Arrowhead Pharmaceuticals Inc

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 开发通过抑制致病基因来治疗难治性疾病的药物。该公司的疗法使用广泛的核糖核酸 (RNA) 化学和递送方式，触发 RNA 干扰 (RNAi) 机制，从而快速、深度和持久地敲除目标基因。该公司的靶向 RNAi 分子 (TRiMTM) 平台利用配体介导的递送，旨在实现组织特异性靶向，同时结构简单。它专注于各种治疗领域，例如心脏代谢、肺部、肝脏、肌肉和中枢神经系统。它拥有大约 14 种临床阶段研究药物（9 种全资和 5 种合作），开发阶段从 I 期到 III 期不等。该公司的管道产品包括Plozasiran、Zodasiran、Olpasiran、ARO-RAGE、ARO-MUC5AC、ARO-MMP7、GSK-4532990、Fazirsiran、JNJ-3989、HZN-457、ARO-C3、ARO-PNPLA3、ARO-DUX4和ARO-SOD1。