Aquestive setzt FDA-Termin für Anaphylm nach NDA-Wiedereinreichung auf März 2027

Aquestive Therapeutics (NASDAQ: AQST) hat im dritten Quartal 2026 seinen Zulassungsantrag (New Drug Application) für Anaphylm erneut eingereicht und damit den 16. März 2027 als FDA-Entscheidungsdatum für den in der Erprobung befindlichen Sublingualfilm festgelegt. Das Unternehmen teilte mit, dass die Vorbereitungen für die Markteinführung nach einer Zulassung weiterhin planmäßig verlaufen. Zudem dürften der Barmittelbestand zum Quartalsende von 90,3 Millionen US-Dollar sowie eine anschließende Libervant-Lizenztransaktion das Zulassungsverfahren und die Einführungsaktivitäten unterstützen.

Anaphylm, ein Sublingualfilm auf Basis von Dibutepinephrin, wird zur Behandlung schwerer allergischer Reaktionen einschließlich Anaphylaxie entwickelt. Die FDA prüft den erneuten Antrag der Klasse 2, nachdem sie am 30. Januar 2026 einen Complete Response Letter ausgestellt hatte. Aquestive gab bekannt, dass der Antrag Daten zu Human Factors sowie pharmakokinetische und pharmakodynamische Daten enthält, die die von der Behörde festgestellten Mängel beheben sollen.

Das Unternehmen bereitet zudem seinen ersten Zulassungsantrag für Anaphylm außerhalb der Vereinigten Staaten vor; die Einreichung bei Health Canada ist für das vierte Quartal 2026 geplant. Anaphylm befindet sich weiterhin in der Entwicklung, und seine Sicherheit sowie Wirksamkeit sind noch nicht nachgewiesen.

Vorbereitungen für die Markteinführung und Pipeline-Pläne

Zu den kommerziellen Vorbereitungen von Aquestive gehören wissenschaftliche Aufklärung, Einbindung von Verschreibern, Planung der Patientenunterstützung sowie Gespräche mit Kostenträgern. Im bisherigen Jahresverlauf meldete das Unternehmen mehr als 1.090 Interaktionen mit Verschreibern und 876 Messestand-Kontakte auf 50 besuchten oder geplanten Konferenzen. Darüber hinaus verfasste es 14 Manuskripte und reichte 10 Konferenz-Abstracts ein.

Eine vom Unternehmen gesponserte, doppelblinde Präferenzstudie mit 27 anaphylaxiegefährdeten Erwachsenen und 26 Betreuungspersonen von pädiatrischen Patienten ergab, dass 51 der 53 Befragten das Filmformat bevorzugten, wenn sie unter kontrollierten Annahmen einen unbeschrifteten Plazebofilm mit einem leeren, unbeschrifteten Nasenspray-Gerät verglichen. Aquestive gab zu bedenken, dass die Ergebnisse geäußerte Präferenzen widerspiegeln und kein Verschreibungsverhalten, keine tatsächliche Nutzung, keine klinischen Ergebnisse oder kommerzielle Akzeptanz belegen.

Über Anaphylm hinaus plant das Unternehmen für die erste Hälfte des Jahres 2027 weitere präklinische und klinische Studien für AQST-108, ein topisches Epinephrin-Gel und Teil seiner Prodrug-Plattform AdrenaVerse.

Barmittel, Produktionsvolumen und Ausblick für 2026

Aquestive schloss das dritte Quartal mit Barmitteln in Höhe von 90,3 Millionen US-Dollar ab, verglichen mit 98,5 Millionen US-Dollar am Ende des zweiten Quartals und 121,2 Millionen US-Dollar Ende 2025. Die verzeichneten Lieferungen aus der Produktion beliefen sich im Quartal auf insgesamt 25,831 Millionen Dosen, verglichen mit 47,909 Millionen im zweiten Quartal und 43,801 Millionen im dritten Quartal 2025.

Per 3. November bestätigte das Unternehmen seinen Ausblick für 2026 mit einem Gesamtumsatz von rund 46 Millionen bis 50 Millionen US-Dollar und einem bereinigten EBITDA-Verlust (Non-GAAP) von etwa 30 Millionen bis 35 Millionen US-Dollar.

Im Oktober schloss Aquestive eine Auslizenzierungstransaktion für Libervant ab, die ein nicht verwässerndes Anfangskapital von 10 Millionen US-Dollar einbrachte. Die Vereinbarung beinhaltet zudem das Potenzial für bis zu 47,5 Millionen US-Dollar an erfolgsabhängigen Meilensteinzahlungen bei behördlichen Zulassungen und Vertriebserfolgen sowie Lizenzgebühren im mittleren Teen-Bereich auf die Nettoumsätze. Diese zusätzlichen Zahlungen hängen von behördlichen Entscheidungen und der Kommerzialisierungsleistung ab.

Der kurzfristige Ausblick des Unternehmens bleibt stark von behördlichen Entscheidungen abhängig. Die FDA könnte feststellen, dass der erneute Antrag für Anaphylm den Complete Response Letter nicht vollständig ausräumt, zusätzliche Daten, Studien oder Inspektionen anfordern, ihre Entscheidung verzögern oder die Zulassung verweigern. Im Falle einer Zulassung stünde das Produkt zudem vor Umsetzungsrisiken bezüglich Herstellung, Kostenerstattung, Marktakzeptanz und kommerzieller Lieferfähigkeit. Aquestive verwies zudem auf Unsicherheiten hinsichtlich ausländischer regulatorischer Anforderungen, des Zeitplans und der Ergebnisse der AQST-108-Studie, der Zulassungen und Vermarktung von Libervant sowie des längerfristigen Finanzierungsbedarfs.