BridgeBio Pharma, Inc. 是一家商业阶段的生物制药公司。该公司专注于发现、创造、测试和提供变革性药物,以治疗患有具有明确遗传驱动因素的遗传疾病和癌症的患者。该公司的开发项目范围从早期科学到高级临床试验,包括用于治疗淀粉样变性 TTR (ATTR) 的下一代小分子近乎完全的转甲状腺素蛋白 (TTR) 稳定剂 Acoramidis (AG10);低剂量 infigratinib,一种口服 FGFR1-3 选择性酪氨酸激酶抑制剂 (TKI),作为软骨发育不全儿童的治疗选择; Encaleret 是一种钙敏感受体(CaSR)小分子拮抗剂,用于治疗 1 型常染色体显性低钙血症(ADH1);BBP-418 是一种在研的口服小分子底物补充疗法,该公司正在开发用于治疗 LGMD2I(也称为 LGMDR9)。