Los ingresos por productos de Alnylam en el T3 se disparan un 52% impulsados por el crecimiento de AMVUTTRA

Alnylam Pharmaceuticals informó de un aumento interanual del 52% en los ingresos netos por productos del tercer trimestre de 2026, impulsado por la continua expansión de su franquicia de amiloidosis por transtiretina tras el lanzamiento de AMVUTTRA para la cardiomiopatía por ATTR. La empresa reiteró sus previsiones de ingresos por productos para todo el año, al tiempo que amplió la inscripción de pacientes en un estudio pivotal sobre nucresiran, su terapia TTR de última generación.

Los ingresos netos totales por productos alcanzaron los 1.290 millones de dólares, lo que supone un aumento frente a los 851 millones de dólares de un año antes y del 10% respecto al segundo trimestre. A tipos de cambio constantes, los ingresos por productos aumentaron un 53% interanual. Los ingresos totales crecieron un 17%, hasta los 1.460 millones de dólares, ya que el descenso de los ingresos por colaboraciones compensó en parte el crecimiento de los productos.

La franquicia TTR lidera el crecimiento de los productos

Los ingresos globales por productos TTR procedentes de AMVUTTRA y ONPATTRO aumentaron un 59% interanual y un 12% en tasa intertrimestral, hasta alcanzar los 1.150 millones de dólares. Los ingresos de TTR en Estados Unidos subieron un 69% respecto al mismo trimestre del año anterior y un 12% respecto al segundo trimestre, mientras que los ingresos fuera de Estados Unidos crecieron un 28% interanual y un 10% intertrimestral.

Alnylam atribuyó el incremento anual en Estados Unidos a la fuerte demanda tras el lanzamiento de AMVUTTRA para la ATTR-CM, compensado en parte por un precio neto más bajo. En comparación con el segundo trimestre, los ingresos de TTR en Estados Unidos se beneficiaron de un crecimiento de la demanda de 81 millones de dólares, un beneficio de inventario de 17 millones de dólares y aproximadamente 10 millones de dólares en ajustes favorables de bruto a neto de carácter extraordinario. El inventario final en Estados Unidos aumentó a 21 días, frente a los 19 días del segundo trimestre.

Fuera de Estados Unidos, el crecimiento interanual reflejó principalmente la adopción en la ATTR-CM en Japón y Alemania, compensada en parte por los precios más bajos de la cardiomiopatía en los mercados de lanzamiento. El crecimiento intertrimestral se vio respaldado por los lanzamientos en curso en Alemania, Italia y Japón, así como por la calendarización de los pedidos en los mercados de socios.

La empresa señaló que el volumen de prescripciones de ATTR-CM en Estados Unidos creció alrededor de un 37% con respecto al tercer trimestre de 2025 y aproximadamente un 70% desde marzo de 2025. AMVUTTRA mantuvo una cuota de aproximadamente el 24% del total de prescripciones en polineuropatía por ATTR y cardiomiopatía hasta el tercer trimestre. Más de 2.000 nuevos prescriptores han utilizado el medicamento desde marzo de 2025, con un uso que abarca tanto centros de excelencia como entornos comunitarios.

Alnylam estimó que cerca del 80% de los pacientes con ATTR-CM no reciben tratamiento. También afirmó que AMVUTTRA es accesible para aproximadamente el 99% de las personas con cobertura, de las cuales la gran mayoría obtiene acceso de primera línea, y que alrededor del 90% de los pacientes pueden recibir el tratamiento a menos de 10 millas de su domicilio.

La franquicia de enfermedades raras generó 142 millones de dólares en ingresos trimestrales, un 12% más interanual y sin cambios en comparación con el trimestre anterior. Los ingresos de GIVLAARI subieron un 21%, debido principalmente al aumento de pacientes en tratamiento y a la calendarización de los pedidos en los mercados de socios. Los ingresos de OXLUMO cayeron un 1%, ya que el crecimiento del número de pacientes se vio neutralizado por un precio neto inferior y la calendarización de los pedidos.

El margen operativo se estrecha al aumentar los gastos

Los ingresos netos procedentes de colaboraciones y regalías cayeron un 58%, hasta los 166 millones de dólares. Los ingresos por colaboraciones bajaron un 80%, hasta los 71 millones de dólares, mientras que los ingresos por regalías se duplicaron con creces, hasta alcanzar los 95 millones de dólares.

El margen bruto sobre los ingresos por productos disminuyó del 77% del año anterior al 72%, y el margen bruto sobre los ingresos totales cayó del 84% al 75%. Los gastos combinados no PCGA de investigación y desarrollo y los gastos de venta, generales y administrativos aumentaron un 17%, hasta los 671 millones de dólares. El gasto en I+D subió un 21%, hasta los 376 millones de dólares, mientras que los gastos de venta, generales y administrativos aumentaron un 13%, hasta los 296 millones de dólares.

El beneficio operativo no PCGA disminuyó un 11%, hasta los 425 millones de dólares, y el margen operativo correspondiente se estrechó del 38% al 29%. El efectivo, los equivalentes de efectivo y los valores negociables sumaban un total de 3.590 millones de dólares al cierre del trimestre, frente a los 2.910 millones de dólares registrados a finales de 2025.

Se reafirman las previsiones para todo el año

Alnylam mantuvo su previsión de ingresos netos totales por productos para 2026 en entre 4.700 millones y 5.100 millones de dólares, lo que representa un crecimiento reportado del 57% al 71% con respecto a 2025. La empresa prevé unos ingresos por productos TTR de entre 4.200 millones y 4.500 millones de dólares y unos ingresos por productos para enfermedades raras de entre 500 millones y 600 millones de dólares.

La dirección también reiteró sus previsiones de ingresos por colaboraciones y regalías de entre 575 millones y 625 millones de dólares, y de gastos combinados no PCGA de I+D y de venta, generales y administrativos de entre 2.700 millones y 2.800 millones de dólares. Esta métrica de gastos excluye entre 330 millones y 380 millones de dólares estimados por compensación basada en acciones.

Se amplía el estudio sobre nucresiran y avanza el programa para el Huntington

Alnylam incrementó la inscripción prevista para el ensayo de Fase 3 TRITON-CM de nucresiran de unos 1.750 a aproximadamente 2.250 pacientes. El estudio basado en eventos utiliza una variable de evaluación primaria compuesta por la mortalidad por cualquier causa y los eventos cardiovasculares recurrentes. Según la compañía, la mayor cifra de pacientes participantes busca preservar la potencia estadística bajo supuestos conservadores de eventos de resultado y enriquecer aún más el estudio con pacientes en fases tempranas de la enfermedad. Alnylam afirmó que el calendario previsto de lanzamiento, sujeto a un desarrollo satisfactorio y a la aprobación regulatoria, se mantiene para antes de 2030.

La empresa también presentó los resultados iniciales de la Fase 1 de brezosiran, una terapia en fase de investigación para la enfermedad de Huntington desarrollada junto con Regeneron. Una única dosis intratecal produjo una reducción dependiente de la dosis de la proteína huntingtina mutante en el líquido cefalorraquídeo, incluida una reducción media de hasta el 64% al tercer mes y reducciones individuales de hasta aproximadamente el 80%. Alnylam calificó de alentador el perfil observado de seguridad y tolerabilidad, y continúa con una extensión de etiqueta abierta de Fase 1b con administración repetida cada seis meses.

A la espera de un acuerdo con las autoridades reguladoras, la empresa prevé iniciar en 2027 un ensayo pivotal controlado con placebo de brezosiran en adultos con la enfermedad de Huntington. El estudio tiene como objetivo evaluar si la terapia puede ralentizar la progresión de la enfermedad.

Los posibles cambios en el Programa de Precios de Medicamentos 340B de Estados Unidos siguen representando un riesgo para el acceso. Alnylam señaló que una norma propuesta podría reducir el reembolso ambulatorio hospitalario para los medicamentos de la Parte B adquiridos por instituciones 340B a partir del 1 de enero de 2027, si llega a implementarse. La empresa está considerando firmar acuerdos con sistemas de salud y habilitar centros de atención alternativos para mitigar las posibles interrupciones en el acceso.

Otras incertidumbres identificadas por Alnylam incluyen los resultados clínicos y regulatorios, la fijación de precios y reembolsos, la fabricación y el suministro, la protección de la propiedad intelectual, la dependencia de socios y terceros, los litigios, así como la capacidad de la empresa para gestionar el crecimiento y los gastos operativos.