Traveres US-Produktumsatz steigt im Q3 um 95 %, da FILSPARI 200 Millionen US-Dollar erreicht

Travere Therapeutics meldete für das dritte Quartal 2026 einen Netto-Produktumsatz in den USA von insgesamt rund 220 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von etwa 95 % gegenüber dem Vorjahr entspricht. Ursächlich hierfür war die steigende Nachfrage nach FILSPARI sowohl bei IgA-Nephropathie als auch bei der neu zugelassenen Indikation fokale segmentale Glomerulosklerose. Der US-Netto-Umsatz von FILSPARI machte 200 Millionen US-Dollar des Quartalsgesamtergebnisses aus, womit die Therapie für seltene Nierenerkrankungen der zentrale Treiber des kommerziellen Wachstums von Travere war.

Das in San Diego ansässige Biopharma-Unternehmen, das unter dem Tickersymbol TVTX gehandelt wird, verzeichnete im Quartal 1.932 neue Behandlungsformulare („Patient Start Forms“) für FILSPARI, was einem Zuwachs von 120 % gegenüber dem dritten Quartal 2025 entspricht. Travere gab an, dass die Nachfrage sowohl von neuen als auch von wiederholten Verschreibern ausging, getragen von hoher Patienten-Compliance und -Persistenz sowie einer breiteren Basis an verschreibenden Ärzten.

FILSPARI, oder Sparsentan, ist in den USA zugelassen, um den Rückgang der Nierenfunktion bei Erwachsenen mit primärer IgA-Nephropathie (IgAN) zu verlangsamen, bei denen das Risiko eines Fortschreitens besteht. Im April 2026 ließ die US-Arzneimittelbehörde FDA das Medikament zudem zur Verringerung der Proteinurie bei Erwachsenen und Kindern ab 8 Jahren mit fokaler segmentaler Glomerulosklerose (FSGS) ohne nephrotisches Syndrom zu.

Expansion von FILSPARI konzentriert sich auf IgAN und FSGS

Travere schätzt, dass in den USA insgesamt mehr als 100.000 Patienten für die beiden Indikationen infrage kommen, darunter über 70.000 mit IgAN und mehr als 30.000 mit FSGS. Das Unternehmen gab an, dass FILSPARI eine Marktdurchdringung von rund 10 % dieses kombinierten Marktes erreicht hat, was Raum für eine weitere Marktannahme lässt. Es schätzt das US-Umsatzpotenzial bis 2033 auf über 3 Milliarden US-Dollar, davon mehr als 1 Milliarde US-Dollar bei IgAN, wobei es sich bei diesen Zahlen um Prognosen des Unternehmens handelt.

Bei IgAN positioniert Travere FILSPARI als langfristige, nicht-immunsuppressive Therapie, welche die bisherige Behandlung mit Hemmstoffen des Renin-Angiotensin-Systems ersetzen kann. Das Unternehmen hob die KDIGO-Leitlinien von 2025 hervor, die eine frühere Diagnose, niedrigere Zielwerte für die Proteinurie und eine gleichzeitige Behandlung bei vielen Patienten fordern. Das klinische Profil von FILSPARI umfasst eine einmal tägliche orale Dosierung, eine vereinfachte Leberüberwachung sowie Zwei-Jahres-Daten im Vergleich zum aktiven Komparator Irbesartan.

Zusätzliche Programme zur Evidenzgenerierung sollen eine breitere Anwendung unterstützen. In der SPARTAN-Studie mit neu diagnostizierten, behandlungsnaiven IgAN-Patienten berichtete Travere über eine Reduktion der Proteinurie um etwa 77 % und eine Stabilisierung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate bis Woche 110, wobei rund 75 % der Patienten eine vollständige Remission erreichten. Die SPARX-Studie untersucht FILSPARI bei rezidivierender IgAN und FSGS nach einer Nierentransplantation; Präsentationen der Daten werden für 2027 erwartet.

Die Markteinführung bei FSGS nutzt dieselbe Außendienstorganisation, Kostenträgerbeziehungen, Vertriebskanäle und Patientenunterstützungsinfrastruktur, die bereits für IgAN aufgebaut wurden. Travere gab an, dass eine erhebliche Überschneidung bei den verschreibenden Ärzten dem Vertriebsteam ermöglicht, beide Indikationen abzudecken. Das Unternehmen leitet zudem die SPARLIGHT-Studie ein, um Evidenz bei Patienten afrikanischer Abstammung mit FSGS zu generieren.

Außerhalb der USA hat Travere die Rechte an Sparsentan für mehrere Regionen an CSL Vifor und Chugai Pharmaceutical lizenziert. FILSPARI hat in Europa und im Vereinigten Königreich eine reguläre Zulassung erhalten und wurde in Deutschland, Österreich, der Schweiz, Luxemburg sowie dem Vereinigten Königreich im Markt eingeführt. Chugai hat in Japan einen Zulassungsantrag für Sparsentan eingereicht. Travere hat im Rahmen der Lizenzvereinbarungen Anspruch auf potenzielle Meilensteinzahlungen von bis zu 910 Millionen US-Dollar für IgAN und FSGS sowie gestaffelte zweistellige Lizenzgebühren auf den weltweiten Netto-Umsatz. Bis Juni 2026 hatte das Unternehmen offengelegte Meilensteinzahlungen in Höhe von 63,5 Millionen US-Dollar erhalten.

Pegtibatinase-Studie weiterhin auf Kurs für Daten im Jahr 2027

Traveres nächstes potenzielles zugelassenes Medikament ist Pegtibatinase, eine Prüfpräparat-Enzymersatztherapie für klassische Homocystinurie (HCU). Die Therapie zielt darauf ab, die zugrundeliegende genetische Ursache der Erkrankung zu behandeln, indem das Enzym Cystathionin-Beta-Synthase in den Blutkreislauf eingebracht und der Homocysteinspiegel gesenkt wird.

Die Patientenrekrutierung für die zulassungsrelevante Phase-3-Studie HARMONY wird fortgesetzt, nachdem im April 2026 der erste neue Patient nach dem Neustart der Studie behandelt wurde. Die Aktivierung der Studienzentren ist abgeschlossen, und Travere erwartet Topline-Wirksamkeitsdaten in der zweiten Hälfte des Jahres 2027. An der Studie sollen rund 70 Patienten teilnehmen; sie vergleicht die zweimal wöchentliche subkutane Gabe von Pegtibatinase über 24 Wochen mit Placebo.

In der vorausgegangenen Phase-1/2-Studie COMPOSE erzielte die Kohorte mit der höchsten Dosis eine durchschnittliche relative Reduktion des Gesamthomocysteins um 67,1 % gegenüber dem Ausgangswert, und Pegtibatinase war über die getesteten Dosen hinweg generell gut verträglich. Das Unternehmen sieht den Kandidaten im Falle einer Zulassung als potenzielle erste krankheitsmodifizierende Therapie für HCU.

Civorebrutinib erweitert Pipeline für Nierenerkrankungen

Travere entwickelt zudem Civorebrutinib, einen oralen, kovalenten, reversiblen Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor, als potenzielle Plattform für immunvermittelte seltene Nierenerkrankungen. Die anfängliche Entwicklung konzentriert sich auf die primäre membranöse Nephropathie, mit einer möglichen Ausweitung auf immunvermittelte FSGS, Minimal-Change-Krankheit und weitere Indikationen.

Phase-1b/2a-Daten bei primärer membranöser Nephropathie zeigten in der Kohorte mit der höheren Dosis eine Reduktion der Anti-PLA2R-Autoantikörper um etwa 90 % bis Woche 12. Die Proteinurie sank in beiden Kohorten bis Woche 36 um rund 80 %, wobei die Reduktion nach Ende der Behandlung anhielt, wie aus Daten mit Stichtag September 2025 hervorgeht.

Von 31 behandelten Patienten erlitten 87,1 % ein während der Behandlung aufgetretenes unerwünschtes Ereignis und 19,4 % ein schwerwiegendes während der Behandlung aufgetretenes unerwünschtes Ereignis. Behandlungsbedingte schwerwiegende Ereignisse traten bei 12,9 % auf, während zwei Patienten die Behandlung aufgrund unerwünschter Ereignisse abbrachen. Es wurden keine Todesfälle gemeldet. Travere gab an, dass in der Studie keine klinisch bedeutsamen Ereignisse festgestellt wurden, die typischerweise mit BTK-Inhibitoren in Verbindung gebracht werden, darunter Neutropenie, Blutungen oder Herzrhythmusstörungen.

Barbestand unterstützt kommerzielle und klinische Programme

Travere schloss den September mit rund 472 Millionen US-Dollar an Liquiden Mitteln, Zahlungsmitteläquivalenten und Wertpapieren des Umlaufvermögens ab. Das Unternehmen hatte etwa 95 Millionen ausstehende unverwässerte Aktien und eine geschätzte verwässerte Aktienanzahl von rund 108 Millionen, einschließlich ausstehender Aktienoptionen, aber ohne Wandelschuldverschreibungen. Das Unternehmen meldete Wandelschuldverschreibungen in Höhe von 95 Millionen US-Dollar mit Fälligkeit im März 2029 und 525 Millionen US-Dollar mit Fälligkeit im Mai 2032.

Die Umsetzung bleibt mehreren Unsicherheiten unterworfen. Travere nannte Risiken im Zusammenhang mit der Markteinführung bei FSGS und der weiteren Kommerzialisierung bei IgAN, darunter die Akzeptanz im Markt, die Wahrnehmung von Wirksamkeit und Sicherheit, Preisgestaltung, Kostenerstattung und Wettbewerb. Zudem bestehen bei den Entwicklungsprogrammen Risiken durch Verzögerungen bei der Rekrutierung, ungünstige klinische oder behördliche Ergebnisse sowie Produktions- oder Lieferstörungen. Weitere Risiken umfassen die Abhängigkeit von Auftragnehmern, Patent- und Exklusivitätsfragen, potenzielle Änderungen bei der FDA-Finanzierung oder deren Prioritäten, Zölle sowie die Möglichkeit, dass erwartete Meilenstein- oder Lizenzzahlungen ausbleiben. Das Unternehmen wies zudem darauf hin, dass die Cash-Reichweite kürzer als erwartet sein könnte und eine zusätzliche Finanzierung erforderlich sein könnte, um die Entwicklung der Produktkandidaten abzuschließen.