Lexicon กำหนดเป้าหมายสำคัญของ Sotagliflozin ในไตรมาส 1 ปี 2027 ขณะที่ผลขาดทุนไตรมาส 3 ขยายตัวขึ้น

Lexicon Pharmaceuticals เปิดเผยว่า การรับสมัครผู้ป่วยในการทดลองระยะที่ 3 ครั้งสำคัญ SONATA-HCM สำหรับยา sotagliflozin เสร็จสมบูรณ์แล้ว โดยคาดว่าจะทราบผลการทดลองเบื้องต้น (topline results) ในไตรมาสแรกของปี 2027 ขณะเดียวกัน บริษัทกำลังเตรียมยื่นคำขออนุมัติยาใหม่ (New Drug Application) สำหรับยาดังกล่าวอีกครั้งภายใต้ชื่อ ZYNQUISTA เพื่อรักษาโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ในช่วงไตรมาสเดียวกัน ซึ่งถือเป็นสองหมุดหมายสำคัญทั้งทางคลินิกและด้านกฎระเบียบ ท่ามกลางภาวะที่บริษัทยังคงรายงานผลขาดทุนและมียอดขายผลิตภัณฑ์ที่จำกัด

บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ซึ่งมีสำนักงานใหญ่ในเมืองเดอะวูดแลนด์ส รัฐเท็กซัส รายงานรายได้ในไตรมาส 3 ปี 2026 อยู่ที่ 11.3 ล้านดอลลาร์ ลดลงจาก 14.2 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า โดยรายได้ดังกล่าวรวมถึงเงินรับตามหมุดหมายความสำเร็จ (milestone payment) ครั้งที่ 3 จำนวน 10 ล้านดอลลาร์ ภายใต้สัญญาอนุญาตให้ใช้สิทธิของ Lexicon กับโนโว นอร์ดิสค์ และยอดขายสุทธิ 1.2 ล้านดอลลาร์จาก INPEFA ซึ่งเป็นยารักษาภาวะหัวใจล้มเหลว ทั้งนี้ Lexicon ได้รับเงินตามหมุดหมายความสำเร็จจากโนโว นอร์ดิสค์ รวม 30 ล้านดอลลาร์ในระหว่างปี 2026

ผลขาดทุนสุทธิในไตรมาส 3 ขยายตัวเป็น 14.0 ล้านดอลลาร์ จาก 12.8 ล้านดอลลาร์ แม้ว่าผลขาดทุนต่อหุ้นสามัญจะลดลงเหลือ 0.03 ดอลลาร์ จาก 0.04 ดอลลาร์ก็ตาม ด้านค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาลดลงมาอยู่ที่ 16.2 ล้านดอลลาร์ จาก 18.8 ล้านดอลลาร์ ขณะที่ค่าใช้จ่ายในการขาย ทั่วไป และบริหาร เพิ่มขึ้นเป็น 9.5 ล้านดอลลาร์ จาก 7.6 ล้านดอลลาร์ ส่งผลให้ค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานรวมลดลงสู่ระดับ 25.7 ล้านดอลลาร์ จาก 26.4 ล้านดอลลาร์

Lexicon สิ้นสุดเดือนกันยายนด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด เงินลงทุนระยะสั้น และเงินสดที่มีภาระผูกพัน รวม 183.2 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้นจาก 125.2 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นปี 2025 ขณะที่หนี้สินรวมอยู่ที่ 51.9 ล้านดอลลาร์ เทียบกับ 54.0 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นปี

หมุดหมายของ sotagliflozin ขยับใกล้เข้ามา

ข้อมูลจากการนำเสนอระบุว่า การทดลอง SONATA-HCM ได้ทำการสุ่มกลุ่มตัวอย่างผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาผิดปกติที่มีอาการ (symptomatic hypertrophic cardiomyopathy) จำนวน 542 ราย ซึ่งเกินกว่าเป้าหมายการรับสมัครที่ตั้งไว้ และช่วยเพิ่มอำนาจทางสถิติของการศึกษา การศึกษาเป็นเวลา 26 สัปดาห์นี้เป็นการเปรียบเทียบการใช้ยา sotagliflozin ขนาด 400 มิลลิกรัมกับยาหลอก โดยกำหนดให้การเปลี่ยนแปลงของคะแนน Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score เป็นจุดยุติปฐมภูมิ

Lexicon เปิดเผยว่า การทดลองดังกล่าวครอบคลุมทั้งโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาผิดปกติชนิดอุดกั้นและชนิดไม่อุดกั้น โดยเน้นที่กลุ่มผู้ป่วยชนิดไม่อุดกั้น ซึ่งปัจจุบันยังไม่มีการรักษาใดที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ทั้งนี้ ผู้เข้าร่วมการทดลองประมาณ 9% ได้รับการรักษาพื้นฐานด้วยยายับยั้งคาร์ดิแอกไมโอซิน (cardiac myosin inhibitor) อยู่ก่อนแล้ว ซึ่งบริษัทระบุว่าอาจช่วยสนับสนุนการวางตำแหน่งของยาให้เป็นการรักษาเสริมในอนาคต โดยขณะนี้กำลังอยู่ระหว่างการวางแผนก่อนเปิดตัวเชิงพาณิชย์ล่วงหน้าก่อนที่จะมีการเปิดเผยผลการทดลอง

สำหรับโรคเบาหวานชนิดที่ 1 นั้น Lexicon ระบุว่าได้รับชุดข้อมูลจากการศึกษา STENO1 ซึ่งเป็นการศึกษาที่ริเริ่มโดยผู้วิจัยอิสระภายนอกแล้ว และคาดว่าจะยื่นคำขออนุมัติยาใหม่ (NDA) สำหรับ ZYNQUISTA อีกครั้งในไตรมาสแรกของปี 2027 โดยข้อมูลนำเสนอระบุว่า การศึกษาแบบไปข้างหน้าดังกล่าวสามารถบรรลุเกณฑ์ระดับการได้รับยาของผู้ป่วยตามที่ได้หารือร่วมกับ FDA

ณ วันที่ 30 ส.ค. 2026 อัตราการเกิดภาวะเลือดเป็นกรดจากคีโตนจากเบาหวาน (diabetic ketoacidosis) อยู่ที่ประมาณ 1.0 ต่อ 100 ปี-ผู้ป่วย ทั้งในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับยา sotagliflozin จำนวน 496 ราย และกลุ่มที่ได้รับการรักษาตามมาตรฐานจำนวน 708 ราย โดย Lexicon ระบุว่า อัตราจากการศึกษา STENO1 นั้นเทียบเคียงได้กับข้อมูลในอดีตของเดนมาร์ก และต่ำกว่าอัตราที่สังเกตพบในการศึกษา inTandem ก่อนหน้านี้ของบริษัท อย่างไรก็ดี การอนุมัติยังคงขึ้นอยู่กับการพิจารณาของ FDA

ในตลาดนอกสหรัฐฯ การเปิดตัวยา sotagliflozin เพื่อรักษาภาวะหัวใจล้มเหลวโดยเวียทริส (Viatris) กำลังดำเนินอยู่ โดยยานี้ได้รับการอนุมัติแล้วในสหรัฐอาหรับเอมิเรตส์และบาห์เรน รวมถึงได้มีการยื่นขออนุมัติต่อหน่วยงานกำกับดูแลเพิ่มเติมในตลาดอื่น ๆ นอกสหรัฐฯ และยุโรป

ความคืบหน้าของโครงการพัฒนายาระยะเริ่มต้น

โนโว นอร์ดิสค์ กำลังอยู่ระหว่างการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 1 สำหรับยาที่มีศักยภาพในการรักษาโรคอ้วนอย่าง LX9851 โดยโครงการนี้สร้างเงินรับตามหมุดหมายความสำเร็จงวดละ 10 ล้านดอลลาร์จำนวน 3 ครั้งให้แก่ Lexicon ในระหว่างปี 2026 และข้อมูลจากการนำเสนอระบุว่าอาจมีความเป็นไปได้ที่จะได้รับเงินตามหมุดหมายความสำเร็จเพิ่มเติมอีก

นอกจากนี้ Lexicon ยังระบุว่ายา pilavapadin มีแนวทางด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนสู่การศึกษาสำคัญระยะที่ 3 สำหรับอาการปวดปลายประสาทจากโรคเบาหวาน แม้ว่าการคาดการณ์ค่าใช้จ่ายปี 2026 ของบริษัทจะยังไม่รวมค่าใช้จ่ายที่เกี่ยวข้องกับการทดลองดังกล่าวก็ตาม ขณะเดียวกัน บริษัทยังได้ทำการประเมินตัวยาดังกล่าวแยกต่างหากในการศึกษาระยะก่อนคลินิกสำหรับโรคอ้วนและข้อบ่งใช้อื่น ๆ ที่ไม่ใช่อาการปวด โดยข้อมูลระยะก่อนคลินิกที่นำเสนอแสดงให้เห็นว่า การใช้ยา pilavapadin เพียงอย่างเดียวสามารถลดน้ำหนักตัวได้ 13.9% และลดลงได้ถึง 31.1% เมื่อใช้ร่วมกับ semaglutide ภายในวันที่ 28 เทียบกับการใช้ semaglutide เพียงอย่างเดียวที่ลดลง 25.5%

สำหรับทั้งปี 2026 Lexicon คาดว่าค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานจะอยู่ที่ 100 ล้านดอลลาร์ ถึง 110 ล้านดอลลาร์ ซึ่งการคาดการณ์ดังกล่าวประกอบด้วยค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนา (R&D) จำนวน 63 ล้านดอลลาร์ ถึง 68 ล้านดอลลาร์ และค่าใช้จ่ายในการขาย ทั่วไป และการบริหาร (SG&A) จำนวน 37 ล้านดอลลาร์ ถึง 42 ล้านดอลลาร์ ซึ่งรวมถึงการลงทุนที่มุ่งเป้าในกิจกรรมก่อนการพาณิชย์

บริษัทเตือนว่า กำหนดเวลาทางคลินิก แผนงานด้านกฎระเบียบ ความพยายามในการทำตลาดเชิงพาณิชย์ และผลประกอบการทางการเงินที่คาดการณ์ไว้ ล้วนขึ้นอยู่กับสมมติฐานในปัจจุบัน และยังคงมีความเสี่ยงและความไม่แน่นอน ทั้งนี้ คีย์เวิร์ดสำคัญที่กำลังจะเกิดขึ้น—ซึ่งรวมถึงผลการทดลอง SONATA-HCM แผนการยื่นขออนุมัติ ZYNQUISTA อีกครั้ง และการตัดสินใจเกี่ยวกับการพัฒนายาในระยะหลังที่อาจเกิดขึ้น—อาจไม่เป็นไปตามกำหนดเวลาที่คาดการณ์ไว้ หรืออาจไม่ให้ผลลัพธ์ตามที่คาดหวัง