BioCryst ปรับเพิ่มแนวโน้มรายได้ปี 2026 จากการเติบโตของ ORLADEYO

ไบโอคริสต์ (BioCryst) (BCRX) ปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้รวมตลอดปี 2569 หลังจากรายงานยอดขายยา ORLADEYO ในไตรมาสที่สามเพิ่มขึ้นและกำไรจากการดำเนินงานพุ่งขึ้นอย่างมาก ปัจจุบันบริษัทคาดว่าจะมีรายได้รวมอยู่ที่ 715 ล้านดอลลาร์ ถึง 730 ล้านดอลลาร์ ปรับขึ้นจากประมาณการในเดือนสิงหาคมที่ 690 ล้านดอลลาร์ ถึง 715 ล้านดอลลาร์ โดยยังคงคาดการณ์รายได้จากยา ORLADEYO ไว้ที่ 625 ล้านดอลลาร์ ถึง 645 ล้านดอลลาร์

นอกจากนี้ บริษัทยังได้ปรับลดช่วงคาดการณ์ค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานแบบ non-GAAP สำหรับปี 2569 แคบลงมาอยู่ที่ 415 ล้านดอลลาร์ ถึง 425 ล้านดอลลาร์ จากเดิม 420 ล้านดอลลาร์ ถึง 440 ล้านดอลลาร์ โดยตัวเลขดังกล่าวไม่รวมค่าตอบแทนในรูปแบบหุ้น ค่าใช้จ่ายในการปรับโครงสร้างองค์กร และต้นทุนที่เกี่ยวเนื่องกับการทำธุรกรรม

ยอดขาย ORLADEYO หนุนกำไรรายไตรมาสเพิ่มขึ้น

รายได้จากยา ORLADEYO ในไตรมาสที่สามเพิ่มขึ้นเป็น 175 ล้านดอลลาร์ จาก 159 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้าตามมาตรฐาน GAAP หากไม่รวมรายได้ที่เกี่ยวข้องกับธุรกิจ ORLADEYO ในยุโรป ซึ่งขายไปในเดือนตุลาคม 2568 รายได้ non-GAAP ของ ORLADEYO ในปีก่อนหน้าอยู่ที่ 145 ล้านดอลลาร์

รายได้รวมเพิ่มขึ้นเป็น 180.3 ล้านดอลลาร์ จาก 159.4 ล้านดอลลาร์ กำไรจากการดำเนินงานตามมาตรฐาน GAAP พุ่งขึ้นเป็น 53.3 ล้านดอลลาร์ จาก 29.6 ล้านดอลลาร์ ขณะที่กำไรสุทธิเพิ่มขึ้นเป็น 37.9 ล้านดอลลาร์ จาก 12.9 ล้านดอลลาร์ ส่วนกำไรจากการดำเนินงานแบบ non-GAAP ซึ่งไม่รวมธุรกิจในยุโรป ตลอดจนรายการเกี่ยวกับการทำธุรกรรม การปรับโครงสร้างองค์กร และค่าตอบแทนในรูปแบบหุ้นบางรายการ เพิ่มขึ้นเป็น 86.5 ล้านดอลลาร์ จาก 50.8 ล้านดอลลาร์

ไบโอคริสต์กล่าวว่ารายได้ทางตรงจากยา ORLADEYO บรรลุถึงระดับที่ไม่ต้องจ่ายค่ารอยัลตีสำหรับการขายทางตรงที่เกินกว่า 550 ล้านดอลลาร์ตามข้อตกลงกับ Royalty Pharma และ OMERS แล้ว บริษัทคาดว่าการจ่ายค่ารอยัลตีโดยรวมจะยังคงทรงตัวค่อนข้างนิ่งจนกว่าค่ารอยัลตีของ OMERS จะถึงเพดานการชำระคืนสะสม ซึ่งคาดว่าจะเกิดขึ้นในปี 2572 ณ จุดนั้น ไบโอคริสต์ประเมินว่าภาระค่ารอยัลตีรวมจะลดลงประมาณครึ่งหนึ่ง ทั้งนี้ ค่ารอยัลตีจากการขายในญี่ปุ่นอาจยังคงเพิ่มขึ้นได้อีก

ORLADEYO ซึ่งเป็นยารับประทานยับยั้งพลาสมา คัลลิเครน ที่ใช้ป้องกันการโจมตีของโรคบวมใต้ชั้นผิวหนังจากพันธุกรรม ได้รับการอนุมัติสำหรับผู้ป่วยที่มีอายุตั้งแต่ 2 ปีขึ้นไป ยาสูตรเม็ดเล็กสำหรับเด็กได้รับการอนุมัติในเดือนธันวาคม 2568 ณ สิ้นปี 2568 มีผู้ป่วยในสหรัฐฯ มากกว่า 1,600 รายกำลังได้รับการรักษาด้วยยานี้ ซึ่งรวมถึงผู้ป่วยในโครงการช่วยเหลือและโครงการ Quick Start และมีผู้ป่วยมากกว่า 3,500 รายที่เคยทดลองใช้ยานี้นับตั้งแต่เปิดตัว

ตั้งเป้าเปิดเผยข้อมูลเฟส 3 ของ Navenibart ในปี 2570

ไบโอคริสต์กำลังพัฒนา navenibart ในฐานะยาฉีดออกฤทธิ์ยาวนานเพื่อเสริมประสิทธิภาพกับ ORLADEYO ภายในพอร์ตโฟลิโอรักษาโรคบวมใต้ชั้นผิวหนังจากพันธุกรรม ยามอนอโคลนอลแอนติบอดีซึ่งได้มาจากการเข้าซื้อกิจการ Astria Therapeutics ในเดือนมกราคม 2569 กำลังอยู่ระหว่างการศึกษาโดยให้ยาทุก ๆ 3 หรือ 6 เดือน

โครงการวิจัยหลักในระยะที่ 3 ยังคงเป็นไปตามกำหนดที่จะรายงานข้อมูลประสิทธิผลระยะเวลา 6 และ 12 เดือนสำหรับรูปแบบการให้ยาทั้งสองแบบในไตรมาสที่สามของปี 2570 โครงการนี้ได้ลงทะเบียนผู้เข้าร่วมจำนวน 157 ราย รวมถึงวัยรุ่น เมื่อเปรียบเทียบกับเป้าหมายที่ตั้งไว้ 135 ราย ทั้งนี้ ผลการวิเคราะห์ระหว่างกาลก่อนหน้าที่อ้างถึงในเอกสารนำเสนอระบุว่า อัตราการเกิดอาการลดลงเฉลี่ย 90% ในผู้ป่วย 12 รายที่ได้รับการรักษาทุกสามเดือน และลดลง 92% ในผู้ป่วย 17 รายที่ได้รับการรักษาทุกหกเดือน อย่างไรก็ตาม ไบโอคริสต์เตือนว่าผลลัพธ์จากการทดลองที่แยกจากกันไม่สามารถนำมาเปรียบเทียบกันโดยตรงได้

บริษัทประเมินว่า navenibart สามารถรองรับผู้ป่วยโรคบวมใต้ชั้นผิวหนังจากพันธุกรรมได้มากกว่า 5,000 รายที่ต้องการการป้องกันแบบฉีด ขณะที่ ORLADEYO สามารถรักษาฐานผู้ป่วยได้มากกว่า 2,000 รายที่ต้องการการรักษาแบบรับประทาน ตัวเลขเหล่านี้เป็นเพียงการประเมินของบริษัท ไม่ใช่ข้อบ่งชี้ที่ได้รับการอนุมัติหรือการคาดการณ์ยอดใช้จริง ทั้งนี้ navenibart ยังคงเป็นยาที่อยู่ระหว่างการวิจัยและยังไม่ได้รับการประเมินว่าปลอดภัยและมีประสิทธิผลโดย FDA

นอกจากนี้ ไบโอคริสต์ยังคงเดินหน้าพัฒนา BCX17725 ยายับยั้ง KLK5 ออกฤทธิ์ทั่วร่างกายสำหรับกลุ่มอาการเนเธอร์ตัน (Netherton syndrome) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและยังไม่มีการรักษาตรงจุดที่ได้รับการอนุมัติ การวิเคราะห์ข้อมูลการเคลมประกันสุขภาพเบื้องต้นระบุว่ามีผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยแล้วในสหรัฐฯ ประมาณ 1,600 ราย ขณะที่บริษัทเชื่อว่าการวินิจฉัยที่ปรับปรุงดีขึ้นจะสามารถขยายกลุ่มประชากรผู้ป่วยดังกล่าวให้มากกว่า 3,000 ราย ส่วนที่ 1 และ 2 ของการศึกษาวิจัยระยะที่ 1 ในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีเสร็จสมบูรณ์แล้ว และคาดว่าจะทราบผลข้อมูลจากการศึกษาแบบเปิด (open-label) ระยะเวลา 12 สัปดาห์ ในผู้ป่วยกลุ่มอาการเนเธอร์ตันสูงสุด 12 รายภายในสิ้นปี 2569

ฐานะเงินสดและความเสี่ยงด้านการดำเนินงาน

ไบโอคริสต์สิ้นสุดเดือนกันยายนด้วยเงินสดและเงินลงทุนจำนวน 376 ล้านดอลลาร์ นอกจากนี้ บริษัทยังมีวงเงินสินเชื่อบุริมสิทธิมูลค่า 400 ล้านดอลลาร์ ซึ่งคิดอัตราดอกเบี้ยตามอัตราดอกเบี้ยอ้างอิงระยะข้ามคืนแบบมีหลักประกัน (SOFR) บวก 4.5%

บริษัทระบุถึงความไม่แน่นอนหลายประการที่อาจส่งผลกระทบต่อแนวโน้มธุรกิจ ซึ่งรวมถึงการเปลี่ยนผ่านไปยังร้านขายยาเฉพาะทางรายเดียวแห่งใหม่สำหรับ ORLADEYO การดำเนินการเปิดตัวยาสูตรเม็ดเล็กสำหรับเด็ก ตลอดจนกรอบเวลาและค่าใช้จ่ายในการปิดศูนย์วิจัยในเบอร์มิงแฮม การศึกษาวิจัยทางคลินิกอาจใช้เวลานานกว่าที่วางแผนไว้หรืออาจไม่ประสบผลลัพธ์ที่เป็นบวก และหน่วยงานกำกับดูแลอาจกำหนดให้มีการศึกษาเพิ่มเติม หรือชะลอกรอบเวลาการพัฒนาและการอนุมัติ นอกจากนี้ ไบโอคริสต์ยังเตือนว่าการประหยัดต้นทุนที่คาดหวัง การทำกำไรอย่างต่อเนื่อง กระแสเงินสดที่เป็นบวก ตลอดจนรายได้และค่าใช้จ่ายที่ประมาณการไว้ อาจไม่เกิดขึ้นจริงตามที่คาดไว้