Aquestive กำหนดวันพิจารณาของ FDA สำหรับ Anaphylm เป็นเดือนมีนาคม 2027 หลังการยื่น NDA อีกครั้ง

Aquestive Therapeutics (NASDAQ: AQST) ได้ยื่นคำขออนุมัติยาใหม่ (New Drug Application) อีกครั้งสำหรับ Anaphylm ในไตรมาสที่ 3 ของปี 2026 โดยกำหนดวันพิจารณาขององค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐฯ (FDA) สำหรับแผ่นฟิล์มอมใต้ลิ้นที่อยู่ระหว่างการวิจัยไว้ในวันที่ 16 มีนาคม 2027 ทางบริษัทเปิดเผยว่า การเตรียมความพร้อมในการเปิดตัวยังคงเป็นไปตามแผนสำหรับการจำหน่ายที่อาจเกิดขึ้นหลังได้รับการอนุมัติ ขณะที่ยอดเงินสดคงเหลือ ณ สิ้นไตรมาสจำนวน 90.3 ล้านดอลลาร์ และธุรกรรมการให้สิทธิ์การใช้งาน Libervant ในเวลาต่อมา คาดว่าจะช่วยสนับสนุนกระบวนการทางกฎระเบียบและการดำเนินงานเปิดตัว

Anaphylm หรือแผ่นฟิล์มอมใต้ลิ้น dibutepinephrine กำลังได้รับการพัฒนาเพื่อรักษาอาการแพ้อย่างรุนแรง รวมถึงภาวะช็อกจากการแพ้ (anaphylaxis) โดย FDA กำลังพิจารณาคำขอการยื่นซ้ำประเภท Class 2 หลังจากที่ได้ออกจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (Complete Response Letter) เมื่อวันที่ 30 มกราคม 2026 ทั้งนี้ Aquestive ระบุว่า คำขอดังกล่าวประกอบด้วยข้อมูลปัจจัยมนุษย์ เภสัชจลนศาสตร์ และเภสัชพลศาสตร์ เพื่อแก้ไขข้อบกพร่องที่หน่วยงานตรวจพบ

นอกจากนี้ บริษัทยังอยู่ระหว่างเตรียมการยื่นคำขออนุมัติทางกฎระเบียบครั้งแรกสำหรับ Anaphylm นอกสหรัฐอเมริกา โดยวางแผนจะยื่นต่อกระทรวงสาธารณสุขแคนาดา (Health Canada) ในไตรมาสที่ 4 ของปี 2026 ทั้งนี้ Anaphylm ยังคงเป็นยาที่อยู่ระหว่างการวิจัย และยังไม่มีการยืนยันด้านความปลอดภัยและประสิทธิผล

การเตรียมความพร้อมในการเปิดตัวและแผนพัฒนาผลิตภัณฑ์

งานเตรียมความพร้อมก่อนการพาณิชย์ของ Aquestive ประกอบด้วยการให้ความรู้ทางวิทยาศาสตร์ การสร้างความสัมพันธ์กับผู้สั่งจ่ายยา การวางแผนสนับสนุนผู้ป่วย และการหารือกับผู้จ่ายเงินค่ารักษาพยาบาล นับตั้งแต่ต้นปีจนถึงปัจจุบัน บริษัทรายงานการปฏิสัมพันธ์กับผู้สั่งจ่ายยามากกว่า 1,090 ครั้ง และการมีส่วนร่วมผ่านบูธนิทรรศการ 876 ครั้ง ในงานประชุม 50 แห่งที่เข้าร่วมหรือมีแผนจะเข้าร่วม นอกจากนี้ ยังได้ร่างบทความวิชาการ 14 ฉบับ และยื่นบทคัดย่อสำหรับการประชุม 10 ฉบับ

การสำรวจความพึงพอใจแบบดับเบิลบลายด์ (double-blinded) ที่จัดทำโดยบริษัท ซึ่งครอบคลุมผู้ใหญ่ที่มีความเสี่ยงต่อภาวะช็อกจากการแพ้ 27 ราย และผู้ดูแลผู้ป่วยเด็ก 26 ราย พบว่า 51 จาก 53 รายระบุว่าชอบรูปแบบแผ่นฟิล์มมากกว่าเมื่อเปรียบเทียบแผ่นฟิล์มยาหลอกที่ไม่ระบุชื่อกับอุปกรณ์สเปรย์พ่นจมูกเปล่าที่ไม่ระบุชื่อภายใต้สมมติฐานที่ควบคุม อย่างไรก็ตาม Aquestive เตือนว่า ผลลัพธ์ดังกล่าวสะท้อนเพียงความพึงพอใจที่ระบุไว้ และไม่ได้แสดงถึงพฤติกรรมการสั่งจ่ายยา การใช้งาน ผลลัพธ์ทางคลินิก หรือการยอมรับเชิงพาณิชย์

นอกจาก Anaphylm แล้ว บริษัทยังวางแผนการศึกษาก่อนการทดลองทางคลินิกและการทดลองทางคลินิกเพิ่มเติมสำหรับ AQST-108 ซึ่งเป็นเจลทาเฉพาะที่ชนิด epinephrine และเป็นส่วนหนึ่งของแพลตฟอร์มโปรดรัก (prodrug) AdrenaVerse ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027

เงินสด ปริมาณการผลิต และแนวโน้มปี 2026

Aquestive สิ้นสุดไตรมาสที่ 3 ด้วยเงินสด 90.3 ล้านดอลลาร์ เทียบกับ 98.5 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่ 2 และ 121.2 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นปี 2025 ขณะที่ยอดจัดส่งการผลิตประจำไตรมาสมีจำนวนรวม 25.831 ล้านโดส ลดลงจาก 47.909 ล้านโดสในไตรมาสที่ 2 และ 43.801 ล้านโดสในไตรมาสที่ 3 ของปี 2025

ณ วันที่ 3 พฤศจิกายน บริษัทยังคงคาดการณ์แนวโน้มปี 2026 โดยคงรายได้รวมไว้ที่ประมาณ 46 ล้านดอลลาร์ถึง 50 ล้านดอลลาร์ และผลขาดทุน EBITDA ปรับปรุงตามมาตรฐาน non-GAAP ที่ประมาณ 30 ล้านดอลลาร์ถึง 35 ล้านดอลลาร์

ในเดือนตุลาคม Aquestive ได้เสร็จสิ้นธุรกรรมการให้สิทธิ์การใช้งาน (out-licensing) สำหรับ Libervant ซึ่งทำให้ได้รับเงินทุนล่วงหน้าแบบไม่เพิ่มจำนวนหุ้น (nondilutive capital) จำนวน 10 ล้านดอลลาร์ ข้อตกลงดังกล่าวยังรวมถึงโอกาสที่จะได้รับเงินจ่ายตามเป้าหมาย (milestone payments) ด้านกฎระเบียบและยอดขายตามเงื่อนไขสูงสุดถึง 47.5 ล้านดอลลาร์ พร้อมด้วยค่ารอยัลตีในระดับ 10% กลาง ๆ (mid-teens) จากยอดขายสุทธิ ซึ่งการชำระเงินเพิ่มเติมเหล่านี้ขึ้นอยู่กับการดำเนินการตามกฎระเบียบและผลประกอบการเชิงพาณิชย์

แนวโน้มระยะสั้นของบริษัทยังคงขึ้นอยู่กับผลลัพธ์ด้านกฎระเบียบเป็นสำคัญ โดย FDA อาจตัดสินว่าการยื่นคำขอ Anaphylm อีกครั้งยังไม่สามารถแก้ไขข้อบกพร่องในจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ได้อย่างครบถ้วน ขอข้อมูล การศึกษา หรือการตรวจโรงงานเพิ่มเติม ชะลอการตัดสินใจ หรือปฏิเสธการอนุมัติ และหากได้รับการอนุมัติ ผลิตภัณฑ์นี้ยังคงเผชิญความเสี่ยงในการดำเนินงานที่เกี่ยวข้องกับการผลิต การเบิกจ่ายชดเชยค่ารักษา การยอมรับของตลาด และอุปทานเชิงพาณิชย์ นอกจากนี้ Aquestive ยังระบุถึงความไม่แน่นอนเกี่ยวกับข้อกำหนดทางกฎระเบียบในต่างประเทศ กำหนดการและผลการศึกษาของ AQST-108 การอนุมัติและการทำตลาด Libervant รวมถึงความต้องการเงินทุนในระยะยาว