Denali Therapeutics Inc. 是一家生物制药公司。该公司专注于开发一系列候选产品,这些产品经过设计可穿过血脑屏障 (BBB),用于治疗神经退行性疾病和溶酶体贮积症。该公司拥有小分子和生物治疗药物组合,包括七种适应症的七种临床开发候选产品以及临床前治疗候选产品。其三个后期开发项目包括用于治疗粘多糖贮积症 II (MPS II) 的 tividenofusp alfa (DNL310);用于治疗帕金森病的 BIIB122/DNL151 (LRRK2 抑制剂);以及用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的 DNL343 (eIF2B 激活剂)。SAR443820/DNL788 (RIPK1 抑制剂) 正在针对多发性硬化症 (MS) 的 II 期研究中进行评估。此外,该公司还开展了 TAK-594/DNL593 治疗额颞叶痴呆-颗粒蛋白 (FTD-GRN) 的 I/II 期研究,以及 DNL126 治疗 MPS IIIA (Sanfilippo 综合征) 的 I/II 期研究。