阿尔尼拉姆制药公司

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 是一家商业阶段的生物制药公司。该公司致力于发现、开发、制造和商业化基于核糖核酸干扰 (RNAi) 的新型疗法。其上市产品包括用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导性淀粉样变性 (hATTR) 伴多发性神经病的 AMVUTTRA (vutrisiran)；用于治疗成人 hATTR 淀粉样变性伴多发性神经病的 ONPATTRO (patisiran)；用于治疗成人急性肝卟啉症的 GIVLAARI (givosiran)；用于治疗 1 型原发性高草酸尿症的 OXLUMO (lumasiran)，以及由其合作伙伴诺华公司开发和商业化的 Leqvio (inclisiran)，用于治疗成人高胆固醇血症或混合性血脂异常。该公司的临床开发项目包括 Cemdisiran、Fitusiran、Zilebesiran、Elebsiran、Mivelsiran 和 ALN-HTT02。该公司正在开发 Cemdisiran 来治疗补体介导的疾病。