BioMarin senkt Ausblick für 2026 trotz Rekordumsatz im 3. Quartal

BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) hat nach dem Bericht über einen Rekordquartalsumsatz seine Umsatzerwartungen und die Spanne für den Non-GAAP-Gewinn für das Gesamtjahr 2026 gesenkt. Als Gründe nannte das Unternehmen Unsicherheiten beim zeitlichen Ablauf mehrerer Bestellungen eines einzelnen internationalen Kunden sowie Kosten im Zusammenhang mit jüngsten Pipeline-Investitionen. Der Umsatz im dritten Quartal überstieg erstmals die Marke von 1 Milliarde US-Dollar, gestützt durch die von Amicus Therapeutics übernommenen Produkte sowie das anhaltende Wachstum von VOXZOGO.

Der Gesamtumsatz stieg im im September 2026 endenden Quartal im Jahresvergleich um 32 % auf 1,025 Milliarden US-Dollar. Der Umsatz im Bereich Stoffwechselerkrankungen (Metabolic Conditions) legte um 44 % auf 744 Millionen US-Dollar zu, während der Umsatz mit VOXZOGO um 12 % auf 245 Millionen US-Dollar wuchs, obwohl sich eine Großbestellung eines internationalen Kunden vom dritten in das vierte Quartal verschob.

BioMarin wies nach GAAP einen verwässerten Verlust von 0,63 US-Dollar je Aktie und eine operative Marge nach GAAP von minus 8,0 % aus. Die Aufwendungen für erworbene laufende Forschung und Entwicklung (IPR&D) beliefen sich auf 288 Millionen US-Dollar, was in erster Linie auf die Übernahme von Alesta Therapeutics zurückzuführen ist. Auf Non-GAAP-Basis stieg der verwässerte Gewinn je Aktie um 92 % auf 0,23 US-Dollar, während sich die operative Marge um 10,6 Prozentpunkte auf 13,4 % ausweitete, da das Umsatzwachstum die zugrundeliegenden Ausgaben übertraf.

Stoffwechsel-Portfolio treibt Wachstum an

Das erste volle Quartal mit Beiträgen von GALAFOLD und POMBILITI + OPFOLDA war der Haupttreiber für das Wachstum des Portfolios für Stoffwechselerkrankungen. GALAFOLD erwirtschaftete einen Umsatz von 152 Millionen US-Dollar, wobei die Patientenzahl im Vergleich zum Vorjahr um 13 % stieg. Laut BioMarin wurde das Wachstum durch eine erweiterte Diagnose und Behandlung, eine tiefere Marktdurchdringung in bestehenden und neueren Märkten, ein stärkere Engagement bei führenden Fachexperten (Key Opinion Leaders) sowie Kaskadentests bei Familienangehörigen unterstützt.

POMBILITI + OPFOLDA erzielte im Quartal einen Umsatz von 49 Millionen US-Dollar, während die Zahl der Patienten, die die Therapie erhielten, im Jahresvergleich um 69 % stieg. Die Umstellung von anderen Behandlungen trug zum Wachstum bei, gestützt durch klinische Daten und Real-World-Evidenz, einschließlich der Fünfjahresdaten der PROPEL-Studie. Neu hinzugekommene Patienten profitierten zudem von Lieferengpässen bei anderen Therapien gegen Morbus Pompe.

Die Zahl der behandelten Patienten stieg bei allen von BioMarin vermarkteten Produkten für Stoffwechselerkrankungen. Bei PALYNZIQ nahm die Patientenzahl um 9 % zu, angeführt von der Einführung für Jugendliche in den USA. Der Umsatz mit VIMIZIM stieg um 18 %, während der Umsatz mit NAGLAZYME um 11 % sank, wobei beide Entwicklungen den zeitlichen Ablauf internationaler Aufträge widerspiegeln.

BioMarin gab bekannt, dass die kommerzielle Integration von Amicus fortgesetzt wurde und die Umsetzung der Kostensynergien für 2026 über den eigenen Erwartungen liegt. Das Unternehmen geht davon aus, dass die geplanten Einsparungen – ca. 280 Millionen US-Dollar auf GAAP-Basis und 220 Millionen US-Dollar auf Non-GAAP-Basis – im Jahr 2028 vollständig realisiert werden.

VOXZOGO expandiert international

Der Umsatz mit VOXZOGO stieg im Vergleich zum Vorjahr von 218 Millionen US-Dollar auf 245 Millionen US-Dollar, während die Zahl der weltweit behandelten Kinder um etwa 17 % zunahm. Mehr als 75 % des Umsatzes wurden außerhalb der Vereinigten Staaten erzielt. In den USA machten Kinder unter 2 Jahren den Großteil der Neuaufnahmen aus.

Das Unternehmen bereitet sich zudem auf eine potenzielle Markteinführung von VOXZOGO bei Hypochondroplasie vor, einer Erkrankung, für die es eine adressierbare Patientenpopulation von insgesamt etwa 14.000 schätzt. Der ergänzende Zulassungsantrag wurde angenommen, wobei das PDUFA-Entscheidungsdatum auf den 30. Mai 2027 festgelegt ist. Der PDUFA-Termin für die vollständige Zulassung von VOXZOGO bei Achondroplasie liegt im Februar 2027.

Pipeline-Investitionen belasten Ertragsausblick für 2026

BioMarin rechnet für das Gesamtjahr 2026 nun mit einem Gesamtumsatz von 3,80 bis 3,90 Milliarden US-Dollar, verglichen mit der vorherigen Spanne von 3,875 bis 3,925 Milliarden US-Dollar. Der Mittelwert entspricht einem Wachstum von rund 20 % gegenüber dem Vorjahr.

Der Umsatz im Bereich Stoffwechselerkrankungen wird nun auf 2,675 bis 2,75 Milliarden US-Dollar geschätzt, nach zuvor 2,725 bis 2,775 Milliarden US-Dollar. Für VOXZOGO wird ein Umsatz von 975 Millionen bis 1,025 Milliarden US-Dollar erwartet, verglichen mit der vorherigen Prognose von 1,00 bis 1,05 Milliarden US-Dollar. Die sonstigen Umsätze, einschließlich KUVAN, ROCTAVIAN und Lizenzgebühren, werden nun auf 125 bis 150 Millionen US-Dollar prognostiziert, gegenüber zuvor 100 bis 125 Millionen US-Dollar.

Das Unternehmen senkte seine Prognose für das verwässerte Non-GAAP-Ergebnis je Aktie für das Gesamtjahr von 4,90 bis 5,10 US-Dollar auf 2,80 bis 3,10 US-Dollar. BioMarin geht davon aus, dass die Übernahme von Alesta im Jahr 2026 zu vorsteuerlichen Belastungen aus erworbenem IPR&D sowie laufenden Betriebsausgaben in Höhe von etwa 320 Millionen US-Dollar führen wird, was sowohl das verwässerte GAAP- als auch das Non-GAAP-Ergebnis je Aktie um etwa 1,55 US-Dollar schmälert. Die Lizenzvereinbarung für BMN 450 wird voraussichtlich zusätzliche Belastungen und Ausgaben vor Steuern in Höhe von 83 Millionen US-Dollar nach sich ziehen, was Auswirkungen von etwa 0,32 US-Dollar je Aktie entspricht.

BioMarin hat im Jahr 2026 vier Pipeline-Wirkstoffe hinzugefügt. Dazu gehören BMN 450 gegen Morbus Fabry, BMN 440 gegen Hypophosphatasie, BMN 430 gegen das ReNU-Syndrom und BMN 820 gegen fokal-segmentale Glomerulosklerose. Ein Programm-Update zu BMN 351 wird bis Jahresende erwartet, während Daten für BMN 333 und BMN 440 für 2027 vorausgesehen werden. Für die Indikation bei Jugendlichen für POMBILITI + OPFOLDA liegt das PDUFA-Entscheidungsdatum auf dem 10. Januar 2027.

Der Ausblick bleibt abhängig vom zeitlichen Ablauf internationaler Kundenbestellungen, einer erfolgreichen Integration und Umsetzung von Kostensynergien, Ergebnissen klinischer Daten sowie behördlichen Entscheidungen. BioMarin wies zudem darauf hin, dass seine Non-GAAP-Kennzahlen Posten wie Abschreibungen, aktienbasierte Vergütungen und bestimmte akquisitionsbedingte Aufwendungen ausschließen und möglicherweise nicht direkt mit ähnlich benannten Kennzahlen anderer Unternehmen vergleichbar sind.