Agios erzielt im 3. Quartal Rekordumsatz mit Mitapivat, während FDA Prüfung für Sichelzellkrankheit verlängert

Agios meldete für das dritte Quartal 2026 einen Rekord-Nettoumsatz mit Mitapivat von 55,4 Millionen US-Dollar – mehr als das Vierfache des Vorjahreswerts –, da die Markteinführung bei Thalassämie in den USA die Nachfrage nach AQVESME ankurbelte. Das Unternehmen erklärte zudem, es bleibe für die Markteinführung bei der Sichelzellkrankheit bereit, obwohl die FDA die Prüffrist für den Zulassungsantrag um drei Monate verlängert und den 1. Februar 2027 als neues Zieldatum festgelegt hat.

Der weltweite Mitapivat-Nettoumsatz stieg gegenüber 12,9 Millionen US-Dollar im dritten Quartal 2025 auf das 4,3-Fache und übertraf damit die Produkterlöse für das gesamte Jahr 2025. Der US-Nettoumsatz erreichte 48,7 Millionen US-Dollar, ein Plus von 20 % gegenüber dem zweiten Quartal, getrieben von der Nachfrage nach AQVESME bei transfusionsabhängigen und nicht-transfusionsabhängigen Thalassämie-Patienten. Der Umsatz außerhalb der USA belief sich auf 6,6 Millionen US-Dollar – ein sequenzieller Anstieg um 74 % –, was Early-Access-Programme in Europa nach der Thalassämie-Zulassung des Produkts im zweiten Quartal widerspiegelt.

Agios verzeichnete im Quartal 177 Verschreibungen mit ausgefüllten Startformularen und kumuliert 619 seit der US-Markteinführung. Bei weiteren 48 Verschreibungen waren die Startformulare zum Quartalsende in Bearbeitung. Nach Angaben des Unternehmens blieben rund 75 % der Patienten nach sechsmonatiger Behandlung auf AQVESME, was den Aufbau einer dauerhaften Patientenbasis stützt.

Längerfristige Daten aus einer offenen Verlängerungsstudie, die 2026 vorgestellt wurden, zeigten, dass etwa ein Drittel der bisherigen Non-Responder bei längerer Behandlung ein Hämoglobinansprechen erreichte. Die mittlere Ansprechdauer stieg von 17,9 Wochen auf 43,6 Wochen.

Ausgaben im kommerziellen Bereich steigen bei sinkenden F&E-Aufwendungen

Die Herstellungskosten stiegen von 1,7 Millionen US-Dollar im Vorjahr auf 2,5 Millionen US-Dollar. Die Aufwendungen für Forschung und Entwicklung sanken von 86,8 Millionen auf 73,5 Millionen US-Dollar, während die Vertriebs-, Gemein- und Verwaltungskosten von 41,3 Millionen auf 56,5 Millionen US-Dollar stiegen, da Agios seine kommerziellen Aktivitäten und Vorbereitungen für die Markteinführung unterstützte.

Der Nettoverlust im dritten Quartal verringerte sich von 103,4 Millionen US-Dollar im Vorjahreszeitraum auf 65,0 Millionen US-Dollar. Agios beendete den September mit 907,0 Millionen US-Dollar an liquiden Mitteln und marktgängigen Wertpapieren, verglichen mit 1,2 Milliarden US-Dollar Ende 2025.

Agios baut seine F&E-Belegschaft im Jahr 2026 um mehr als 35 % bzw. über 100 Stellen ab, um die Ressourcen auf Programme für seltene hämatologische Erkrankungen zu konzentrieren. Das Unternehmen strebt für 2028 eine Profitabilität auf Non-GAAP-Basis an, basierend auf einer angenommenen Markteinführung bei der Sichelzellkrankheit im Jahr 2027, Umsatzwachstum und Kostendisziplin. Dieses Ziel schließt potenzielle Geschäftsentwicklungsaktivitäten und bestimmte Posten aus, darunter aktienbasierte Vergütungen, Abschreibungen und Wertminderungen, akquisitionsbezogene Posten sowie Restrukturierungsaufwendungen.

Prüfung bei Sichelzellkrankheit verschiebt sich auf Februar 2027

Die FDA verschob das PDUFA-Zieldatum für Mitapivat vom 1. November 2026 auf den 1. Februar 2027, nachdem sie die Antwort von Agios auf ein Informationsersuchen der Behörde als wesentliche Änderung eingestuft hatte. Die FDA hatte Informationen angefordert, um zu beurteilen, ob eine Risikobewertungs- und -minderungsstrategie erforderlich ist; Agios reagierte mit zusätzlichen Sicherheitsdaten über rund neun Monate aus offenen Verlängerungsphasen.

Agios teilte mit, dass die zusätzlichen Daten die eigene Einschätzung des Nutzen-Risiko-Profils von Mitapivat nicht verändert hätten. Das Unternehmen meldete keine Fälle von Leberzellschädigungen, die in Muster oder Schweregrad denen ähnelten, die in klinischen Studien zu Thalassämie beobachtet worden waren. Die Gespräche mit der FDA über die Fachinformation dauern an.

Das Unternehmen hat Außendienst-, Medical-, Market-Access- und Patientenunterstützungsteams geschult sowie Produktion und Lieferkette für eine potenzielle Verfügbarkeit ab dem ersten Tag vorbereitet. Das anfängliche Ziel für die Markteinführung umfasst rund 25.000 therapiebedürftige und aktiv angebundene Patienten ab 16 Jahren innerhalb einer geschätzten US-Patientenpopulation mit gesicherter Diagnose von etwa 75.000 in dieser Altersgruppe.

Daten aus der offenen Verlängerungsphase der Phase-3-Studie RISE UP zeigten, dass 62,7 % der Patienten eine Hämoglobinverbesserung erreichten, definiert als Anstieg von mindestens 1,0 Gramm pro Deziliter bei zwei aufeinanderfolgenden Visiten. Das längste anhaltende Ansprechen lag bei 115 Wochen, während sich 39,7 % der anfänglichen Non-Responder später verbesserten. In der Präsentation wurden zudem neue Nieren- und Herzbefunde beschrieben, wenngleich Agios diese als unterstützende Daten und nicht als etablierte klinische Endpunkte einstufte.

Fokussierte Pipeline und Kapitalallokation

Agios plant, AG-236, eine experimentelle, auf TMPRSS6 abzielende Therapie, in einem operativ nahtlosen Phase-2/3-Programm bei Polycythaemia vera voranzutreiben. Daten aus Phase 1 an gesunden Probanden zeigten Veränderungen bei Hepcidin, Transferrinsättigung und Hämatokrit, die nach der Verabreichung anhielten, wobei bestimmte eisenbezogene Effekte bis zu sechs Monate anhielten. Nach Angaben des Unternehmens ist die Phase-2/3-Studie für die zweite Jahreshälfte 2026 geplant.

AG-181, ein Phenylalaninhydroxylase-Stabilisator, der bei Phenylketonurie untersucht wird, verbleibt in der Phase-1b-Entwicklung. Daten von gesunden Probanden stützten eine zweimal tägliche Dosierung und zeigten weder schwerwiegende noch unerwünschte Ereignisse vom Grad 3 oder höher sowie keine Therapieabbrüche. Daten zum Wirksamkeitsnachweis des Wirkmechanismus bei Patienten werden für die zweite Jahreshälfte 2026 erwartet.

Zudem plant Agios, in der ersten Jahreshälfte 2028 eine Phase-3-Studie zu Cevidoplenib bei Immunthrombozytopenie zu starten. Das Unternehmen gab an, strategische Optionen für Nicht-Kern-Assets in Betracht zu ziehen, darunter AG-181 und eine potenzielle Monetarisierung seiner Vorasidenib-Lizenzgebühren.

Der Ausblick des Unternehmens unterliegt weiterhin regulatorischen, klinischen und kommerziellen Unsicherheiten. Zu den in der Präsentation genannten Hauptrisiken zählen der Zeitpunkt und das Ergebnis von Entscheidungen der FDA und anderer Regulierungsbehörden, Ergebnisse und Patientenrekrutierung klinischer Studien, die Produktion und kommerzielle Umsetzung, unerwarteter Liquiditätsbedarf, Wettbewerb, der Schutz des geistigen Eigentums sowie Unsicherheiten bezüglich potenzieller Meilenstein- und Lizenzgebührenzahlungen.