รายได้จาก Mitapivat ในไตรมาส 3 ของ Agios ทำสถิติสูงสุดเป็นประวัติการณ์ ขณะที่ FDA ขยายเวลาการพิจารณาสำหรับโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว

Agios รายงานรายได้สุทธิจากยา mitapivat ในไตรมาส 3/2026 สูงสุดเป็นประวัติการณ์ที่ 55.4 ล้านดอลลาร์ ซึ่งมากกว่าระดับของปีก่อนหน้ากว่า 4 เท่า เนื่องจากการเปิดตัวยารักษาโรคธาลัสซีเมียในสหรัฐฯ ช่วยขยายอุปสงค์สำหรับยา AQVESME นอกจากนี้ บริษัทยังระบุว่ายังคงมีความพร้อมสำหรับการเปิดตัวยาสำหรับโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (sickle cell disease) แม้ว่า FDA จะขยายระยะเวลาการพิจารณาคำขอออกไปอีก 3 เดือน และกำหนดวันเป้าหมายใหม่เป็นวันที่ 1 ก.พ. 2027

รายได้สุทธิทั่วโลกของยา mitapivat เพิ่มขึ้น 4.3 เท่าจาก 12.9 ล้านดอลลาร์ในไตรมาส 3/2025 และสูงกว่ารายได้รวมของผลิตภัณฑ์นี้ตลอดทั้งปี 2025 โดยรายได้สุทธิในสหรัฐฯ แตะ 48.7 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 20% จากไตรมาส 2 ซึ่งได้แรงหนุนจากอุปสงค์ต่อยา AQVESME ในกลุ่มผู้ป่วยโรคธาลัสซีเมียทั้งชนิดที่ต้องพึ่งพาการถ่ายเลือดและไม่ต้องพึ่งพาการถ่ายเลือด ขณะที่รายได้นอกสหรัฐฯ อยู่ที่ 6.6 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 74% จากไตรมาสก่อนหน้า ซึ่งสะท้อนถึงโครงการการเข้าถึงยาในระยะแรก (early-access programs) ในยุโรป หลังผลิตภัณฑ์ได้รับการอนุมัติสำหรับรักษาโรคธาลัสซีเมียในไตรมาส 2

Agios บันทึกจำนวนใบสั่งยาที่ส่งแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษา (start forms) เสร็จสมบูรณ์แล้ว 177 รายการในระหว่างไตรมาส และมียอดสะสม 619 รายการนับตั้งแต่เปิดตัวในสหรัฐฯ นอกจากนี้ ยังมีใบสั่งยาอีก 48 รายการที่อยู่ระหว่างดำเนินการแบบฟอร์มเริ่มต้น ณ สิ้นไตรมาส ทั้งนี้ บริษัทระบุว่า ผู้ป่วยประมาณ 75% ยังคงใช้ยา AQVESME ต่อเนื่องหลังจากรับการรักษาไปแล้ว 6 เดือน ซึ่งช่วยสนับสนุนการสร้างฐานผู้ป่วยที่มั่นคงและต่อเนื่อง

ข้อมูลการศึกษาต่อเนื่องระยะยาวแบบเปิด (open-label extension) ที่นำเสนอในปี 2026 บ่งชี้ว่า ราวหนึ่งในสามของผู้ป่วยที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาในตอนแรก สามารถบรรลุการตอบสนองของระดับฮีโมโกลบินได้เมื่อได้รับการรักษาอย่างต่อเนื่อง โดยระยะเวลาการตอบสนองเฉลี่ยเพิ่มขึ้นเป็น 43.6 สัปดาห์ จากเดิม 17.9 สัปดาห์

ค่าใช้จ่ายด้านการพาณิชย์ปรับตัวขึ้น ขณะที่การใช้จ่ายด้าน R&D ลดลง

ต้นทุนขายเพิ่มขึ้นเป็น 2.5 ล้านดอลลาร์ จาก 1.7 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า ขณะที่ค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนาลดลงสู่ 73.5 ล้านดอลลาร์ จาก 86.8 ล้านดอลลาร์ ส่วนค่าใช้จ่ายในการขาย ทั่วไป และบริหาร เพิ่มขึ้นแตะ 56.5 ล้านดอลลาร์ จาก 41.3 ล้านดอลลาร์ เนื่องจาก Agios มีค่าใช้จ่ายสนับสนุนกิจกรรมเชิงพาณิชย์และการเตรียมความพร้อมในการเปิดตัวยา

ผลขาดทุนสุทธิในไตรมาส 3 ลดลงสู่ 65.0 ล้านดอลลาร์ จาก 103.4 ล้านดอลลาร์ในช่วงเดียวกันของปีก่อน โดย Agios สิ้นสุดเดือนกันยายนด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาด รวม 907.0 ล้านดอลลาร์ เมื่อเทียบกับ 1.2 พันล้านดอลลาร์ ณ สิ้นปี 2025

Agios กำลังปรับลดพนักงานฝ่ายวิจัยและพัฒนาลงมากกว่า 35% หรือคิดเป็นกว่า 100 ตำแหน่งในปี 2026 เนื่องจากบริษัทมุ่งเน้นจัดสรรทรัพยากรไปยังโครงการด้านโรคโลหิตวิทยาหายาก ทั้งนี้ บริษัทตั้งเป้าพลิกมีกำไรตามเกณฑ์ non-GAAP ในปี 2028 โดยอิงจากสมมติฐานการเปิดตัวยารักษาโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวในปี 2027 การเติบโตของรายได้ และการควบคุมต้นทุนอย่างมีวินัย ซึ่งเป้าหมายดังกล่าวยังไม่รวมถึงการพัฒนาธุรกิจที่อาจเกิดขึ้นในอนาคตและรายการบางประเภท เช่น ค่าตอบแทนที่จ่ายโดยใช้หุ้นเป็นเกณฑ์ ค่าเสื่อมราคา ค่าตัดจำหน่ายและการด้อยค่า รายการที่เกี่ยวข้องกับการเข้าซื้อกิจการ ตลอดจนค่าใช้จ่ายในการปรับโครงสร้าง

การพิจารณายารักษาโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวเลื่อนไปเป็นเดือนกุมภาพันธ์ 2027

FDA ได้เปลี่ยนวันเป้าหมายตามกฎหมายว่าด้วยค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (Prescription Drug User Fee Act หรือ PDUFA) ของยา mitapivat จากวันที่ 1 พ.ย. 2026 เป็นวันที่ 1 ก.พ. 2027 หลังจากจัดว่าการตอบกลับของ Agios ต่อคำขอข้อมูลของหน่วยงานนั้นถือเป็นการแก้ไขเพิ่มเติมครั้งสำคัญ (major amendment) โดยก่อนหน้านี้ FDA ได้ขอข้อมูลเพื่อประเมินว่าจำเป็นต้องมีกลยุทธ์การประเมินและบรรเทาความเสี่ยง (Risk Evaluation and Mitigation Strategy หรือ REMS) หรือไม่ ซึ่ง Agios ได้ส่งข้อมูลความปลอดภัยเพิ่มเติมประมาณ 9 เดือนจากช่วงการศึกษาต่อเนื่องแบบเปิด (open-label extension) กลับไป

Agios ระบุว่า ข้อมูลเพิ่มเติมดังกล่าวไม่ได้เปลี่ยนแปลงการประเมินของบริษัทเกี่ยวกับข้อมูลด้านประโยชน์และความเสี่ยง (benefit-risk profile) ของยา mitapivat โดยบริษัทรายงานว่า ไม่พบกรณีการบาดเจ็บของเซลล์ตับ (hepatocellular injury) ที่มีรูปแบบหรือความรุนแรงคล้ายกับที่พบในการทดลองทางคลินิกในโรคธาลัสซีเมีย ขณะที่การหารือเรื่องฉลากยากับ FDA ยังคงดำเนินต่อไป

บริษัทได้ฝึกอบรมทีมงานภาคสนาม ทีมแพทย์ ทีมการเข้าถึงตลาด และทีมสนับสนุนผู้ป่วย รวมถึงเตรียมความพร้อมด้านการผลิตและอุปทานเพื่อรองรับการวางจำหน่ายตั้งแต่วันแรกที่ได้รับอนุมัติ โดยเป้าหมายการเปิดตัวเบื้องต้นครอบคลุมผู้ป่วยอายุ 16 ปีขึ้นไปที่จำเป็นต้องได้รับการรักษาและมีส่วนร่วมอย่างต่อเนื่องประมาณ 25,000 ราย จากกลุ่มประชากรที่ได้รับการวินิจฉัยในสหรัฐฯ ในช่วงอายุดังกล่าวซึ่งคาดว่ามีอยู่ราว 75,000 ราย

ข้อมูลการศึกษาต่อเนื่องแบบเปิดจากการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3 ภายใต้ชื่อ RISE UP แสดงให้เห็นว่า ผู้ป่วย 62.7% มีระดับฮีโมโกลบินดีขึ้น ซึ่งนิยามว่าเป็นการเพิ่มขึ้นอย่างน้อย 1.0 กรัมต่อเดซิลิตรในการตรวจติดตามสองครั้งติดต่อกัน โดยระยะเวลาการตอบสนองที่ยาวนานที่สุดที่ยังดำเนินอยู่คือ 115 สัปดาห์ ขณะที่ 39.7% ของผู้ที่ไม่ตอบสนองในเบื้องต้นมีอาการดีขึ้นในเวลาต่อมา นอกจากนี้ การนำเสนอยังระบุถึงผลการตรวจพบเบื้องต้นเกี่ยวกับไตและหัวใจ แต่ Agios ชี้แจงว่าเป็นข้อมูลสนับสนุนมากกว่าผลลัพธ์ทางคลินิกที่สรุปได้อย่างเป็นทางการ

การมุ่งเน้นพัฒนาท่อส่งยาและการจัดสรรเงินทุน

Agios มีแผนที่จะผลักดันยา AG-236 ซึ่งเป็นยาที่อยู่ระหว่างการศึกษาวิจัยที่มุ่งเป้าไปยังโปรตีน TMPRSS6 เข้าสู่โครงการวิจัยระยะที่ 2/3 แบบต่อเนื่องไร้รอยต่อในการดำเนินงาน สำหรับรักษาโรคเลือดข้น (polycythemia vera) โดยข้อมูลการทดลองระยะที่ 1 ในอาสาสมัครสุขภาพดีแสดงให้เห็นการเปลี่ยนแปลงของระดับเฮปซิดิน (hepcidin), ความอิ่มตัวของทรานสเฟอร์ริน (transferrin saturation) และระดับฮีมาโทคริต (hematocrit) ซึ่งคงอยู่ต่อเนื่องหลังการให้ยา โดยมีผลกระทบที่เกี่ยวข้องกับธาตุเหล็กบางประการคงอยู่นานถึง 6 เดือน ทั้งนี้ บริษัทระบุว่ามีกำหนดเริ่มการศึกษาระยะที่ 2/3 ในช่วงครึ่งหลังของปี 2026

ยา AG-181 ซึ่งเป็นสารเพิ่มความคงตัวของเอนไซม์ฟีนิลอะลานีนไฮดรอกซิเลส (phenylalanine hydroxylase stabilizer) ที่อยู่ระหว่างการศึกษาสำหรับรักษาโรคฟีนิลคีโตนูเรีย (phenylketonuria) ยังคงอยู่ในการพัฒนาระยะที่ 1b โดยข้อมูลจากอาสาสมัครสุขภาพดีสนับสนุนการบริหารยาวันละสองครั้ง และไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่รุนแรงหรืออยู่ในระดับ 3 ขึ้นไป ตลอดจนไม่มีผู้ป่วยที่ต้องยุติการใช้ยา ทั้งนี้ คาดว่าจะทราบข้อมูลพิสูจน์กลไกการออกฤทธิ์ (proof-of-mechanism) ในผู้ป่วยในช่วงครึ่งหลังของปี 2026

นอกจากนี้ Agios ยังมีแผนที่จะเริ่มการศึกษาระยะที่ 3 ของยา cevidoplenib ในผู้ป่วยโรคเกล็ดเลือดต่ำจากภูมิคุ้มกัน (immune thrombocytopenia) ในช่วงครึ่งแรกของปี 2028 โดยบริษัทกล่าวว่าอาจพิจารณาทางเลือกเชิงกลยุทธ์สำหรับสินทรัพย์ที่ไม่ใช่ธุรกิจหลัก ซึ่งรวมถึงยา AG-181 และโอกาสในการสร้างรายได้ (monetization) จากค่าลิขสิทธิ์ของยา vorasidenib

แนวโน้มของบริษัทยังคงเผชิญกับความไม่แน่นอนด้านกฎระเบียบ ทางคลินิก และเชิงพาณิชย์ โดยความเสี่ยงสำคัญที่ระบุไว้ในการนำเสนอ ได้แก่ กรอบเวลาและผลการตัดสินใจของ FDA และหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ, ผลการทดลองทางคลินิกและการรับสมัครผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลอง, การผลิตและการดำเนินงานเชิงพาณิชย์, ความต้องการใช้เงินสดที่ไม่ได้คาดการณ์ไว้, การแข่งขัน, การคุ้มครองทรัพย์สินทางปัญญา รวมถึงความไม่แน่นอนเกี่ยวกับการจ่ายเงินตามเป้าหมายความสำเร็จ (milestone payments) และค่าลิขสิทธิ์ที่อาจเกิดขึ้น