Ultragenyx 2026年第二季度财报：营收创新高，净亏损收窄

Ultragenyx（NASDAQ：RARE）2026年第二季度营收2.14亿美元，较上年同期1.67亿美元增长约28%；GAAP基本及稀释每股亏损0.90美元，上年同期为亏损1.17美元。季度营收创公司历史新高，收入增速超过费用增速，推动净亏损由1.15亿美元收窄至9200万美元，但公司仍录得9700万美元经营现金流净流出。

核心业绩数据

本季度产品销售收入增至1.12亿美元，特许权使用费收入增至1.02亿美元，分别较上年同期增长约38%和19%。与此同时，研发及销售、一般和行政费用合计2.55亿美元，与上年同期的2.52亿美元接近，因此营业亏损明显收窄。

成本增速高于营收增速：销售成本由2300万美元增至3400万美元，导致按营收减销售成本计算的毛利率约为84.1%，低于上年同期的86.2%。

本季度总营业费用为2.89亿美元，同比增长约5%，其中包括3400万美元非现金股票薪酬。虽然营业亏损改善，但未来特许权销售相关负债产生的非现金利息费用由1400万美元增至2200万美元，继续影响净利润表现。

业务与产品表现

Crysvita仍是最主要的收入来源，本季度贡献1.56亿美元，占总营收约73%。其中，拉丁美洲和土耳其产品销售收入为5400万美元，美国和加拿大特许权使用费为9400万美元，欧洲特许权使用费为800万美元。

Evkeeza收入增速最高，公司将其归因于新国家上市和早期准入带来的需求增长。Crysvita收入则受到美国、加拿大季节性因素以及拉丁美洲订货节奏影响，但仍较上年同期增长约29%。

Dojolvi已于2026年5月列入日本国民健康保险药价目录并在当地上市，这发生在其3月23日获得有条件批准之后。

盈利能力、现金流与资产负债表

收入增长快于运营费用，是本季度亏损收窄的主要财务原因。研发费用为1.67亿美元，较上年同期的1.65亿美元仅小幅增加；销售、一般和行政费用为8800万美元，上年同期为8700万美元。两项费用合计同比增长约1%，明显低于营收约28%的增幅。

截至2026年6月30日，公司持有4.36亿美元现金、现金等价物和有价证券，较2025年末的7.37亿美元减少3.01亿美元。营运资本同期由5.67亿美元降至2.55亿美元，股东权益赤字由8000万美元扩大至2.91亿美元。

第二季度经营活动消耗现金9700万美元，说明利润表亏损虽有所改善，公司仍处于持续投入和现金净流出阶段。管理层重申以2027年实现盈利为目标，同时计划进一步降低研发及销售管理费用。

业绩指引

Ultragenyx重申2026年全年营收和费用指引，未对区间进行调整。总营收指引不包括DTX401、UX111等潜在新产品获批上市后可能产生的收入，因此下半年的监管结果不会自动计入当前收入目标。

公司同时表示仍处于2027年实现盈利的既定路径上，但没有提供更具体的利润或现金流量化目标。

下半年监管与临床节点

2026年下半年有两项FDA审批决定和多项临床数据公布，可能影响产品组合及后续商业化投入。

• DTX401：用于糖原贮积病Ia型，FDA的PDUFA目标日期为2026年8月23日。
• UX111：用于黏多糖贮积症IIIA型，加速批准申请的PDUFA目标日期为2026年9月19日。
• GTX-102：Angelman综合征三期Aspire研究纳入129名患者，关键数据预计在2026年9月或10月公布。
• UX701：Wilson病关键性Cyprus2+研究剂量探索阶段第四队列已完成入组，数据预计在2026年第四季度公布。
• UX016：研究性新药申请已获FDA放行，外部资助的一期/二期研究预计在2026年下半年启动。

管理层表示已为两款基因疗法的潜在上市做准备，但能否上市仍取决于监管审批结果。

近期内部交易

所提供的内部交易统计显示，过去六个月内部人士相关“购买”共458,630股、22笔，“出售”共140,038股、16笔，净增加318,592股；内部人士合计持有约339万股。该统计没有进一步区分公开市场买入与股票授予，因此不能仅凭净增加数量判断内部人士对估值或前景的看法。

最近10条记录包括5笔出售和5笔零价格股票授予。以下金额按所提供数据列示，股票授予记录的价值为0。

投资者需要关注的风险

• 收入集中度较高： Crysvita贡献约73%的季度营收，其季节性、地区订货节奏以及合作商业化安排可能明显影响整体收入。
• 现金持续流出： 第二季度经营现金流净流出9700万美元，现金及有价证券较2025年末减少3.01亿美元，盈利改善尚未转化为正向现金流。
• 毛利率承压： 销售成本增幅高于营收增幅，估算毛利率同比下降约2.1个百分点，公司未披露这一变化的具体原因。
• 监管与临床结果不确定： DTX401和UX111面临FDA审批决定，GTX-102等项目也将公布关键数据，结果可能影响产品上市计划、研发投入和未来收入来源。
• 潜在新品收入未纳入指引： 当前全年营收区间排除了潜在新产品上市收入，审批和商业化进度存在不确定性，也使相关增量暂时无法量化。

总结

Ultragenyx第二季度创下公司历史最高季度营收，Crysvita继续主导收入，Evkeeza则录得最快增速。费用增幅受到控制，使营业及净亏损收窄，但现金消耗、资产负债表收缩和毛利率下降仍需关注；接下来影响公司经营路径的重点是两项FDA审批决定、GTX-102三期数据，以及费用削减能否推动公司朝2027年盈利目标继续前进。