ยอดขายผลิตภัณฑ์ในสหรัฐฯ ไตรมาส 3 ของ Travere พุ่งขึ้น 95% ขณะที่ FILSPARI แตะระดับ 200 ล้านดอลลาร์

Travere Therapeutics รายงานยอดขายผลิตภัณฑ์สุทธิรวมในสหรัฐประมาณ 220 ล้านดอลลาร์สำหรับไตรมาสที่สามของปี 2026 เพิ่มขึ้นประมาณ 95% จากปีก่อนหน้า เนื่องจากความต้องการ FILSPARI ขยายตัวทั้งในข้อบ่งใช้โรคไตอักเสบ IgA (IgA nephropathy) และข้อบ่งใช้โรคไตเสื่อมเฉพาะจุดและส่วนส่วน (focal segmental glomerulosclerosis) ที่ได้รับการอนุมัติใหม่ ทั้งนี้ ยอดขายสุทธิในสหรัฐของ FILSPARI คิดเป็น 200 ล้านดอลลาร์ของยอดรวมประจำไตรมาส ส่งผลให้ยารักษาโรคไตหายากนี้กลายเป็นแรงขับเคลื่อนหลักของการเติบโตเชิงพาณิชย์ของ Travere

บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ซึ่งมีสำนักงานใหญ่ในเมืองซานดิเอโก และซื้อขายภายใต้สัญลักษณ์ซื้อขาย TVTX บันทึกแบบฟอร์มการเริ่มใช้ยา FILSPARI ของผู้ป่วยรายใหม่จำนวน 1,932 รายในช่วงไตรมาสดังกล่าว เพิ่มขึ้น 120% จากไตรมาสที่สามของปี 2025 โดย Travere ระบุว่าความต้องการมาจากทั้งแพทย์ผู้สั่งจ่ายยารายใหม่และรายเดิม ซึ่งได้รับการสนับสนุนจากการปฏิบัติตามคำสั่งแพทย์และความต่อเนื่องในการใช้ยาของผู้ป่วยในระดับสูง ตลอดจนฐานแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาที่กว้างขึ้น

FILSPARI หรือ sparsentan ได้รับการอนุมัติในสหรัฐเพื่อชะลอการลดลงของฟังก์ชันการทำงานของไตในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไตอักเสบ IgA ชนิดปฐมภูมิ (primary IgA nephropathy หรือ IgAN) ที่มีความเสี่ยงต่อการดำเนินของโรค และในเดือนเมษายน 2026 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ยังได้อนุมัติยานี้เพื่อลดภาวะโปรตีนในปัสสาวะ (proteinuria) ในผู้ใหญ่และเด็กอายุ 8 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคไตเสื่อมเฉพาะจุดและส่วนส่วน (focal segmental glomerulosclerosis หรือ FSGS) โดยไม่มีกลุ่มอาการเนโฟรติก (nephrotic syndrome)

การขยายตัวของ FILSPARI มุ่งเน้นไปที่ IgAN และ FSGS

Travere ประเมินว่ามีผู้ป่วยในสหรัฐมากกว่า 100,000 รายที่อยู่ในตลาดรวมที่สามารถเข้าถึงได้ (TAM) สำหรับสองข้อบ่งชี้นี้ ซึ่งรวมถึงผู้ป่วย IgAN มากกว่า 70,000 ราย และผู้ป่วย FSGS มากกว่า 30,000 ราย บริษัทระบุว่า FILSPARI มีอัตราการเจาะตลาดรวมดังกล่าวอยู่ที่ประมาณ 10% ซึ่งยังมีโอกาสสำหรับการเปิดรับใช้งานเพิ่มขึ้น โดยประมาณการโอกาสยอดขายในสหรัฐว่าอาจเกิน 3 พันล้านดอลลาร์ภายในปี 2033 ซึ่งรวมถึงมากกว่า 1 พันล้านดอลลาร์ในกลุ่ม IgAN แม้ว่าตัวเลขเหล่านี้จะยังคงเป็นเพียงประมาณการของบริษัทก็ตาม

ในกลุ่มโรค IgAN Travere กำลังวางตำแหน่ง FILSPARI ให้เป็นยารักษาระยะยาวที่ไม่ใช่ยากดภูมิคุ้มกัน ซึ่งสามารถทดแทนการรักษาด้วยยายับยั้งระบบเรนิน-แองจิโอเทนซิน (renin-angiotensin system inhibitor) แบบเดิม บริษัทได้เน้นย้ำถึงแนวทางปฏิบัติตามมาตรฐาน KDIGO ปี 2025 ที่เรียกร้องให้มีการวินิจฉัยเร็วขึ้น ตั้งเป้าหมายระดับโปรตีนในปัสสาวะให้ต่ำลง และให้การรักษาพร้อมกันในผู้ป่วยหลายราย ข้อมูลทางคลินิกของ FILSPARI รวมถึงการรับประทานวันละครั้ง การติดตามการทำงานของตับที่เรียบง่ายขึ้น และข้อมูลระยะเวลาสองปีที่เปรียบเทียบยานี้กับยาเปรียบเทียบ irbesartan

โครงการสร้างหลักฐานเพิ่มเติมมีวัตถุประสงค์เพื่อสนับสนุนการใช้งานที่กว้างขวางยิ่งขึ้น ในการศึกษา SPARTAN สำหรับผู้ป่วย IgAN ที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่และยังไม่เคยได้รับการรักษามาก่อน Travere รายงานว่าภาวะโปรตีนในปัสสาวะลดลงประมาณ 77% และอัตราการกรองของไต (eGFR) มีเสถียรภาพจนถึงสัปดาห์ที่ 110 โดยมีผู้ป่วยประมาณ 75% ที่บรรลุภาวะโรคสงบลงอย่างสมบูรณ์ (complete remission) ส่วนการศึกษา SPARX กำลังประเมิน FILSPARI ในโรค IgAN และ FSGS ที่กลับมาเป็นซ้ำหลังการปลูกถ่ายไต โดยคาดว่าจะมีการนำเสนอข้อมูลในปี 2027

การเปิดตัวสำหรับข้อบ่งใช้ FSGS ใช้ทีมภาคสนาม ความสัมพันธ์กับผู้ชำระเงิน (payer) ช่องทางการจัดจำหน่าย และโครงสร้างพื้นฐานในการสนับสนุนผู้ป่วยเดียวกันกับที่จัดตั้งขึ้นสำหรับ IgAN อยู่แล้ว Travere กล่าวว่าการซ้อนทับกันอย่างมากของแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาช่วยให้ทีมการค้าสามารถครอบคลุมได้ทั้งสองข้อบ่งใช้ นอกจากนี้ บริษัทยังได้เริ่มการศึกษา SPARLIGHT เพื่อสร้างหลักฐานในผู้ป่วย FSGS ที่มีเชื้อสายแอฟริกัน

นอกสหรัฐ Travere ได้ให้สิทธิ์ใช้งาน sparsentan ในหลายภูมิภาคแก่ CSL Vifor และ Chugai Pharmaceutical โดย FILSPARI ได้รับการอนุมัติมาตรฐานในยุโรปและสหราชอาณาจักร และได้เปิดตัวในเยอรมนี ออสเตรีย สวิตเซอร์แลนด์ ลักเซมเบิร์ก และสหราชอาณาจักรแล้ว ส่วน Chugai ได้ยื่นคำขออนุมัติยาใหม่สำหรับ sparsentan ในญี่ปุ่น ทั้งนี้ Travere มีสิทธิ์ได้รับชำระเงินตามความสำเร็จของโครงการ (milestone payments) สูงสุดถึง 910 ล้านดอลลาร์ภายใต้ข้อตกลงการให้สิทธิ์ ซึ่งครอบคลุมทั้ง IgAN และ FSGS บวกกับค่ารอยัลตีตามลำดับขั้นในระดับสองหลักของยอดขายสุทธิทั่วโลก จนถึงเดือนมิถุนายน 2026 บริษัทได้รับชำระเงินตามความสำเร็จของโครงการตามที่เปิดเผยแล้วจำนวน 63.5 ล้านดอลลาร์

การศึกษา Pegtibatinase ยังคงเป็นไปตามแผนสำหรับการเปิดเผยข้อมูลในปี 2027

ยาถัดไปของ Travere ที่มีศักยภาพจะได้รับการอนุมัติคือ pegtibatinase ซึ่งเป็นยารักษาทดแทนเอนไซม์ที่อยู่ในระหว่างการวิจัยสำหรับโรคโฮโมซิสทินูเรียชนิดดั้งเดิม (classical homocystinuria หรือ HCU) ยานี้ถูกออกแบบมาเพื่อแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมของโรคโดยการนำเอนไซม์ cystathionine beta-synthase เข้าสู่ระบบหมุนเวียนเลือดและลดระดับโฮโมซิสทีน

การเปิดรับผู้ป่วยเข้าร่วมการศึกษา HARMONY ระยะที่ 3 ซึ่งเป็นศึกษาสำคัญยังคงดำเนินต่อไป หลังจากที่มีการให้ยาแก่ผู้ป่วยรายใหม่คนแรกภายหลังการเริ่มต้นการศึกษาใหม่ในเดือนเมษายน 2026 การเปิดใช้งานศูนย์วิจัยเสร็จสมบูรณ์แล้ว และ Travere คาดว่าจะเห็นข้อมูลประสิทธิผลสรุป (topline efficacy data) ในครึ่งหลังของปี 2027 การศึกษานี้คาดว่าจะเปิดรับผู้ป่วยประมาณ 70 ราย และเปรียบเทียบการฉีด pegtibatinase เข้าใต้ผิวหนังสัปดาห์ละสองครั้งกับยาหลอกเป็นเวลา 24 สัปดาห์

ในการศึกษา COMPOSE ระยะที่ 1/2 ก่อนหน้านี้ กลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับขนาดยาสูงสุดมีการลดลงของโฮโมซิสทีนรวมจากค่าเริ่มต้นเฉลี่ยสัมพัทธ์ 67.1% และโดยทั่วไปผู้ป่วยสามารถทนต่อยา pegtibatinase ได้ดีในทุกขนาดยาที่ทดสอบ บริษัทมองว่ายาผู้ท้าชิงนี้มีศักยภาพที่จะเป็นยารักษาที่ปรับเปลี่ยนการดำเนินของโรค (disease-modifying therapy) ตัวแรกสำหรับ HCU หากได้รับการอนุมัติ

Civorebrutinib ขยายไลน์ผลิตภัณฑ์ยารักษาโรคไต

นอกจากนี้ Travere กำลังพัฒนา civorebrutinib ซึ่งเป็นตัวยับยั้งเอนไซม์ Bruton tyrosine kinase ชนิดรับประทาน แบบโควาเลนต์และย้อนกลับได้ ให้เป็นแพลตฟอร์มที่มีศักยภาพสำหรับโรคไตหายากที่เกิดจากระบบภูมิคุ้มกัน การพัฒนาในระยะแรกมุ่งเน้นไปที่โรคไตอักเสบชนิดเป็นพังผืดปฐมภูมิ (primary membranous nephropathy) โดยมีโอกาสขยายไปยัง FSGS ที่เกิดจากระบบภูมิคุ้มกัน โรคไตไมโครสโคปิก (minimal change disease) และข้อบ่งใช้อื่น ๆ

ข้อมูลระยะที่ 1b/2a ในโรคไตอักเสบชนิดเป็นพังผืดปฐมภูมิแสดงให้เห็นว่าออโตแอนติบอดี anti-PLA2R ลดลงประมาณ 90% ภายในสัปดาห์ที่ 12 ในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับขนาดยาสูงกว่า ส่วนภาวะโปรตีนในปัสสาวะลดลงประมาณ 80% ในทั้งสองกลุ่มภายในสัปดาห์ที่ 36 โดยการลดลงดังกล่าวยังคงดำเนินอยู่อย่างต่อเนื่องหลังจากสิ้นสุดการรักษา ตามข้อมูล ณ วันสิ้นสุดการรวบรวมข้อมูลในเดือนกันยายน 2025

ในบรรดาผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา 31 ราย มี 87.1% ที่เกิดอาการไม่พึงประสงค์จากการรักษา (treatment-emergent adverse event) และ 19.4% เกิดอาการไม่พึงประสงค์จากการรักษารุนแรง ทั้งนี้ อาการรุนแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษาเกิดขึ้น 12.9% ขณะที่มีผู้ป่วยสองรายหยุดการรักษาเนื่องจากอาการไม่พึงประสงค์ และไม่มีรายงานการเสียชีวิต Travere ระบุว่าการศึกษาไม่พบเหตุการณ์ที่มีความหมายทางคลินิกซึ่งมักเกี่ยวข้องกับตัวยับยั้ง BTK รวมถึงภาวะเม็ดเลือดขาวนิวโทรฟิลต่ำ (neutropenia) การตกเลือด (hemorrhage) หรือภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะ (cardiac arrhythmia)

สถานะเงินสดสนับสนุนโครงการการค้าและทางคลินิก

Travere สินสุดเดือนกันยายนด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดประมาณ 472 ล้านดอลลาร์ มีหุ้นสามัญชำระแล้ว (basic shares outstanding) ประมาณ 95 ล้านหุ้น และจำนวนหุ้นปรับลดประเมินอยู่ที่ประมาณ 108 ล้านหุ้น ซึ่งรวมสิทธิการให้หุ้นที่ยังไม่ได้ใช้ แต่ไม่รวมหุ้นกู้แปลงสภาพ บริษัทรายงานหุ้นกู้แปลงสภาพมูลค่า 95 ล้านดอลลาร์ที่จะครบกำหนดในเดือนมีนาคม 2029 และ 525 ล้านดอลลาร์ที่จะครบกำหนดในเดือนพฤษภาคม 2032

การดำเนินงานยังคงมีความไม่แน่นอนหลายประการ Travere ระบุถึงความเสี่ยงเกี่ยวกับการเปิดตัว FSGS และการทำการค้า IgAN ที่ดำเนินอยู่ ซึ่งรวมถึงการยอมรับของตลาด การรับรู้เกี่ยวกับประสิทธิผลและความปลอดภัย การกำหนดราคา การเบิกจ่ายเงินชดเชย และการแข่งขัน นอกจากนี้ โครงการพัฒนาของบริษัทยังเผชิญกับความเป็นไปได้ที่จะเกิดความล่าช้าในการเปิดรับผู้ป่วย ผลลัพธ์ทางคลินิกหรือทางกฎระเบียบที่ไม่พึงประสงค์ และการหยุดชะงักของการผลิตหรือการจัดหา ความเสี่ยงอื่น ๆ ได้แก่ การพึ่งพาผู้รับจ้าง ปัญหาสิทธิบัตรและสิทธิ์ขาดแต่เพียงผู้เดียว การเปลี่ยนแปลงที่อาจเกิดขึ้นในงบประมาณหรือลำดับความสำคัญของ FDA ภาษีศุลกากร และความเป็นไปได้ที่จะไม่ได้รับการชำระเงินตามความสำเร็จของโครงการหรือค่ารอยัลตีตามที่คาดไว้ บริษัทยังเตือนด้วยว่าระยะเวลาการใช้เงินสด (cash runway) อาจสั้นกว่าที่คาดการณ์ไว้ และอาจจำเป็นต้องจัดหาเงินทุนเพิ่มเติมเพื่อให้การพัฒนาผลิตภัณฑ์ผู้ท้าชิงเสร็จสมบูรณ์