotensina. La compañía destacó las directrices de la KDIGO de 2025, que recomiendan un diagnóstico más temprano, objetivos de proteinuria más bajos y un tratamiento simultáneo en muchos pacientes. El perfil clínico de FILSPARI incluye una dosis oral una vez al día, un control hepático simplificado y datos a dos años que comparan el fármaco con el comparador activo irbesartán.

Los programas adicionales de generación de evidencia están destinados a respaldar un uso más amplio. En el estudio SPARTAN, realizado en pacientes con NIgA recién diagnosticados y sin tratamiento previo, Travere notificó una reducción de aproximadamente el 77% en la proteinuria y la estabilización de la tasa de filtración glomerular estimada hasta la semana 110, con cerca del 75% de los pacientes alcanzando la remisión completa. El estudio SPARX evalúa FILSPARI en NIgA y GEFS recurrentes tras un trasplante renal, y se prevé la presentación de datos en 2027.

El lanzamiento para la GEFS utiliza la misma organización de campo, relaciones con pagadores, canal de distribución e infraestructura de apoyo al paciente ya establecidas para la NIgA. Travere afirmó que la coincidencia sustancial entre prescriptores permite a su equipo comercial abordar ambas indicaciones. La empresa también está iniciando el estudio SPARLIGHT para generar evidencia en pacientes de ascendencia africana con GEFS.

Fuera de Estados Unidos, Travere ha concedido licencias sobre los derechos de sparsentán en múltiples territorios a CSL Vifor y Chugai Pharmaceutical. FILSPARI ha recibido la aprobación estándar en Europa y el Reino Unido, y se ha lanzado en Alemania, Austria, Suiza, Luxemburgo y el Reino Unido. Chugai ha presentado una solicitud de nuevo fármaco para sparsentán en Japón. Travere tiene derecho a recibir hasta 910 millones de dólares en pagos contingentes vinculados a hitos en virtud de los acuerdos de licencia, que cubren tanto la NIgA como la GEFS, además de regalías escalonadas de doble dígito sobre las ventas netas globales. Hasta junio de 2026, había recibido 63,5 millones de dólares en pagos por hitos divulgados.

El estudio de pegtibatinasa sigue en marcha para presentar datos en 2027

El próximo medicamento con potencial de aprobación de Travere es la pegtibatinasa, una terapia experimental de reemplazo enzimático para la homocistinuria clásica, o HCU. La terapia está diseñada para abordar la causa genética subyacente de la enfermedad mediante la introducción de la enzima cistationina beta-sintasa en la circulación y la reducción de los niveles de homocisteína.

El reclutamiento continúa en el estudio pivotal de fase 3 HARMONY, después de que en abril de 2026 se administrara la dosis al primer paciente nuevo tras el reinicio del estudio. Se ha completado la activación de los centros y Travere prevé obtener datos preliminares de eficacia en la segunda mitad de 2027. Se espera que el estudio inscriba a unos 70 pacientes y compare la administración subcutánea dos veces por semana de pegtibatinasa frente a placebo durante 24 semanas.

En el estudio previo de fase 1/2 COMPOSE, la cohorte con la dosis más alta produjo una reducción media relativa del 67,1% en la homocisteína total con respecto al valor inicial, y la pegtibatinasa fue generalmente bien tolerada en todas las dosis evaluadas. La empresa considera que el candidato es una potencial primera terapia modificadora de la enfermedad para la HCU si se aprueba.

El civorebrutinib amplía la cartera de proyectos en enfermedades renales

Travere también está desarrollando civorebrutinib, un inhibidor oral, covalente y reversible de la tirosina quinasa de Bruton, como una plataforma potencial para enfermedades renales raras de origen inmunitario. El desarrollo inicial se centra en la nefropatía membranosa primaria, con una posible expansión a la GEFS de origen inmunitario, la enfermedad de cambios mínimos y otras indicaciones.

Los datos de fase 1b/2a en nefropatía membranosa primaria mostraron una reducción de aproximadamente el 90% en los autoanticuerpos anti-PLA2R en la semana 12 en la cohorte de mayor dosis. La proteinuria disminuyó alrededor de un 80% en ambas cohortes hacia la semana 36, y la reducción se mantuvo tras finalizar el tratamiento, según datos con fecha de corte de septiembre de 2025.

Entre los 31 pacientes tratados, el 87,1% experimentó un acontecimiento adverso surgido durante el tratamiento y el 19,4% presentó un acontecimiento adverso grave surgido durante el tratamiento. Los acontecimientos graves relacionados con el tratamiento se produjeron en el 12,9%, mientras que dos pacientes interrumpieron el tratamiento debido a acontecimientos adversos. No se notificaron muertes. Travere afirmó que el estudio no identificó acontecimientos clínicamente significativos asociados habitualmente a los inhibidores de la BTK, como neutropenia, hemorragia o arritmia cardíaca.

La posición de caja respalda los programas comerciales y clínicos

Travere finalizó septiembre con aproximadamente 472 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables. Contaba con cerca de 95 millones de acciones ordinarias en circulación y una cifra estimada de acciones diluidas de aproximadamente 108 millones, incluidas las compensaciones en acciones pendientes pero excluyendo los bonos convertibles. La empresa informó de 95 millones de dólares en bonos convertibles con vencimiento en marzo de 2029 y 525 millones de dólares con vencimiento en mayo de 2032.

La ejecución sigue sujeta a diversas incertidumbres. Travere identificó riesgos en torno al lanzamiento para la GEFS y la comercialización continua en NIgA, incluidas la aceptación del mercado, las percepciones de eficacia y seguridad, la fijación de precios, el reembolso y la competencia. Sus programas de desarrollo también afrontan la posibilidad de retrasos en el reclutamiento, resultados clínicos o regulatorios adversos y perturbaciones en la fabricación o el suministro. Otros riesgos incluyen la dependencia de contratistas, cuestiones de patentes y exclusividad, posibles cambios en la financiación o prioridades de la FDA, aranceles y la posibilidad de no recibir los pagos previstos por hitos o regalías. La compañía también advirtió de que la autonomía de su liquidez podría ser más corta de lo previsto y que se podría necesitar financiación adicional para completar el desarrollo de sus productos candidatos.