Alnylams Q3-Produktumsatz steigt dank AMVUTTRA-Wachstum um 52 %

Alnylam Pharmaceuticals verzeichnete im dritten Quartal 2026 einen Anstieg des Nettoproduktumsatzes um 52 % gegenüber dem Vorjahreszeitraum, angetrieben durch die anhaltende Expansion seines Transthyretin-Amyloidose-Franchise nach der Markteinführung von AMVUTTRA zur Behandlung der ATTR-Kardiomyopathie. Das Unternehmen bekräftigte seine Produktumsatzprognose für das Gesamtjahr und erweiterte zugleich die Patientenzahl in einer zulassungsrelevanten Studie für die TTR-Therapie der nächsten Generation, Nucresiran.

Der Gesamtnettoproduktumsatz erreichte 1,29 Milliarden US-Dollar, verglichen mit 851 Millionen US-Dollar im Vorjahreszeitraum und einem Plus von 10 % gegenüber dem zweiten Quartal. Währungsbereinigt stieg der Produktumsatz im Jahresvergleich um 53 %. Der Gesamtumsatz kletterte um 17 % auf 1,46 Milliarden US-Dollar, da geringere Umsätze aus Kooperationen das Produktwachstum teilweise kompensierten.

TTR-Franchise führt Produktwachstum an

Der weltweite TTR-Produktumsatz mit AMVUTTRA und ONPATTRO stieg im Jahresvergleich um 59 % und im Vergleich zum Vorquartal um 12 % auf 1,15 Milliarden US-Dollar. Die TTR-Umsätze in den USA legten gegenüber dem Vorjahresquartal um 69 % und gegenüber dem zweiten Quartal um 12 % zu, während die Umsätze außerhalb der USA im Jahresvergleich um 28 % und im Quartalsvergleich um 10 % stiegen.

Alnylam führte den Anstieg in den USA im Jahresvergleich auf eine starke Nachfrage nach der ATTR-CM-Markteinführung von AMVUTTRA zurück, die teilweise durch einen niedrigeren Nettopreis ausgeglichen wurde. Im Vergleich zum zweiten Quartal profitierte der US-TTR-Umsatz von einem Nachfragewachstum von 81 Millionen US-Dollar, einem Lagerbestandseffekt von 17 Millionen US-Dollar sowie günstigen einmaligen Brutto-Netto-Anpassungen von etwa 10 Millionen US-Dollar. Die US-Lagerbestände am Quartalsende stiegen von 19 Tagen im zweiten Quartal auf 21 Tage.

Außerhalb der USA spiegelte das Wachstum im Jahresvergleich in erster Linie die Marktdurchdringung bei ATTR-CM in Japan und Deutschland wider, was teilweise durch niedrigere Kardiomyopathie-Preise in Einführungsmärkten kompensiert wurde. Das sequentielle Wachstum wurde durch fortlaufende Markteinführungen in Deutschland, Italien und Japan sowie den Zeitpunkt von Bestellungen in Partnermärkten gestützt.

Das Unternehmen gab bekannt, dass das US-Verschreibungsvolumen für ATTR-CM gegenüber dem dritten Quartal 2025 um etwa 37 % und seit März 2025 um rund 70 % gestiegen ist. AMVUTTRA hielt bis zum dritten Quartal einen Anteil von rund 24 % an den Gesamtverschreibungen für ATTR-Polyneuropathie und -Kardiomyopathie. Seit März 2025 haben mehr als 2.000 neue Ärzte das Medikament verschrieben, wobei der Einsatz sowohl von Exzellenzzentren als auch der ambulanten Versorgung reicht.

Alnylam schätzt, dass etwa 80 % der ATTR-CM-Patienten weiterhin unbehandelt sind. Zudem gab das Unternehmen an, dass AMVUTTRA für rund 99 % der versicherten Personen zugänglich ist, wobei die überwiegende Mehrheit Erstlinienzugang erhält, und dass etwa 90 % der Patienten die Behandlung im Umkreis von etwa 10 Meilen von ihrem Wohnort erhalten können.

Das Franchise für seltene Krankheiten erwirtschaftete einen Quartalsumsatz von 142 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von 12 % gegenüber dem Vorjahr entspricht und im Vergleich zum Vorquartal unverändert blieb. Der Umsatz mit GIVLAARI stieg um 21 %, was in erster Linie auf die Zunahme der behandelten Patienten und den Zeitpunkt von Bestellungen in Partnermärkten zurückzuführen ist. Der Umsatz mit OXLUMO ging um 1 % zurück, da das Patientenwachstum durch einen niedrigeren Nettopreis und den Bestellzeitpunkt kompensiert wurde.

Operative Marge verengt sich durch steigende Ausgaben

Die Nettoumsätze aus Kooperationen und Lizenzgebühren fielen um 58 % auf 166 Millionen US-Dollar. Die Erlöse aus Kooperationen gingen um 80 % auf 71 Millionen US-Dollar zurück, während sich die Lizenzerträge auf 95 Millionen US-Dollar mehr als verdoppelten.

Die Bruttomarge auf den Produktumsatz sank von 77 % im Vorjahr auf 72 %, und die Bruttomarge auf den Gesamtumsatz fiel von 84 % auf 75 %. Die kombinierten Ausgaben für Forschung und Entwicklung (F&E) sowie Vertriebs-, Gemein- und Verwaltungskosten (SG&A) auf Non-GAAP-Basis stiegen um 17 % auf 671 Millionen US-Dollar. Die F&E-Ausgaben legten um 21 % auf 376 Millionen US-Dollar zu, während die SG&A-Kosten um 13 % auf 296 Millionen US-Dollar stiegen.

Das operative Ergebnis auf Non-GAAP-Basis ging um 11 % auf 425 Millionen US-Dollar zurück, und die entsprechende operative Marge verengte sich von 38 % auf 29 %. Die flüssigen Mittel, Zahlungsmitteläquivalente und veräußerbaren Wertpapiere beliefen sich am Quartalsende auf insgesamt 3,59 Milliarden US-Dollar, verglichen mit 2,91 Milliarden US-Dollar Ende 2025.

Prognose für das Gesamtjahr bekräftigt

Alnylam behielt seine Prognose für den Gesamtnettoproduktumsatz 2026 von 4,7 bis 5,1 Milliarden US-Dollar bei, was einem ausgewiesenen Wachstum von 57 % bis 71 % gegenüber 2025 entspricht. Das Unternehmen erwartet TTR-Produktumsätze von 4,2 bis 4,5 Milliarden US-Dollar und Umsätze mit Produkten für seltene Krankheiten von 500 bis 600 Millionen US-Dollar.

Das Management bekräftigte zudem die Prognose von 575 bis 625 Millionen US-Dollar an Kooperations- und Lizenzeinnahmen sowie 2,7 bis 2,8 Milliarden US-Dollar an kombinierten Non-GAAP-F&E- und SG&A-Ausgaben. Diese Ausgabenkennzahl schließt geschätzte 330 bis 380 Millionen US-Dollar an aktienbasierter Vergütung aus.

Nucresiran-Studie erweitert; Chorea-Huntington-Programm macht Fortschritte

Alnylam hat die geplante Patientenzahl der Phase-3-Studie TRITON-CM zu Nucresiran von etwa 1.750 auf rund 2.250 Patienten erhöht. Die ereignisgesteuerte Studie nutzt einen primären kombinierten Endpunkt aus Gesamtmortalität und rezidivierenden kardiovaskulären Ereignissen. Laut Unternehmensangaben soll die größere Patientenzahl die statistische Aussagekraft bei konservativen Annahmen zu Ereignisraten aufrechterhalten und den Anteil von Patienten in einem früheren Krankheitsstadium in der Studie weiter erhöhen. Alnylam erklärte, dass der erwartete Zeitplan für die Markteinführung vorbehaltlich einer erfolgreichen Entwicklung und behördlichen Zulassung weiterhin bis 2030 liegt.

Das Unternehmen stellte zudem erste Ergebnisse der Phase 1 für Brezosiran vor, eine in der Entwicklung befindliche Therapie gegen Chorea Huntington, die zusammen mit Regeneron entwickelt wird. Eine einzelne intrathekale Dosis bewirkte eine dosisabhängige Reduktion des mutierten Huntingtins im Liquor mit einer durchschnittlichen Verringerung von bis zu 64 % in Monat drei und individuellen Reduktionen von bis zu etwa 80 %. Alnylam bezeichnete das beobachtete Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil als ermutigend und setzt eine offene Verlängerungsstudie der Phase 1b mit wiederholter Dosierung alle sechs Monate fort.

Vorbehaltlich der Abstimmung mit den Regulierungsbehörden plant das Unternehmen, 2027 eine placebokontrollierte zulassungsrelevante Studie mit Brezosiran bei Erwachsenen mit Chorea Huntington zu beginnen. Die Studie soll untersuchen, ob die Therapie das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen kann.

Mögliche Änderungen am US-Arzneimittelpreisprogramm 340B bleiben ein Zugangsrisiko. Alnylam erklärte, dass ein Regelungsvorschlag, falls er umgesetzt wird, ab dem 1. Januar 2027 die Erstattung für ambulante Krankenhausbehandlungen von Part-B-Medikamenten verringern könnte, die von 340B-Einrichtungen erworben werden. Das Unternehmen zieht Verträge mit Gesundheitssystemen und die Ermöglichung alternativer Behandlungsorte in Betracht, um mögliche Zugangsbeeinträchtigungen abzumildern.

Zu den weiteren von Alnylam genannten Unsicherheiten gehören klinische und regulatorische Ergebnisse, Preisgestaltung und Erstattung, Herstellung und Lieferkette, der Schutz geistigen Eigentums, die Abhängigkeit von Partnern und Dritten, Rechtsstreitigkeiten sowie die Fähigkeit des Unternehmens, Wachstum und Betriebsausgaben zu steuern.