รายได้ไตรมาส 3 ของ Rhythm Pharmaceuticals พุ่งขึ้น 79% จากการเปิดตัว IMCIVREE

Rhythm Pharmaceuticals รายงานรายได้ผลิตภัณฑ์สุทธิไตรมาสที่สามเพิ่มขึ้น 79% เมื่อเทียบปีต่อปี เนื่องจากได้รับการตอบรับที่ดีจากการเปิดตัว IMCIVREE สำหรับภาวะอ้วนจากรอยโรคที่ฮิโปทาลามัส (acquired hypothalamic obesity) ในสหรัฐฯ นอกจากนี้ บริษัท ยังได้เปิดเผยแผนงานที่จะผลักดัน bivamelagon ซึ่งเป็นยากลุ่ม MC4R agonist ชนิดรับประทาน เข้าสู่การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 จำนวนสองการทดลอง พร้อมทั้งขยายการดำเนินงานเชิงพาณิชย์ของ IMCIVREE ในระดับนานาชาติ

รายได้สุทธิจากผลิตภัณฑ์แตะระดับ 92.1 ล้านดอลลาร์ สำหรับงบสามเดือนสิ้นสุดวันที่ 30 กันยายน 2026 ซึ่งเพิ่มขึ้นจาก 51.3 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า และเพิ่มขึ้น 29% จาก 71.3 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่สอง Rhythm ระบุว่า 73% ของรายได้ประจำไตรมาสมาจากสหรัฐฯ โดยการเติบโตมีปัจจัยหนุนหลักมาจากการจ่ายยาให้แก่ผู้ป่วยในอเมริกา หลังจากการเปิดตัวยารักษาภาวะอ้วนจากรอยโรคที่ฮิโปทาลามัส

จำนวนผู้ป่วยทั่วโลกที่ได้รับยา IMCIVREE ผ่านระบบการเบิกจ่ายค่ารักษาเพิ่มขึ้น 20% จากไตรมาสก่อนหน้า นอกจากนี้ Rhythm ยังอ้างถึงผลกระทบจากสินค้าคงคลังของร้านขายยาเฉพาะทางในสหรัฐฯ มูลค่า 1.3 ล้านดอลลาร์ และผลประโยชน์นอกสหรัฐฯ มูลค่า 4.4 ล้านดอลลาร์ ซึ่งรวมถึงรายได้ที่สูงขึ้นและการปรับค่าใช้จ่ายในไตรมาสที่สองในฝรั่งเศสให้กลับสู่ระดับปกติ

การเปิดตัวยารักษาภาวะอ้วนจากรอยโรคที่ฮิโปทาลามัสในสหรัฐฯ ได้รับการตอบรับที่ดี

นับตั้งแต่ได้รับการอนุมัติจาก FDA เมื่อวันที่ 19 มีนาคม จนถึงวันที่ 30 กันยายน Rhythm ได้รับแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษาของผู้ป่วย (patient start forms) สำหรับ IMCIVREE ในการรักษาภาวะอ้วนจากรอยโรคที่ฮิโปทาลามัสมากกว่า 700 ฉบับ ซึ่งรวมถึง 71 ฉบับจากผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิก โดยประมาณครึ่งหนึ่งของแบบฟอร์มเป็นของผู้ใหญ่ที่มีอายุมากกว่า 22 ปี ขณะที่ประมาณ 30% เป็นผู้ป่วยอายุ 12 ถึง 21 ปี และ 20% เป็นเด็กอายุ 4 ถึง 11 ปี

บริษัทรายงานแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษาจากผู้สั่งจ่ายยาที่ไม่ซ้ำกันมากกว่า 500 ราย โดย 80% เป็นแพทย์โรคระบบต่อมไร้ท่อ ซึ่งแบ่งสัดส่วนเท่า ๆ กันระหว่างแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านผู้ใหญ่และกุมารแพทย์ นอกจากนี้ ประมาณ 25% ของผู้ให้บริการทางการแพทย์ได้ยื่นแบบฟอร์มสำหรับผู้ป่วยภาวะอ้วนจากรอยโรคที่ฮิโปทาลามัสมากกว่าหนึ่งราย

Rhythm กล่าวว่าการเข้าถึงและการเบิกจ่ายค่ารักษายังคงพัฒนาอย่างต่อเนื่องในระหว่างการเปิดตัว โดยสองในสามของการอนุมัติการเบิกจ่ายเกิดขึ้นในเวลาไม่ถึง 60 วัน และ 75% ได้รับการอนุมัติ ณ เวลาที่ขอหรือโดยไม่ต้องขออนุมัติล่วงหน้า ทั้งนี้ นโยบายการคุ้มครองเชิงบวกคิดเป็น 75% ของผู้เอาประกันภัยเชิงพาณิชย์ และ 60% ของผู้ได้รับสิทธิ Medicaid ณ สิ้นไตรมาส

บริษัทยังรายงานการเติบโตอย่างต่อเนื่องของจำนวนผู้ป่วยกลุ่มอาการบาร์เดต์-บีเดิล (Bardet-Biedl syndrome) ที่รับการรักษา และระบุว่าได้จัดตั้งทีมปฏิบัติการภาคสนามโดยเฉพาะสำหรับข้อบ่งชี้นี้

เริ่มเปิดตัวในญี่ปุ่นแล้ว ขณะที่การเตรียมความพร้อมในยุโรปยังคงดำเนินต่อไป

Rhythm เริ่มจำหน่าย IMCIVREE สำหรับภาวะอ้วนจากรอยโรคที่ฮิโปทาลามัสในญี่ปุ่นเมื่อวันที่ 13 ตุลาคม โดยบริษัทประเมินว่ามีประชาชนในญี่ปุ่นประมาณ 5,000 ถึง 8,000 คนที่มีภาวะดังกล่าว อ้างอิงจากการตรวจสอบทะเบียนเนื้องอกและข้อมูลการเคลมประกัน

Rhythm มีพนักงานมากกว่า 50 คนในญี่ปุ่น รวมถึงหัวหน้าฝ่ายกิจการโรงพยาบาล 16 คน และผู้จัดการฝ่ายกิจการวิทยาศาสตร์ 6 คน โดยกลยุทธ์เชิงพาณิชย์เน้นไปที่โรงพยาบาลที่มีความสำคัญลำดับต้น ๆ ประมาณ 350 แห่ง ทีมภาคสนามได้ติดต่อประสานงานกับสถาบันเหล่านั้นแล้วราว 300 แห่ง และระบุตัวผู้ป่วยมากกว่า 1,000 รายที่คาดว่ามีคุณสมบัติเหมาะสมสำหรับ IMCIVREE

คาดว่าจะมีการเปิดตัวในระดับประเทศทั่วยุโรปในปี 2027 Rhythm ประเมินความชุกของภาวะอ้วนจากรอยโรคที่ฮิโปทาลามัสไว้ที่ประมาณ 10,000 ราย ครอบคลุมเยอรมนี ฝรั่งเศส สเปน อิตาลี สหราชอาณาจักร และเนเธอร์แลนด์ ทั้งนี้ กระบวนการ G-BA ของเยอรมนีได้เริ่มต้นขึ้นแล้ว ขณะที่ยื่นเอกสารการเบิกจ่ายแล้วในฝรั่งเศส อิตาลี สหราชอาณาจักร สเปน และเนเธอร์แลนด์

Bivamelagon มุ่งสู่การศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3 จำนวนสองการทดลอง

Rhythm วางแผนที่จะผลักดัน bivamelagon ซึ่งเป็นยากลุ่ม MC4R agonist ชนิดรับประทานวันละครั้ง เข้าสู่การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ในระดับโลก โดยเปรียบเทียบกับยาหลอก สำหรับภาวะอ้วนจากรอยโรคที่ฮิโปทาลามัสและกลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลี (Prader-Willi syndrome)

การศึกษาในภาวะอ้วนจากรอยโรคที่ฮิโปทาลามัสถูกออกแบบให้ดำเนินการเป็นเวลา 52 สัปดาห์ โดยมีเป้าหมายหลักคือการลดลงของ BMI ส่วนการทดลองในกลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลีจะใช้เวลา 26 สัปดาห์ และใช้การลดลงของภาวะกินไม่หยุด (hyperphagia) ซึ่งวัดโดย HQ-CT เป็นเป้าหมายหลัก นอกจากนี้ พอร์ตโฟลิโอยากลุ่ม MC4R ที่กว้างขึ้นของ Rhythm ยังรวมถึงยาตัวเลือกชนิดฉีดรายสัปดาห์ RM-718 และ setmelanotide ซึ่งทำตลาดในชื่อ IMCIVREE

บริษัทได้แก้ไขสัญญาอนุญาตให้ใช้สิทธิแต่เพียงผู้เดียวสำหรับ bivamelagon ร่วมกับ LG Chem โดยลดค่ารอยัลตีจากยอดขายพอร์ตโฟลิโอ MC4R เหลือ 1% จากเดิมที่เป็นอัตราหลักเดียวระดับต่ำถึงปานกลาง ค่ารอยัลตีใหม่นี้จะมีผลบังคับใช้วันที่ 1 มกราคม 2029 หรือเมื่อมีการขาย bivamelagon เชิงพาณิชย์ครั้งแรกหากเกิดขึ้นเร็วกว่า

ภายใต้การแก้ไขสัญญา Rhythm จะจ่ายเงินเพิ่มเติมอีก 350 ล้านดอลลาร์ในระยะเวลาสี่ปี โดยเริ่มจาก 70 ล้านดอลลาร์ซึ่งมีกำหนดชำระภายใน 15 วันทำการนับจากวันที่การแก้ไขสัญญามีผลบังคับใช้ ส่วนงวดที่เหลือประกอบด้วย 100 ล้านดอลลาร์ในเดือนกันยายน 2027, 100 ล้านดอลลาร์ในเดือนกันยายน 2028 และ 80 ล้านดอลลาร์ในเดือนกันยายน 2029 สัญญายังคงการจ่ายตามความคืบหน้าของการพัฒนา (development milestones) มูลค่า 30 ล้านดอลลาร์ไว้ และเพิ่มการจ่ายตามความคืบหน้าเชิงพาณิชย์ (commercial milestone) ใหม่มูลค่า 200 ล้านดอลลาร์ จากเดิมที่มีการจ่ายตามความคืบหน้าเชิงพาณิชย์อยู่แล้ว 175 ล้านดอลลาร์ โดยมีเกณฑ์ยอดขายปรับปรุงใหม่ที่ใช้ครอบคลุมทั้งพอร์ตโฟลิโอ MC4R

ผลขาดทุนลดลงขณะที่ค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานเพิ่มขึ้น

ผลขาดทุนสุทธิส่วนที่เป็นของผู้ถือหุ้นสามัญในไตรมาสที่สามของ Rhythm ลดลงเหลือ 42.4 ล้านดอลลาร์ หรือ 0.61 ดอลลาร์ต่อหุ้น จาก 54.3 ล้านดอลลาร์ หรือ 0.82 ดอลลาร์ต่อหุ้นในปีก่อนหน้า

ค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาเพิ่มขึ้นเป็น 52.5 ล้านดอลลาร์ จาก 46.0 ล้านดอลลาร์ ขณะที่ค่าใช้จ่ายในการขาย ทั่วไป และบริหารเพิ่มขึ้นเป็น 66.8 ล้านดอลลาร์ จาก 52.4 ล้านดอลลาร์ ทั้งนี้ ค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานรวมในไตรมาสที่สามอยู่ที่ 119.2 ล้านดอลลาร์ ซึ่งรวมถึงค่าตอบแทนในรูปแบบหุ้นจำนวน 25.0 ล้านดอลลาร์

สำหรับปี 2026 เต็มปี Rhythm คาดการณ์ค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานแบบ non-GAAP ไว้ที่ 360 ล้านดอลลาร์ถึง 380 ล้านดอลลาร์ ช่วงดังกล่าวรวมถึงค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนา (R&D) จำนวน 165 ล้านดอลลาร์ถึง 175 ล้านดอลลาร์ และค่าใช้จ่ายในการขาย ทั่วไป และบริหาร (SG&A) จำนวน 195 ล้านดอลลาร์ถึง 205 ล้านดอลลาร์ บริษัทนิยามตัววัดนี้ว่าเป็นค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานตามมาตรฐาน GAAP ที่ไม่รวมค่าตอบแทนในรูปแบบหุ้นและสิ่งตอบแทนคงที่ที่เกี่ยวกับการได้รับอนุญาตให้ใช้สิทธิและการจ่ายตามความคืบหน้า บริษัทไม่ได้จัดทำตารางกระทบยอดกับค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานตามมาตรฐาน GAAP ที่คาดการณ์ไว้ เนื่องจากไม่สามารถคำนวณค่าตอบแทนในรูปแบบหุ้นในอนาคตได้อย่างมั่นใจ

Rhythm สิ้นสุดเดือนกันยายนด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และเงินลงทุนระยะสั้นมูลค่า 320.9 ล้านดอลลาร์ เทียบกับ 416.1 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า ยอดคงเหลือดังกล่าวไม่รวมการเบิกถอนเงินงวดแรกจำนวน 250 ล้านดอลลาร์ภายใต้วงเงินสินเชื่อระยะยาวใหม่มูลค่า 750 ล้านดอลลาร์ และการชำระเงิน 70 ล้านดอลลาร์ในเวลาต่อมาที่เชื่อมโยงกับการแก้ไขสัญญาอนุญาตให้ใช้สิทธิ วงเงินอายุ 5 ปีนี้คิดอัตราดอกเบี้ย SOFR บวก 4.60% โดยกำหนดอัตราขั้นต่ำของ SOFR ไว้ที่ 1% และไม่มีการทยอยชำระคืนเงินต้น Rhythm คาดว่าเงินสดที่มีอยู่จะสามารถสนับสนุนการดำเนินงานตามแผนได้อย่างน้อย 24 เดือน

ปัจจัยความไม่แน่นอนสำคัญที่บริษัทระบุไว้ ได้แก่ การเปิดรับลงทะเบียนและผลการทดลองทางคลินิก การอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแล การดำเนินการเชิงพาณิชย์ การกำหนดราคาและการเบิกจ่ายค่ารักษา การแข่งขัน ข้อกำหนดการปฏิบัติตามกฎระเบียบระหว่างประเทศ สภาพคล่อง และภาวะเศรษฐกิจในวงกว้าง