Ionis Pharmaceuticals Inc

Ionis Pharmaceuticals, Inc. 从事核糖核酸 (RNA) 靶向治疗。该公司有五种已上市药物和一条产品线，涉及神经病学、心脏病学和其他患者需求高的领域。该公司有九种药物处于 III 期开发阶段，还有多种其他药物处于早期和中期开发阶段。该公司的产品包括 SPINRAZA、QALSODY、WAINUA、TEGSEDI 和 WAYLIVRA。SPINRAZA 用于治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者，这是一种进行性、使人衰弱且通常致命的遗传疾病。QALSODY 是一种反义药物，用于治疗超氧化物歧化酶 1 肌萎缩侧索硬化症 (SOD1-ALS) 的成年患者，这是一种罕见的神经退行性疾病，会导致运动神经元逐渐丧失并导致死亡。 WAINUA 是一种自行注射的皮下配体结合反义 (LICA) 药物，用于治疗患有遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病 (ATTRv-PN) 的成年人。