รายได้จาก WAKIX ในไตรมาส 3 ของ Harmony Biosciences เพิ่มขึ้น 12%

ฮาร์โมนี ไบโอไซเอนเซส (NASDAQ: HRMY) รายงานรายได้สุทธิจากการจำหน่ายผลิตภัณฑ์ในไตรมาส 3 เพิ่มขึ้น 12% เนื่องจากความต้องการยารักษาโรคลมหลับ WAKIX ยังคงขยายตัวอย่างต่อเนื่อง ขณะที่ต้นทุนด้านการวิจัย การค้า และค่ารอยัลตีที่สูงขึ้นกดดันกำไรประจำไตรมาส ทั้งนี้ บริษัทได้ยืนยันคาดการณ์รายได้สุทธิจาก WAKIX สำหรับปี 2026 อีกครั้งที่ระดับ 1.00 พันล้านดอลลาร์ ถึง 1.04 พันล้านดอลลาร์ และระบุว่ายังคงอยู่ในทิศทางที่จะทะลุ 1 พันล้านดอลลาร์สำหรับทั้งปี

รายได้สุทธิจากการจำหน่ายผลิตภัณฑ์แตะ 268.9 ล้านดอลลาร์ สำหรับระยะเวลาสามเดือนสิ้นสุดวันที่ 30 กันยายน เพิ่มขึ้นจาก 239.5 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า ฮาร์โมนีบันทึกจำนวนผู้ป่วยที่ใช้ WAKIX เฉลี่ยประมาณ 9,350 รายในระหว่างไตรมาส โดยมีผู้ป่วยสุทธิเพิ่มขึ้น 400 ราย ทั้งนี้ บริษัทมีผู้ป่วยสุทธิเพิ่มขึ้นมากกว่า 400 รายใน 5 จาก 6 ไตรมาสที่ผ่านมา

กำไรสุทธิในไตรมาส 3 ลดลง 5% สู่ระดับ 48.2 ล้านดอลลาร์ จาก 50.9 ล้านดอลลาร์ ขณะที่กำไรต่อหุ้นปรับลดลดลงสู่ระดับ 0.81 ดอลลาร์ จาก 0.87 ดอลลาร์ สำหรับช่วง 9 เดือนแรกของปี 2026 รายได้สุทธิจากการจำหน่ายผลิตภัณฑ์เพิ่มขึ้น 19% สู่ระดับ 745.6 ล้านดอลลาร์ และกำไรสุทธิเพิ่มขึ้น 15% สู่ระดับ 156.1 ล้านดอลลาร์ โดยกำไรต่อหุ้นปรับลดสำหรับช่วง 9 เดือนอยู่ที่ 2.63 ดอลลาร์ เมื่อเทียบกับ 2.32 ดอลลาร์ในช่วงเดียวกันของปีก่อน

การลงทุนและต้นทุนค่ารอยัลตีที่สูงขึ้น

ต้นทุนขายผลิตภัณฑ์เพิ่มขึ้น 35% สู่ระดับ 80.7 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสนี้ โดยมีสาเหตุหลักมาจากค่ารอยัลตีใหม่ที่เกี่ยวข้องกับสัญญาอนุญาตให้ใช้สิทธิกับโนวิเทียม (Novitium) ที่ลงนามในไตรมาสแรกของปี 2026 ส่งผลให้ค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานรวมเพิ่มขึ้น 17% สู่ระดับ 134.0 ล้านดอลลาร์

ค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาเพิ่มขึ้น 30% สู่ระดับ 71.7 ล้านดอลลาร์ ซึ่งส่วนใหญ่สะท้อนถึงค่าใช้จ่าย 25.0 ล้านดอลลาร์ที่ผูกกับความสำเร็จตามข้อตกลงใบอนุญาต MSN ตัวเลขเปรียบเทียบได้รับการชดเชยบางส่วนจากค่าใช้จ่ายตามความสำเร็จของ ZYN002 จำนวน 15.0 ล้านดอลลาร์ที่บันทึกไว้ในไตรมาสเดียวกันของปีก่อน ขณะที่ค่าใช้จ่ายในการขายและการตลาดเพิ่มขึ้น 18% สู่ระดับ 34.7 ล้านดอลลาร์ เนื่องจากฮาร์โมนีได้ขยายทีมปฏิบัติการภาคสนาม ส่วนค่าใช้จ่ายในการบริหารและการทั่วไปลดลง 7% สู่ระดับ 27.7 ล้านดอลลาร์ โดยมีสาเหตุหลักมาจากค่าตอบแทนในรูปแบบหุ้นที่ลดลง

เงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และเงินลงทุน รวมทั้งสิ้นประมาณ 1.05 พันล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาส เพิ่มขึ้นจาก 778.4 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า และ 962.5 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาส 2 โดยฮาร์โมนีระบุว่า บริษัทสร้างเงินสดได้ 89 ล้านดอลลาร์ในระหว่างไตรมาส และวางแผนที่จะใช้ความแข็งแกร่งทางงบการเงินเพื่อสนับสนุนการพัฒนา BP-205 รวมถึงการแสวงหาธุรกรรมการพัฒนาธุรกิจ สำหรับเป้าหมายสำคัญในการเข้าซื้อกิจการและการขอใบอนุญาตของบริษัทรวมถึงสินทรัพย์ที่สามารถสร้างรายได้ระหว่างปี 2028 ถึง 2032 ตลอดจนโครงการระยะเริ่มต้นที่มีศักยภาพในระยะยาวด้านภาวะผิดปกติของการนอนหลับ โรคลมบ้าหมู และภาวะทางระบบประสาทส่วนกลางอื่น ๆ

BP-205 ก้าวหน้าเข้าสู่ระยะที่ 2

ฮาร์โมนียังได้เน้นย้ำถึงผลการทดลองเบื้องต้นระยะที่ 1 แบบได้รับยาเพิ่มขนาดสะสม (multiple-ascending-dose) ของ BP-205 ซึ่งเป็นยากระตุ้นตัวรับ orexin-2 ที่บริษัทอธิบายว่ามีคุณสมบัติที่อาจดีที่สุดในกลุ่มเดียวกัน (best-in-class) โดยการศึกษาแบบสุ่มนี้ประเมินการให้ยาวันละครั้งเป็นเวลา 14 วัน ในขนาดตั้งแต่ 0.1 มิลลิกรัม ถึง 3 มิลลิกรัม ในอาสาสมัครสุขภาพดี 94 ราย

BP-205 ทนต่อยาได้ดีโดยทั่วไปในทุกขนาดโดสที่ทดสอบ โดยไม่มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่ร้ายแรงหรือรุนแรงจากการรักษา ไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ต่อตับหรือสายตา ไม่พบเหตุการณ์ทางระบบหัวใจและหลอดเลือดที่มีความสำคัญทางคลินิก หรือความผิดปกติของคลื่นไฟฟ้าหัวใจ ทั้งนี้ อาการปวดศีรษะเป็นเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด โดยส่งผลกระทบต่ออาสาสมัครประมาณ 25% ขณะที่อาการนอนไม่หลับขั้นเล็กน้อยเกิดขึ้นในอาสาสมัครน้อยกว่า 20% และมีรายงานอาการปัสสาวะบ่อยหรือปัสสาวะเร่งด่วนในอาสาสมัครน้อยกว่า 20% ที่ขนาด 1 มิลลิกรัม และ 3 มิลลิกรัม

ยาผู้ท้าชิงแสดงการดูดซึมที่รวดเร็วและมีครึ่งชีวิตที่มีประสิทธิผลเฉลี่ยประมาณ 29 ชั่วโมงหลังจากผ่านไป 14 วัน ซึ่งบริษัทระบุว่าสนับสนุนการรับประทานยาวันละครั้ง โดยคาดว่าจะทราบข้อมูลระยะที่ 1b จากอาสาสมัครสุขภาพดีที่อดนอนในไตรมาสแรกของปี 2027 ตามด้วยแผนการเริ่มการศึกษาระยะที่ 2 ในข้อบ่งชี้ทางระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) หลายรายการภายในกลางปี 2027

ท่อส่งยา (pipeline) ที่กว้างขึ้นของฮาร์โมนีประกอบด้วยการทดลองเพื่อการขึ้นทะเบียนระยะที่ 3 จำนวน 5 การทดลองใน 5 ข้อบ่งชี้โรคทางระบบประสาทส่วนกลางที่หายาก ทั้งนี้ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐฯ (FDA) กำลังทบทวนสูตรตำรับทนต่อกรดในกระเพาะอาหารของยาพิโทลิแซนต์ (pitolisant) โดยมีกำหนดวัน PDUFA วันที่ 1 เมษายน 2027 และมีแผนเปิดตัวในครึ่งแรกของปี 2027 ส่วนข้อมูลสรุปขั้นต้น (topline data) ระยะที่ 3 สำหรับยา pitolisant ขนาดสูงในโรคลมหลับและภาวะง่วงนอนมากผิดปกติโดยไม่ทราบสาเหตุคาดว่าจะออกมาในปี 2027 ขณะที่ข้อมูลจากการศึกษา TEMPO ในกลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลี (Prader-Willi syndrome) คาดว่าจะออกมาในช่วงกลางปี 2027

การทดลองระยะที่ 3 ของ EPX-100 ในกลุ่มอาการเลนน็อกซ์-กัสเตาต์ (Lennox-Gastaut syndrome) และกลุ่มอาการดราเวต์ (Dravet syndrome) กำลังดำเนินอยู่เช่นกัน โดยคาดว่าจะทราบผลสรุปขั้นต้นในช่วงกลางปี 2027 และคาดว่าจะมีกำหนดวัน PDUFA ในปี 2028

กระบวนการทางสิทธิบัตรยังคงเป็นความไม่แน่นอนสำคัญ

ฮาร์โมนีระบุว่า กลยุทธ์ด้านทรัพย์สินทางปัญญาของบริษัทช่วยสนับสนุนสิทธิการจัดจำหน่ายแต่เพียงผู้เดียวของ WAKIX จนถึงเดือนมีนาคม 2030 ซึ่งรวมถึงสิทธิการจัดจำหน่ายแต่เพียงผู้เดียวสำหรับกลุ่มผู้ป่วยเด็ก และตั้งข้อสังเกตว่าบริษัทได้บรรลุข้อตกลงประนีประนอมยอมความกับผู้ยื่นคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่แบบย่อ (ANDA) 6 รายจากทั้งหมด 7 รายแล้ว ขณะที่การฟ้องร้องดำเนินคดีเกี่ยวกับสิทธิบัตรพอลิมอร์ฟของ pitolisant และสิทธิบัตรวิธีการใช้ยังคงดำเนินอยู่ โดยคาดว่าจะมีการตัดสินในช่วงสิ้นสุดการระงับคำขอ 30 เดือนในเดือนกุมภาพันธ์ 2027

นอกจากนี้ ฮาร์โมนีและโนวิเทียมยังดำเนินคดีละเมิดสิทธิบัตรแยกอีกคดีหนึ่ง ซึ่งเกี่ยวข้องกับสิทธิบัตร pitolisant ไร้รูปร่าง (amorphous pitolisant) ที่ได้รับอนุญาตให้สิทธิแก่ฮาร์โมนี ซึ่งมีอายุครอบคลุมจนถึงปี 2042 โดยการไต่สวนคำร้องขอคุ้มครองชั่วคราว (preliminary injunction) มีกำหนดจัดขึ้นในวันที่ 26 มกราคม 2027 และคาดว่าจะทราบคำตัดสินภายในวันที่ 14 กุมภาพันธ์ ทั้งนี้ บริษัทเตือนว่า ผลลัพธ์อาจขึ้นอยู่กับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแล ผลการทดลองทางคลินิก การยอมรับของตลาด การชดเชยค่ารักษาพยาบาล การแข่งขัน การดำเนินการเชิงพาณิชย์ และความสามารถของบริษัทในการปกป้องกลุ่มผลิตภัณฑ์ pitolisant