Lexicon setzt Sotagliflozin-Meilensteine für Q1 2027 bei sich ausweitendem Q3-Verlust

Lexicon Pharmaceuticals gab bekannt, dass die Patientenrekrutierung für die zulassungsrelevante Phase-3-Studie SONATA-HCM zu Sotagliflozin abgeschlossen ist und die Veröffentlichung der Topline-Ergebnisse im ersten Quartal 2027 erwartet wird. Zudem bereitet das Unternehmen vor, im selben Quartal den Zulassungsantrag (New Drug Application) für das Medikament unter dem Namen ZYNQUISTA bei Typ-1-Diabetes erneut einzureichen. Damit stehen zwei bedeutende klinische und regulatorische Meilensteine bevor, während das Unternehmen weiterhin Verluste ausweist und nur begrenzte Produktumsätze erzielt.

Das in The Woodlands im US-Bundesstaat Texas ansässige Biopharma-Unternehmen wies für das dritte Quartal 2026 einen Umsatz von 11,3 Millionen US-Dollar aus, nach 14,2 Millionen US-Dollar im Vorjahreszeitraum. Der Umsatz enthielt eine dritte Meilensteinzahlung in Höhe von 10 Millionen US-Dollar im Rahmen der Lizenzvereinbarung von Lexicon mit Novo Nordisk sowie 1,2 Millionen US-Dollar an Nettoumsätzen mit dem Herzinsuffizienz-Medikament INPEFA. Im Verlauf des Jahres 2026 hat Lexicon Meilensteinzahlungen von Novo Nordisk in Höhe von insgesamt 30 Millionen US-Dollar erhalten.

Der Nettoverlust im dritten Quartal weitete sich von 12,8 Millionen auf 14,0 Millionen US-Dollar aus, wenngleich sich der Verlust je Stammaktie von 0,04 auf 0,03 US-Dollar verringerte. Die Aufwendungen für Forschung und Entwicklung sanken von 18,8 Millionen auf 16,2 Millionen US-Dollar, während die Vertriebs-, Gemein- und Verwaltungskosten von 7,6 Millionen auf 9,5 Millionen US-Dollar stiegen. Die gesamten betrieblichen Aufwendungen gingen von 26,4 Millionen auf 25,7 Millionen US-Dollar zurück.

Lexicon beendete den September mit liquiden Mitteln, Zahlungsmitteläquivalenten, kurzfristigen Kapitalanlagen und Barmitteln mit Verfügungsbeschränkung in Höhe von 183,2 Millionen US-Dollar, verglichen mit 125,2 Millionen US-Dollar Ende 2025. Die Gesamtverschuldung belief sich auf 51,9 Millionen US-Dollar gegenüber 54,0 Millionen US-Dollar zum Jahresende.

Meilensteine für Sotagliflozin rücken näher

In der SONATA-HCM-Studie wurden 542 Patienten mit symptomatischer hypertropher Kardiomyopathie randomisiert. Damit wurde das Rekrutierungsziel der Unternehmenspräsentation zufolge übertroffen und die statistische Aussagekraft der Studie erhöht. Die 26-wöchige Studie vergleicht 400 Milligramm Sotagliflozin mit Placebo; primärer Endpunkt ist die Veränderung des Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score.

Laut Lexicon schließt die Studie sowohl Patienten mit obstruktiver als auch mit nicht-obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie ein, wobei der Schwerpunkt auf der nicht-obstruktiven Population liegt, für die derzeit keine von der FDA zugelassene Therapie zur Verfügung steht. Rund 9 % der Teilnehmer erhielten eine Begleittherapie mit kardialen Myosin-Inhibitoren, was laut Unternehmensangaben eine potenzielle komplementäre Positionierung unterstützen könnte. Im Vorfeld der Veröffentlichung der Studienergebnisse laufen bereits die präkommerziellen Planungen.

Im Bereich Typ-1-Diabetes gab Lexicon bekannt, das Datenpaket aus der externen, prüfarztinitiierten STENO1-Studie erhalten zu haben. Das Unternehmen geht davon aus, den Zulassungsantrag (NDA) für ZYNQUISTA im ersten Quartal 2027 erneut einzureichen. Aus der Präsentation ging hervor, dass die prospektive Studie die mit der FDA vereinbarte Schwelle für die Patientenexposition erreicht hat.

Zum 30. August 2026 lagen die Raten diabetischer Ketoazidosen sowohl in der Sotagliflozin-Gruppe (496 Patienten) als auch in der Standardtherapie-Gruppe (708 Patienten) bei rund 1,0 pro 100 Patientenjahre. Lexicon erklärte, dass die STENO1-Rate mit den historischen dänischen Werten vergleichbar war und unter den Raten lag, die in den früheren inTandem-Studien des Unternehmens beobachtet wurden. Die Zulassung bleibt weiterhin an die Prüfung durch die FDA gebunden.

Außerhalb der USA läuft die Markteinführung von Sotagliflozin zur Behandlung von Herzinsuffizienz durch Viatris. Das Medikament wurde in den Vereinigten Arabischen Emiraten und in Bahrain zugelassen; zudem wurden weitere Zulassungsanträge in Märkten außerhalb der USA und Europas eingereicht.

Pipeline in früherer Phase macht Fortschritte

Novo Nordisk führt derzeit eine Phase-1-Studie mit dem Adipositas-Wirkstoffkandidaten LX9851 durch. Aus diesem Programm stammten die drei Meilensteinzahlungen über jeweils 10 Millionen US-Dollar, die Lexicon im Jahr 2026 verbuchte; der Präsentation zufolge könnten weitere Meilensteine möglich sein.

Lexicon erklärte zudem, dass für Pilavapadin ein klarer regulatorischer Weg zu zulassungsrelevanten Phase-3-Studien bei diabetischen peripheren neuropathischen Schmerzen vorgezeichnet sei, wenngleich die Kostenprognose für 2026 die mit diesen Studien verbundenen Aufwendungen ausklammert. Parallel dazu evaluiert das Unternehmen den Wirkstoffkandidaten in präklinischen Studien bei Adipositas sowie weiteren Indikationen außerhalb der Schmerztherapie. Die vorgestellten präklinischen Daten zeigten bis Tag 28 eine Reduktion des Körpergewichts um 13,9 % unter Pilavapadin als Monotherapie und um 31,1 % in Kombination mit Semaglutid, verglichen mit einem Rückgang um 25,5 % unter Semaglutid allein.

Für das Gesamtjahr 2026 rechnet Lexicon mit betrieblichen Aufwendungen in Höhe von 100 bis 110 Millionen US-Dollar. Diese Prognose umfasst F&E-Ausgaben von 63 bis 68 Millionen US-Dollar sowie Vertriebs-, Gemein- und Verwaltungskosten (SG&A) von 37 bis 42 Millionen US-Dollar, einschließlich gezielter Investitionen in präkommerzielle Aktivitäten.

Das Unternehmen gab zu bedenken, dass seine klinischen Zeitpläne, regulatorischen Vorhaben, Vermarktungsaktivitäten und prognostizierten Finanzergebnisse auf aktuellen Annahmen beruhen und Risiken sowie Unwägbarkeiten unterliegen. Wichtige bevorstehende Ereignisse – darunter die Ergebnisse der SONATA-HCM-Studie, die geplante erneute Einreichung für ZYNQUISTA sowie potenzielle Entwicklungsentscheidungen in späteren Phasen – treten möglicherweise nicht im erwarteten Zeitrahmen ein oder führen nicht zu den erhofften Ergebnissen.