Compass Pathways ตั้งเป้ายื่นคำขอ NDA สำหรับ COMP360 แล้วเสร็จในไตรมาส 4 ปี 2026 และเปิดตัวในครึ่งแรกของปี 2027

บริษัท Compass Pathways (NASDAQ: CMPS) เปิดเผยในเอกสารนำเสนอแก่นักลงทุนประจำไตรมาส 3/2026 ว่า การยื่นคำขออนุมัติยาใหม่ (NDA) แบบทยอยยื่น (rolling submission) และการพิจารณาในสหรัฐฯ สำหรับยา COMP360 ในการรักษาโรคซึมเศร้าชนิดดื้อต่อการรักษา กำลังดำเนินอยู่ โดยคาดว่าจะยื่นเอกสารส่วนสุดท้ายได้ในไตรมาสที่ 4 ของปี 2026 ทั้งนี้ บริษัทกำลังเตรียมพร้อมสำหรับการเปิดตัวยาในสหรัฐฯ ที่อาจเกิดขึ้นในครึ่งแรกของปี 2027 หากได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) และการปรับเปลี่ยนบัญชีควบคุมสารไซโลไซบิล (psilocybin) ตามที่กฎหมายกำหนด

ความพยายามด้านการกำกับดูแลได้รับการสนับสนุนจากผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ที่เป็นบวก 2 โครงการ ได้แก่ COMP005 และ COMP006 ซึ่งบรรลุตัวชี้วัดหลักและแสดงให้เห็นถึงการลดลงของอาการซึมเศร้าอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ โดย FDA ได้มอบสถานะยาต้นแบบที่ก้าวหน้าอย่างยิ่ง (Breakthrough Therapy designation), การพิจารณาแบบทยอยยื่นเอกสาร และวอเชอร์ลำดับความสำคัญระดับชาติ (National Priority Voucher) ให้แก่ COMP360 สำหรับโรคซึมเศร้าชนิดดื้อต่อการรักษา หรือ TRD อย่างไรก็ตาม Compass เตือนว่าการพิจารณาแบบทยอยยื่นและวอเชอร์ดังกล่าวอาจไม่ได้ส่งผลให้กระบวนการตรวจพิจารณาหรือการอนุมัติเร็วขึ้นเสมอไป

ผลการทดลองระยะที่ 3 สนับสนุนการยื่นขออนุมัติตามกฎระเบียบ

COMP360 เป็นสูตรตำรับสังเคราะห์ของไซโลไซบิลที่อยู่ระหว่างการวิจัยของ Compass Pathways โดยบริษัทกำลังพัฒนาอยู่นี้ให้เป็นยารักษาภาวะสุขภาพจิตแบบใช้นาน ๆ ครั้ง โดยมี TRD เป็นข้อบ่งใช้หลัก

ในการทดลอง COMP005 ซึ่งมีผู้เข้าร่วม 258 ราย ยาขนาด 25 มิลลิกรัมเพียงครั้งเดียวทำให้เกิดความแตกต่างของค่าเฉลี่ยกำลังสองน้อยที่สุดเท่ากับ 3.6 คะแนนในแบบประเมินภาวะซึมเศร้า Montgomery-Åsberg (MADRS) เมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอกในสัปดาห์ที่ 6 ซึ่งบรรลุตัวชี้วัดหลักโดยมีค่า p-value ต่ำกว่า 0.001 โดยความแตกต่างในการรักษานั้นมีความสำคัญทางสถิติตั้งแต่วันรุ่งขึ้นหลังได้รับยา

ในการทดลอง COMP006 ที่มีผู้เข้าร่วม 581 ราย ผู้ป่วยได้รับยาเริ่มต้น 2 ครั้งในขนาด 25 มิลลิกรัม, 10 มิลลิกรัม หรือ 1 มิลลิกรัม โดยให้ยามื้อที่สองในสัปดาห์ที่ 3 ในสัปดาห์ที่ 6 กลุ่มที่ได้รับยา 25 มิลลิกรัมมีการปรับตัวดีขึ้นของค่าเฉลี่ยกำลังสองน้อยที่สุดในคะแนน MADRS เท่ากับ 3.8 คะแนน เมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุมที่ได้รับยา 1 มิลลิกรัม โดยมีค่า p-value ต่ำกว่า 0.001 เช่นกัน ทั้งนี้ พบความแตกต่างอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติระหว่างกลุ่ม 25 มิลลิกรัมและ 1 มิลลิกรัมในทุกช่วงเวลาที่ทำการวัดผลหลังการให้ยาไปจนถึงจุดสิ้นสุดหลักของการทดลอง

การศึกษานี้รวบรวมผู้ป่วยที่มีภาวะซึมเศร้าเรื้อรังและเคยผ่านการรักษาอย่างมากในอดีต ในการทดลอง COMP006 ระยะเวลาของภาวะซึมเศร้าในปัจจุบันยาวนานกว่า 3 ปีโดยเฉลี่ย ขณะที่ผู้เข้าร่วมวิจัยเคยประสบภาวะซึมเศร้ามาแล้วมากกว่า 6 ครั้งตลอดช่วงชีวิตโดยเฉลี่ย

Compass ระบุว่า ความแตกต่างระหว่างกลุ่มยาขนาด 25 มิลลิกรัมและกลุ่มควบคุมยังคงรักษาไว้ได้ต่อเนื่องจนถึงสัปดาห์ที่ 26 ในการทดลองทั้งสองโครงการ โดยในการวิเคราะห์ย้อนหลัง (post hoc analysis) พบว่า 39% ของผู้เข้าร่วมในกลุ่ม 25 มิลลิกรัมของการทดลอง COMP006 และ 25% ในกลุ่ม 25 มิลลิกรัมของการทดลอง COMP005 มีคะแนน MADRS ลดลงอย่างน้อย 25% ในสัปดาห์ที่ 6 และสามารถรักษาการปรับตัวดีขึ้นดังกล่าวไว้ได้จนถึงสัปดาห์ที่ 26 โดยเฉลี่ย

การให้ยาซ้ำสามารถทำได้ตามเกณฑ์ที่กำหนดไว้ล่วงหน้าในช่วงการติดตามผล และสามารถใช้ยาต้านซึมเศร้าที่ได้รับอนุญาตตามระเบียบการทดลองในส่วนหลังของการศึกษาได้ ในการทดลอง COMP006 พบว่า 58% ของผู้ป่วยในกลุ่ม 25 มิลลิกรัมได้รับการรักษาซ้ำหลังสัปดาห์ที่ 9 ส่วนในการทดลอง COMP005 พบว่า 70% ของกลุ่ม 25 มิลลิกรัม และ 53% ของกลุ่มยาหลอก ได้รับยาครั้งที่สองหลังสัปดาห์ที่ 6 ทั้งนี้ เอกสารนำเสนอดังกล่าวระบุว่า ไม่มีการวิเคราะห์ทางสถิติใน COMP005 หลังจากการวิเคราะห์ตัวชี้วัดหลักในสัปดาห์ที่ 6

ข้อมูลแบบเปิดเผยชื่อยา (open-label) ของ COMP005 ขยายครอบคลุมถึงสัปดาห์ที่ 52 โดยในกลุ่มผู้เข้าร่วมที่ได้รับการสุ่มให้อยู่ในกลุ่ม 25 มิลลิกรัมตั้งแต่แรกและศึกษาต่อในส่วน C พบว่า 80% ได้รับยาอีกหนึ่งโดส และกลุ่มนี้มีคะแนน MADRS ลดลงเฉลี่ย 13 คะแนนจากค่าเริ่มต้นในสัปดาห์ที่ 52 ส่วนผู้เข้าร่วมที่เริ่มแรกได้รับยาหลอกและต่อมาได้รับยา 25 มิลลิกรัมโดสแรกในส่วน C มีคะแนนลดลงเฉลี่ย 10 คะแนนจากค่าเริ่มต้นเมื่อสิ้นสุดช่วงเวลาดังกล่าว ทั้งนี้ ผลการศึกษาระยะหลังนี้อิงตามข้อมูลแบบ open-label ที่สังเกตได้ มากกว่าการเปรียบเทียบแบบสุ่มในตอนเริ่มต้น

ความปลอดภัยและการเตรียมพร้อมเชิงพาณิชย์

Compass ระบุว่า โปรไฟล์ความปลอดภัยระยะที่ 3 ของ COMP360 โดยทั่วไปได้รับการยอมรับจากร่างกายได้ดี โดยไม่พบสัญญาณเตือนด้านความปลอดภัยใหม่ ทั้งนี้ เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่เป็นเพียงชั่วคราวและเกิดขึ้นในวันที่ได้รับยา

จนถึงสัปดาห์ที่ 26 ในการทดลอง COMP006 มีการรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษาในผู้ป่วย 94.6% ของกลุ่ม 25 มิลลิกรัม เมื่อเทียบกับ 86.7% ในกลุ่ม 1 มิลลิกรัม ขณะที่เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์จากการรักษาชนิดรุนแรงเกิดขึ้นในอัตรา 5.7% และ 6.3% ของกลุ่มดังกล่าวตามลำดับ โดยเหตุการณ์ที่พบบ่อยที่สุดในกลุ่ม 25 มิลลิกรัม ได้แก่ คลื่นไส้ ปวดศีรษะ วิตกกังวล ประสาทสัมผัสทางตาหลอน อ่อนเพลีย การรับรู้ผิดปกติ และเวียนศีรษะ

ในการทดลอง COMP005 ผู้เข้าร่วม 84.8% ที่ได้รับยา 25 มิลลิกรัม ประสบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์จากการรักษาจนถึงสัปดาห์ที่ 26 เมื่อเทียบกับ 59.8% ของผู้ได้รับยาหลอก ส่วนเหตุการณ์รุนแรงมีรายงานที่ 4.7% และ 2.3% ตามลำดับ โดยปวดศีรษะ คลื่นไส้ ประสาทสัมผัสทางตาหลอน และวิตกกังวล เป็นเหตุการณ์ที่พบบ่อยที่สุดซึ่งเกิดขึ้นในผู้ป่วยมากกว่า 10% ของกลุ่ม 25 มิลลิกรัม

ก่อนหน้าการเปิดตัวยาที่อาจเกิดขึ้น Compass ระบุว่ากำลังอยู่ระหว่างการหารือกับผู้รับผิดชอบค่าใช้จ่าย จัดเตรียมช่องทางการกระจายสินค้า สร้างกลไกสนับสนุนผู้ป่วย และเตรียมองค์กรภาคสนามเชิงพาณิชย์ บริษัทคาดว่าการรักษาจะดำเนินการที่ศูนย์ที่ได้รับใบรับรอง ซึ่งผู้ป่วยจะรับประทานยาแคปซูลด้วยตนเองภายใต้การดูแลของบุคลากรทางการแพทย์ที่มีใบอนุญาต

Compass เชื่อว่า COMP360 สามารถเข้ากันได้กับโครงสร้างพื้นฐานด้านจิตเวชหัตถการที่มีอยู่เดิม ซึ่งมีพื้นที่รักษาเฉพาะและบุคลากรสำหรับการบำบัดที่ต้องใช้เวลาเฝ้าระวังหลายชั่วโมงอยู่แล้ว อย่างไรก็ตาม บริษัทระบุว่า การกำหนดรหัสโรค/รหัสการรักษา และข้อตกลงการเบิกจ่ายค่ารักษาสำหรับ COMP360 ยังไม่ได้จัดตั้งขึ้นและยังคงเปลี่ยนแปลงได้

โครงการวิจัย PTSD ขยายพอร์ตโฟลิโอการพัฒนาผลิตภัณฑ์

Compass ยังกำลังประเมิน COMP360 สำหรับโรคความเครียดหลังเหตุการณ์สะเทือนใจ (PTSD) โดยการศึกษาแบบ open-label ในระยะที่ 2a ซึ่งมีผู้เข้าร่วม 22 ราย พบการปรับตัวดีขึ้นอย่างต่อเนื่องในตัววัด PTSD และความบกพร่องทางร่างกาย/จิตใจจนถึงสัปดาห์ที่ 12 หลังการให้ยา 25 มิลลิกรัมเพียงครั้งเดียว โดยอัตราการตอบสนองต่อการรักษาตามแบบประเมิน CAPS-5 อยู่ที่ 81.8% ในสัปดาห์ที่ 4 และ 77.3% ในสัปดาห์ที่ 12 ขณะที่อัตราการระยะสงบของโรคอยู่ที่ 63.6% และ 54.5% ตามลำดับ ทั้งนี้ ไม่พบรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์จากการรักษาชนิดรุนแรงในการศึกษานี้

การทดลอง PTSD ระยะที่ 2b/3 แบบสุ่มในผู้ใหญ่จำนวน 300 รายกำลังดำเนินอยู่ โดยตัวชี้วัดหลักจะเปรียบเทียบการให้ยาขนาด 25 มิลลิกรัม 2 ครั้ง กับการให้ยา 1 มิลลิกรัม 2 ครั้ง อิงตามการเปลี่ยนแปลงของคะแนน CAPS-5 ในสัปดาห์ที่ 8 นอกจากนี้ ยังมีการเพิ่มกลุ่มยาขนาด 10 มิลลิกรัมเพื่อช่วยรักษาการปกปิดข้อมูล (blinding) และประเมินขนาดยานั้นเป็นผลลัพธ์รอง ตามด้วยการขยายการศึกษาแบบเปิดเผยชื่อยาจนถึงสัปดาห์ที่ 52

แนวโน้มของบริษัทยังคงขึ้นอยู่กับการดำเนินการทางคลินิก กฎระเบียบ และเชิงพาณิชย์ โดยผลการทดลองระยะที่ 3 ฉบับเต็มอาจแตกต่างจากผลเบื้องต้น และ FDA อาจไม่อนุมัติ COMP360 แบบเร่งด่วน หรืออาจไม่อนุมัติเลย แม้ว่าจะได้รับการอนุมัติ ยานี้ยังมีสารควบคุมประเภทที่ 1 (Schedule I) และจะต้องได้รับการปรับเปลี่ยนบัญชีควบคุมโดยสำนักงานป้องกันและปราบปรามยาเสพติดแห่งสหรัฐฯ (DEA) รวมถึงแต่ละรัฐก่อนจะวางจำหน่ายเชิงพาณิชย์ได้ นอกจากนี้ Compass ยังระบุถึงความต้องการเงินทุน ความล่าช้าทางคลินิกที่อาจเกิดขึ้น ความท้าทายด้านการเบิกจ่ายและการยอมรับใช้ยา รวมถึงความสามารถในการเปลี่ยนผ่านจากองค์กรระดับขั้นพัฒนาการทดลองทางคลินิกไปสู่องค์กรระดับเชิงพาณิชย์ ว่าเป็นความไม่แน่นอนที่สำคัญ