รายได้จากผลิตภัณฑ์ในไตรมาส 3 ของ Alnylam พุ่งขึ้น 52% จากการเติบโตของ AMVUTTRA

อัลไนแลม ฟาร์มาซูติคอลส์ (Alnylam Pharmaceuticals) รายงานรายได้สุทธิจากการขายผลิตภัณฑ์ในไตรมาสที่ 3 ปี 2026 เพิ่มขึ้น 52% เมื่อเทียบเป็นรายปี โดยได้รับแรงหนุนจากการขยายตัวอย่างต่อเนื่องของกลุ่มผลิตภัณฑ์รักษาโรค Transthyretin Amyloidosis หลังจากเปิดตัวยา AMVUTTRA สำหรับรักษาภาวะกล้ามเนื้อหัวใจเสื่อมจากสารอะไมลอยด์ (ATTR cardiomyopathy) โดยบริษัทได้ยืนยันคาดการณ์รายได้จากการขายผลิตภัณฑ์เต็มปี พร้อมกับขยายการเปิดรับผู้ป่วยเข้าร่วมการศึกษาวิจัยสำคัญของยารักษาภาวะ TTR รุ่นใหม่อย่าง nucresiran

รายได้สุทธิจากการขายผลิตภัณฑ์รวมแตะที่ 1.29 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้นจาก 851 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า และเพิ่มขึ้น 10% จากไตรมาสที่สอง หากคำนวณตามอัตราแลกเปลี่ยนคงที่ รายได้จากการขายผลิตภัณฑ์เพิ่มขึ้น 53% เมื่อเทียบเป็นรายปี ขณะที่รายได้รวมเพิ่มขึ้น 17% สู่ระดับ 1.46 พันล้านดอลลาร์ เนื่องจากรายได้จากการความร่วมมือที่ลดลงช่วยชดเชยการเติบโตของผลิตภัณฑ์เพียงบางส่วน

กลุ่มผลิตภัณฑ์ TTR เป็นผู้นำการเติบโตของยอดขาย

รายได้จากการขายผลิตภัณฑ์กลุ่ม TTR ทั่วโลกจากยา AMVUTTRA และ ONPATTRO เพิ่มขึ้น 59% เมื่อเทียบเป็นรายปี และเพิ่มขึ้น 12% เมื่อเทียบกับไตรมาสก่อนหน้า สู่ระดับ 1.15 พันล้านดอลลาร์ โดยรายได้ TTR ในสหรัฐฯ เพิ่มขึ้น 69% จากไตรมาสเดียวกันของปีก่อน และเพิ่มขึ้น 12% จากไตรมาสที่สอง ขณะที่รายได้นอกสหรัฐฯ เพิ่มขึ้น 28% เมื่อเทียบเป็นรายปี และเพิ่มขึ้น 10% เมื่อเทียบกับไตรมาสก่อนหน้า

อัลไนแลมระบุว่าการเติบโตรายปีในสหรัฐฯ เป็นผลมาจากอุปสงค์ที่แข็งแกร่งหลังจากเปิดตัวยา AMVUTTRA สำหรับข้อบ่งใช้ ATTR-CM แม้ว่าจะถูกหักลบไปบางส่วนจากราคาขายสุทธิที่ลดลงก็ตาม เมื่อเทียบกับไตรมาสที่สอง รายได้ TTR ในสหรัฐฯ ได้รับอานิสงส์จากการเติบโตของอุปสงค์มูลค่า 81 ล้านดอลลาร์ ประโยชน์จากสินค้าคงคลัง 17 ล้านดอลลาร์ และการปรับปรุงยอดขายขั้นต้นเป็นยอดขายสุทธิแบบเกิดขึ้นครั้งเดียวในเชิงบวกประมาณ 10 ล้านดอลลาร์ ส่งผลให้สินค้าคงคลังปลายงวดในสหรัฐฯ เพิ่มขึ้นเป็น 21 วัน จาก 19 วันในไตรมาสที่สอง

สำหรับในตลาดนอกสหรัฐฯ การเติบโตเมื่อเทียบเป็นรายปีสะท้อนถึงการเปิดรับยาสำหรับข้อบ่งใช้ ATTR-CM ที่เพิ่มขึ้นในญี่ปุ่นและเยอรมนีเป็นหลัก แม้จะถูกหักลบบางส่วนด้วยราคาขายของยารักษาโรคภาวะกล้ามเนื้อหัวใจเสื่อมที่ต่ำลงในตลาดที่เปิดตัว ขณะที่การเติบโตเมื่อเทียบกับไตรมาสก่อนได้รับการสนับสนุนจากการเปิดตัวอย่างต่อเนื่องในเยอรมนี อิตาลี และญี่ปุ่น รวมถึงช่วงเวลาของการส่งคำสั่งซื้อในตลาดพันธมิตร

บริษัทเปิดเผยว่าปริมาณการออกใบสั่งยาสำหรับข้อบ่งใช้ ATTR-CM ในสหรัฐฯ เติบโตขึ้นประมาณ 37% จากไตรมาสที่สามของปี 2025 และเติบโตราว 70% นับตั้งแต่เดือนมีนาคม 2025 โดยยา AMVUTTRA ครองส่วนแบ่งประมาณ 24% ของใบสั่งยาทั้งหมดในกลุ่มโรคเส้นประสาทเสื่อมหลายเส้นจากสารอะไมลอยด์ (ATTR polyneuropathy) และภาวะกล้ามเนื้อหัวใจเสื่อม จนถึงไตรมาสที่สาม นอกจากนี้ มีแพทย์ผู้สั่งจ่ายยารายใหม่มากกว่า 2,000 คนที่เริ่มสั่งใช้ยานี้นับตั้งแต่เดือนมีนาคม 2025 โดยมีการสั่งใช้ยาครอบคลุมทั้งในศูนย์การแพทย์เฉพาะทางและสถานพยาบาลระดับชุมชน

อัลไนแลมประเมินว่า ผู้ป่วย ATTR-CM ประมาณ 80% ยังคงไม่ได้รับการรักษา นอกจากนี้ยังระบุว่า ยา AMVUTTRA สามารถเข้าถึงได้โดยผู้มีสิทธิได้รับความคุ้มครองประกันภัยประมาณ 99% โดยส่วนใหญ่ได้รับการเข้าถึงการรักษาเป็นตัวเลือกแรก (first-line access) และผู้ป่วยประมาณ 90% สามารถเข้ารับการรักษาได้ภายในระยะทางประมาณ 10 ไมล์จากบ้าน

กลุ่มผลิตภัณฑ์รักษาโรคหายากสร้างรายได้ประจำไตรมาสที่ 142 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 12% เมื่อเทียบเป็นรายปี และทรงตัวเมื่อเทียบกับไตรมาสก่อนหน้า โดยรายได้จากยา GIVLAARI เพิ่มขึ้น 21% สาเหตุหลักมาจากจำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาเพิ่มขึ้นและช่วงเวลาการสั่งซื้อของตลาดพันธมิตร ส่วนรายได้จากยา OXLUMO ลดลง 1% เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยที่เติบโตขึ้นถูกหักลบด้วยราคาขายสุทธิที่ลดลงและช่วงเวลาการสั่งซื้อ

อัตรากำไรจากการดำเนินงานแคบลงขณะที่ค่าใช้จ่ายเพิ่มขึ้น

รายได้สุทธิจากความร่วมมือและค่าสิทธิลดลง 58% สู่ระดับ 166 ล้านดอลลาร์ โดยรายได้จากความร่วมมือลดลง 80% สู่ระดับ 71 ล้านดอลลาร์ ขณะที่รายได้จากค่าสิทธิเพิ่มขึ้นมากกว่าสองเท่าสู่ระดับ 95 ล้านดอลลาร์

อัตรากำไรขั้นต้นจากรายได้การขายผลิตภัณฑ์ลดลงเหลือ 72% จาก 77% ในปีก่อนหน้า และอัตรากำไรขั้นต้นจากรายได้รวมลดลงเหลือ 75% จาก 84% ค่าใช้จ่ายรวมด้านการวิจัยและพัฒนา (R&D) และการขาย การทั่วไป และการบริหาร (SG&A) แบบ Non-GAAP เพิ่มขึ้น 17% สู่ระดับ 671 ล้านดอลลาร์ โดยค่าใช้จ่ายด้าน R&D เพิ่มขึ้น 21% สู่ระดับ 376 ล้านดอลลาร์ ขณะที่ค่าใช้จ่าย SG&A เพิ่มขึ้น 13% สู่ระดับ 296 ล้านดอลลาร์

กำไรจากการดำเนินงานแบบ Non-GAAP ลดลง 11% สู่ระดับ 425 ล้านดอลลาร์ และอัตรากำไรจากการดำเนินงานแคบลงเหลือ 29% จาก 38% ส่วนเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดมีจำนวนรวม 3.59 พันล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาส เทียบกับ 2.91 พันล้านดอลลาร์ ณ สิ้นปี 2025

ยืนยันคาดการณ์ผลประกอบการเต็มปี

อัลไนแลมยังคงประมาณการรายได้สุทธิจากการขายผลิตภัณฑ์รวมปี 2026 ไว้ที่ 4.7 พันล้านดอลลาร์ ถึง 5.1 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งคิดเป็นการเติบโตตามที่รายงาน 57% ถึง 71% จากปี 2025 ทั้งนี้ บริษัทคาดว่ารายได้จากผลิตภัณฑ์กลุ่ม TTR จะอยู่ที่ 4.2 พันล้านดอลลาร์ ถึง 4.5 พันล้านดอลลาร์ และรายได้จากผลิตภัณฑ์รักษาโรคหายากจะอยู่ที่ 500 ล้านดอลลาร์ ถึง 600 ล้านดอลลาร์

นอกจากนี้ ผู้บริหารยังได้ยืนยันตัวเลขคาดการณ์รายได้จากความร่วมมือและค่าสิทธิที่ 575 ล้านดอลลาร์ ถึง 625 ล้านดอลลาร์ และค่าใช้จ่ายรวมด้าน R&D และ SG&A แบบ Non-GAAP ที่ 2.7 พันล้านดอลลาร์ ถึง 2.8 พันล้านดอลลาร์ โดยมาตรวัดค่าใช้จ่ายดังกล่าวไม่รวมค่าตอบแทนในรูปแบบหุ้นที่ประเมินไว้ระหว่าง 330 ล้านดอลลาร์ ถึง 380 ล้านดอลลาร์

ขยายการศึกษาวิจัย Nucresiran พร้อมเดินหน้าโครงการยารักษาโรคฮันติงตัน

อัลไนแลมได้เพิ่มจำนวนเป้าหมายผู้ป่วยที่เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 TRITON-CM ของยา nucresiran เป็นประมาณ 2,250 คน จากเดิมประมาณ 1,750 คน การศึกษาวิจัยซึ่งวัดตามการเกิดเหตุการณ์สำคัญ (event-driven study) นี้ มีเกณฑ์ชี้วัดหลักแบบผสม (primary composite endpoint) เป็นอัตราการเสียชีวิตจากทุกสาเหตุและการเกิดเหตุการณ์ทางระบบหัวใจและหลอดเลือดซ้ำ บริษัทระบุว่า การเพิ่มจำนวนผู้ป่วยมีวัตถุประสงค์เพื่อรักษาอำนาจทดสอบทางสถิติ (statistical power) ภายใต้สมมติฐานเหตุการณ์ผลลัพธ์แบบระมัดระวัง และเพื่อเพิ่มสัดส่วนผู้ป่วยที่อยู่ในระยะเริ่มต้นของโรคในการศึกษาอีกด้วย อัลไนแลมเปิดเผยว่า กรอบเวลาการเปิดตัวยาที่คาดไว้ หากการพัฒนาและการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลประสบความสำเร็จ ยังคงกำหนดไว้ภายในปี 2030

บริษัทยังได้นำเสนอผลการทดลองระยะที่ 1 เบื้องต้นของยา brezosiran ซึ่งเป็นยารักษาโรคฮันติงตัน (Huntington's disease) ที่อยู่ในระหว่างการวิจัยซึ่งพัฒนาร่วมกับบริษัทรีเจเนอรอน (Regeneron) การให้ยาเข้าช่องไขสันหลัง (intrathecal) เพียงครั้งเดียวสามารถลดระดับโปรตีนมิวแทนต์ฮันติงติน (mutant huntingtin) ในน้ำไขสันหลังลงตามขนาดยาที่ได้รับ โดยมีค่าเฉลี่ยการลดลงสูงสุดถึง 64% ในเดือนที่สาม และลดลงในผู้ป่วยแต่ละรายสูงสุดประมาณ 80% ทั้งนี้ อัลไนแลมระบุว่า ข้อมูลความปลอดภัยและความสามารถในการทนต่อยาที่สังเกตได้นั้นเป็นที่น่าพึงพอใจ และกำลังดำเนินโครงการขยายการศึกษาวิจัยแบบเปิด (open-label extension) ในระยะที่ 1b ต่อไป โดยจะให้ยาซ้ำทุกๆ 6 เดือน

หากได้รับการอนุมัติและเห็นชอบร่วมกับหน่วยงานกำกับดูแล บริษัทวางแผนที่จะเริ่มการทดลองสำคัญ (pivotal trial) โดยเปรียบเทียบกับยาหลอกของยา brezosiran ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮันติงตันในปี 2027 โดยการศึกษานี้มีวัตถุประสงค์เพื่อประเมินว่าการรักษาดังกล่าวสามารถชะลอการดำเนินของโรคได้หรือไม่

การเปลี่ยนแปลงที่อาจเกิดขึ้นกับโครงการกำหนดราคายา 340B ของสหรัฐฯ ยังคงเป็นความเสี่ยงต่อการเข้าถึงยา อัลไนแลมกล่าวว่า ข้อเสนอกฎเกณฑ์ใหม่อาจลดการชดเชยค่าบริการผู้ป่วยนอกของโรงพยาบาลสำหรับยาในหมวด Part B ที่จัดซื้อโดยสถาบันในโครงการ 340B ตั้งแต่วันที่ 1 มกราคม 2027 หากมีผลบังคับใช้ บริษัทกำลังพิจารณาเข้าทำสัญญากับระบบดูแลสุขภาพและสนับสนุนสถานที่ให้บริการดูแลทางเลือก เพื่อบรรเทาผลกระทบจากการหยุดชะงักของการเข้าถึงยาที่อาจเกิดขึ้น

ปัจจัยความไม่แน่นอนอื่น ๆ ที่อัลไนแลมระบุไว้ รวมถึงผลการทดลองทางคลินิกและการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแล การกำหนดราคาและการเบิกจ่ายชดเชย การผลิตและการจัดหา การคุ้มครองทรัพย์สินทางปัญญา การพึ่งพาพันธมิตรและบุคคลที่สาม การฟ้องร้องดำเนินคดี ตลอดจนความสามารถของบริษัทในการจัดการการเติบโตและค่าใช้จ่ายในการดำเนินงาน